【功能与主治】2017年4月27日，美国FDA批准其适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)症状性儿童患者减慢步行的丧失，也被称为三肽氨基肽酶1(TPP1)缺乏
【型号与规格】注射液：150mg/5mL(30 mg/mL)溶液
【副作用】可能包括注射部位反应、头痛、发热、恶心和呕吐等。
【用法与用量】推荐剂量是300 mg每间隔一周给药一次作为一个脑室内输注接着通过脑室内输注电解质 历时约4.5小时
【药物相互作用】药物相互作用尚未得到充分研究。由于它是一种酶替代疗法，主要作用于特定的代谢途径，因此与其他药物的直接相互作用可能较少。
【注意事项】需注意：由专业医生指导给药，确保操作正确。定期检查皮肤完整性和装置是否泄漏。定期检测脑脊液以防感染。关注心血管反应，监测生命体征。遵循医嘱，不自行调整剂量。
【生产厂家】BIOMARIN制药
