美国IntraBio
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  ‌IntraBio Inc.‌是一家专注于发现和开发罕见神经退行性疾病创新药物的领先企业。该公司总部位于德克萨斯州奥斯汀,致力于开发用于治疗C型尼曼-匹克病(NPC)的创新药物。  IntraBio的最新进展包括其药物‌AQNEURSA™(左旋乙酰亮氨酸)‌,该药物已获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗成人和体重≥15公斤的儿科患者C型尼曼-匹克病的神经系统表现‌1。AQNEURSA是一种口服疗法,通过与广泛表达的单羧酸转运蛋白结合,能够有效输送至全身各组织,包括穿越血脑屏障‌。 查看详情

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