依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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首先,
依利格鲁司胶囊的口服给药方式极大地提高了患者的便利性和治疗依从性。相对于传统的静脉注射疗法,口服给药无疑更加方便和舒适。患者只需每天服用两次的胶囊剂量即可,无需频繁前往医院或专科诊所接受治疗。这一特点对于戈谢病患者来说,意义非凡,因为他们通常需要长期接受治疗,传统的注射疗法严重侵犯了他们的正常生活节奏。
其次,
依利格鲁司胶囊在提供良好的疗效方面表现出色。临床试验结果显示,使用依利格鲁司胶囊治疗的戈谢病患者,与安慰剂对照组相比,在关键指标上有着显著改善。例如,患者的血清尿酸水平、肝脏功能和骨髓测定等指标都得到了显著改善。这些指标的改善表明依利格鲁司胶囊能够有效抑制酸性神经酶缺乏对人体正常代谢的影响,减轻器官受损程度,延缓疾病的进展。
此外,
依利格鲁司胶囊还具有一定的安全性和耐受性。临床试验结果显示,依利格鲁司胶囊的不良反应发生率较低,大多数患者能够很好地耐受这种治疗。与传统的药物治疗相比,依利格鲁司胶囊对患者的胃肠道不良反应较轻,这对于需要长期接受治疗的戈谢病患者来说是非常重要的。同时,依利格鲁司胶囊的剂量也可以根据患者的具体情况进行调整,以进一步提高其安全性和耐受性。
总体来说,依利格鲁司胶囊作为戈谢病的一线口服疗法,在提供便利性、良好疗效和安全性方面表现出明显的优势。它的问世使得戈谢病患者能够更加轻松地接受治疗,并且能够更好地控制疾病的进展。然而,虽然依利格鲁司胶囊在治疗戈谢病方面已经取得了一定的成就,但还需要更多的研究和临床实践来进一步验证其疗效和安全性,以更好地满足患者的需求。