美国PTC Therapeutics制药公司是一家专注于罕见病创新疗法的生物制药公司。该公司自1998年创立以来，一直在关注转录后调控机制，并致力于开发治疗罕见病的口服小分子药物和基因疗法。其创始人Stuart W. Peltz博士和 Allan Jacobson博士认为转录后调控机制是一个尚未被充分开发的生物学领域，蕴藏着巨大的治疗潜力。　　PTC Therapeutics的研发计划针对多个治疗领域，特别专注于孤儿和超孤儿混乱疾病的治疗。孤儿药是指那些专门治疗罕见病、发病率极低的药品，而超孤儿药则更进一步，针对的是更为罕见和复杂的疾病。公司主导的候选产品ataluren，用于治疗过程中所出现的一种被称为无义突变基因突变的遗传性疾病。　　目前，PTC Therapeutics在全球范围内共有5款产品已获批上市，它们分别是Translarna(ataluren)、Emflaza(deflazacort，地夫可特)、Tegsedi(inotersen)、Waylivra(volanesorsen)和Evrysdi®(risdiplam，利司扑兰)。其中，Translarna是全球首款获批治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物，而Evrysdi则是在中国获批上市的唯一一款产品。此外，ataluren已在中国递交上市申请。　　PTC Therapeutics不仅在美国设有总部，还在全球20多个国家或地区设有办事处或研究实验室，业务足迹遍布全球50多个国家或地区。该公司于2013年登陆纳斯达克，股票代码为PTCT。凭借其专业的研发团队和丰富的产品线，PTC Therapeutics在罕见病治疗领域取得了显著的成果，并为患者带来了实实在在的治疗益处。 查看详情