BridgeBio Pharma(纳斯达克代码:BBIO)是一家成立于2015年的美国生物制药公司,总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托,专注于开发针对遗传性疾病和具有明确遗传驱动因素的癌症的变革性药物。公司以独特的“中心聚合”(Hub-and-spoke)模式运营,即通过成立多个子公司分散研发风险,每条管线专注于特定疾病领域(如心脏病、肿瘤、罕见病等),以提高效率和灵活性。2019年,BridgeBio以17美元发行价登陆纳斯达克,成为当时最大规模的生物科技IPO之一,募资3.485亿美元。
公司核心产品包括针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)的Acoramidis,该药物已进入FDA新药申请阶段,若获批将挑战辉瑞的Vyndamax市场地位;以及Infigratinib,曾获FDA加速批准用于胆管癌,但因试验问题撤回后转向软骨发育不全等适应症。目前管线涵盖16个在研项目,其中4项处于关键临床试验阶段,覆盖遗传性皮肤病、神经疾病、癌症等多个领域。2023年,公司通过私募融资2.5亿美元,由卡塔尔投资局领投,进一步支持研发与商业化。尽管面临临床试验波动和股价压力,BridgeBio凭借分拆子公司(如专注罕见病的GondolaBio)及资金优势,持续探索遗传病治疗的前沿突破。