首页 > 用药指导 > 文章详情

依特立生适应症具体有哪些?

发布时间:2023-06-13 08:13:00 阅读:196 来源:问药网
分享至

分享到微信朋友圈

×

打开微信,点击底部的“发现”,

使用“扫一扫”即可将网页分享至朋友圈。

依特立生

依特立生 生产厂家:美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治:FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药 用法用量:用法用量  EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg,通过串联0.2微米过滤器,在35-60min内静脉输注给药,每周一次。  如果漏用一剂EXONDYS 51,应在计划时间后尽快给药
查看详情
  依特立生(eteplirsen)是一种外显子跳过治疗剂,主要用于 Duchenne肌萎缩症的治疗。Duchenne肌萎缩症(DMD)是一种罕见而严重的遗传性疾病,主要影响男孩,会导致肌肉退化和功能丧失。依特立生的适应症主要是用于具有以下基因缺陷的患者:
  1. DMD 具有跨外显子44剪接失调
依特立生  2. 在具有跨外显子45剪接失调的患者中,其基因缺陷可以被跳过25-55%的外显子45导致。
  3. DMD基因缺陷在其他外显子上具有类似基因缺陷的患者。
  依特立生治疗可能需要每周一次静脉注射,疗程长达48周以上。它可以采用人工制造的外显子,将缺失的外显子跳过,使蛋白质正确折叠和功能恢复。目前,依特立生是针对DMD的唯一外显子跳过治疗剂,并且得到了美国食品和药品管理局(FDA)的批准。
  然而,依特立生的疗效仍存在争议。一些研究表明,它可以降低DMD患者的临床症状和提高肌肉力量;但也有一些研究发现,治疗效果并不明显。
  由于依特立生治疗的高成本和治疗效果的不确定性,一些医疗保健机构已经表示反对使用该药物。然而,许多DMD患者和他们的家人都急需这种治疗方法,因为它是目前为止唯一的可用药物。未来,研究人员必须努力加强对依特立生治疗的疗效和安全性的研究以帮助患者做出更明智的治疗决定。
  总之,依特立生主要适用于具有特定DMD基因缺陷的患者,可以通过外显子跳过治疗DMD。但由于治疗效果的不确定性和高昂的成本,使用依特立生仍需要谨慎考虑。随着未来更多研究的开展,相信这一治疗方法将不断得到改善和发展。