美国韵律制药(Rhythm)是一家商业阶段的生物制药公司,致力于改变由罕见的黑皮质素4受体(MC4R)通路疾病引起的食欲过盛和严重肥胖患者及其家人的生活。该公司专注于开发精准药物,以治疗由特定基因缺陷导致的单基因或综合性肥胖。
韵律制药的明星产品IMCIVREE(setmelanotide)已经获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于6岁及以上因POMC、PCSK1或LEPR缺乏症导致单基因或综合性肥胖的成人和儿童患者的慢性体重管理。这一药物的研发是基于对MC4R通路疾病的深入研究,并通过基因检测或临床诊断来识别适合使用该药物的患者,包括Bardet-Biedl综合征(BBS)患者。
此外,韵律制药还积极参与国际性的医学会议和展览,如ObesityWeek,以展示其研发进展和临床数据。这表明该公司不仅关注药物的研发,还重视与全球医学界的交流与合作,共同推动肥胖及相关疾病的治疗进步。