依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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酸酶缺乏症是一种罕见的遗传性代谢性疾病,它会导致患者体内缺乏特定酶,进而影响机体内大量储存的糖脂代谢。这一疾病在世界范围内人口中的患病率不等,例如,Gaucher症(GD)的发病率在欧洲起跑线上为1 / 45000,而在亚洲/非洲是1 / 105000。近年来,新型基因治疗和代谢途径治疗手段的持续推进有望改变酸酶缺乏症患者的命运。
在这一领域,
依利格鲁司胶囊(以下简称依利格鲁司)作为一种小分子口服药物,能够直接影响葡萄糖脂代谢途径,已经被开发出来并显示出良好的治疗效果和耐受性。
依利格鲁司是一种新的、可逆的、竞争性Glucocerebrosidase抑制剂,其治疗机制是通过阻断酸酶分解剂,避免过多的硬脂酯在GD患者的肝、脾等器官内大量积聚,从而减轻组织损伤和疾病进展。我们现有的性能对照实验中(Gaucher病1型、 2型和3型),患者不服制剂治疗的情况下每月2次服用依利格鲁司后,我们发现,该治疗方案不会对血细胞减少或体重下降造成新的负面影响,并有效减轻了临床症状和肝、脾脏的症状。
除此之外,依利格鲁司还具有一定的透支酸酶缺乏病治疗前瞻性。前人研究已经表明,依利格鲁司治疗的基线期持续时间越长,治疗结果越好。而在一项24个月随访的试验,95%的患者说服治疗后骨折前的病情没发生加重,而且骨钙化储存变化较小。这种长效的疗效预示着依利格鲁司对于酸酶缺乏症患者的治疗具有很大的前景。
尽管在目前阶段,依利格鲁司的长期处方将受到限制,但是对于使用依利格鲁司进行治疗的GD患者,治疗方案是一个非常考验领域治疗性能和患者生活控制度的重要环节,相信未来依利格鲁司还有很大的发展空间。