依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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作为一种罕见的遗传性代谢疾病,加塞尔曼氏病(Gaucher disease)使得患者在自然代谢过程中积累葡萄糖鞘脂,导致大量的器官和组织受损。临床上常用的治疗方案包括酶替代疗法和基因治疗,但是这些方法的弊端在于使用高剂量的酶替代剂和个性化的基因治疗成本极高。为解决这个问题,依利格鲁司胶囊(Eliglustat)胜任了该领域的先锋角色。
依利格鲁司胶囊是一种口服治疗剂,利用其高效的糖基酶抑制作用来延缓加塞尔曼氏病的发展,从而可以有效地改善患者的临床症状和生活质量。依利格鲁司胶囊的作用机制在于抑制糖基酶D1(glucosylceramide synthase,GCS)的活性,从而减少葡萄糖鞘脂的合成。相比于传统酶替代治疗,依利格鲁司胶囊具有低剂量、口服方便、长效保持和更强的药物有效性的优势。
大规模的临床试验和病例分析表明,在
依利格鲁司胶囊治疗后,加塞尔曼氏病的症状和生化指标可以得到很好的缓解,同时患者也能够更加方便地接受治疗。此外,与传统酶替代治疗相比,依利格鲁司胶囊还可以降低住院和门诊的次数和费用,大幅度地降低患者和家庭的经济负担。
虽然
依利格鲁司胶囊具有高效、方便和经济的优势,但是它也存在一些潜在的副作用和限制。在临床应用过程中,一些患者可能会出现头痛、恶心、腹泻和疲劳等不适症状,但这些副作用通常是轻微和可控的。此外,由于依利格鲁司胶囊的作用机制和代谢动力学的特殊性,目前该药剂量个性化的调整和有效性的监测仍然需要进一步的研究和完善。
总体来说,依利格鲁司胶囊是一种新的治疗加塞尔曼氏病的突破性药物,其具有高效、方便、经济和可控的特点。在未来,该药的应用和普及将有利于改善加塞尔曼氏病的治疗效果和患者的生活质量,同时也有望为其他代谢疾病的病因研究和治疗提供新的思路和方向。