美国Krystal Biotech生物技术公司是一家专注于为罕见疾病患者开发和商业化基因药物的生物技术公司。该公司使用其专有的基因治疗平台STAR-D，开发针对由单个基因缺失或突变引起的罕见或孤儿皮肤病适应症的治疗方法。
Krystal Biotech的产品线基于其专有的可重复使用的HSV载体，该载体可以有效地将治疗性转基因传递给多器官系统中感兴趣的细胞。然后，细胞自身的机制转录并翻译编码的效应物来治疗或预防疾病。该公司致力于开发易于使用的药物，以显著改善患有罕见疾病和慢性疾病的患者的生活。
此外，Krystal Biotech在医疗保健专业人员的办公室或可能由医疗保健专业人员在患者家中制定无创或微创给药途径的载体。他们的目标是开发易于使用的药物，以显著改善患有罕见疾病和慢性疾病的患者的生活。
在业绩方面，Krystal Biotech近期公布了2023年第三季度的业绩，其中首款治疗“蝴蝶宝贝”基因疗法VYJUVEK在美国正式销售，并实现了860万美元的净产品收入。同时，该公司也在积极扩大其产品线，以包括未来的其他皮肤科适应症。
总的来说，Krystal Biotech是一家在基因治疗领域具有显著影响力和创新能力的生物技术公司，致力于为罕见疾病患者提供更好的治疗方案和药物选择。