适应症
EXONDYS 51用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)患者
用法用量
EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。
如果漏用一剂EXONDYS 51，应在计划时间后尽快给药
不良反应
最常见的不良反应(发生率≥35% 且高于安慰剂)是平衡障碍和呕吐.观察性临床研究中的不良反应
在作为临床开发项目的一部分，已进行的观察性研究中发现以下不良反应。
在开放标签的观察性研究中，163例患者接受了至少一次EXONDYS
51静脉给药，剂量范围为0.5mg/kg(推荐剂量的0.017倍)至50mg/kg(推荐剂量的1.7倍)。
所有患者均为男性，经基因检测证实为杜氏肌营养不良症。
研究入组时的年龄为6个月至19岁，大多数(85%)患者为白人。
在超过10%的研究人群中，观察到的最常见不良反应为头痛、咳嗽、皮疹和呕吐。
禁忌
没有任何
贮存方法
将EXONDYS 51储存在2°C-8°C(36°F-46°F)下，切勿冷冻。将EXONDYS 51置于原包装盒中避光储存，直至准备使用。
有效期
24个月
剂型
注射剂
生产厂家
美国sarepta
性状
是一种透明无色溶液，可能含有微量的白色至类白色无定形小颗粒
注意事项
接受EXONDYS 51治疗的患者曾发生超敏反应，包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹。
如果发生超敏反应，应进行适当的医学治疗，并考虑减缓输注或中断EXONDYS 51给药。
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