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依伐卡托(Ivacaftor)的主要成份是什么,依伐卡托(Ivacaftor)的主要成分是Ivacaftor。它是一种有效可口服的CFTR增效剂，靶向G551D-CFTR和F508del-CFTR。依伐卡托（Ivacaftor）是一种针对特定基因突变引起的囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）的治疗药物。它的作用机制是通过增加CFTR蛋白的活性来改善患者的症状。那么，依伐卡托的主要成分究竟是什么呢？让我们一起来探讨一下。
1. 依伐卡托的化学结构
依伐卡托的主要成分是一种小分子化合物，其化学名称为{Kalydeco（Kalydeco）}。这种化合物能够与特定的CFTR（囊性纤维化跨膜调节因子）蛋白结合，增强其功能，从而促进离子通道的开放，改善患者细胞内氯离子的传输。
2. 作用机制
依伐卡托主要通过以下几个步骤发挥作用：首先，它结合到细胞膜上的CFTR蛋白，特别是那些由基因突变导致功能缺陷的CFTR蛋白。随后，依伐卡托能够促进这些蛋白质的开放状态，增强氯离子的传输，从而恢复细胞内外的离子平衡。这一过程有助于改善患者的呼吸道和其他器官的功能。
3. 临床应用
依伐卡托作为一种口服药物，已经被广泛用于治疗特定类型的囊性纤维化患者，这些患者通常是由于CFTR基因的特定突变导致CFTR蛋白功能受损。临床试验显示，依伐卡托能够显著改善患者的肺功能和生活质量，减少呼吸道感染的发作频率，延长患者的生存期。
4. 研究进展和未来展望
随着对CFTR基因突变的更深入理解和技术的进步，未来可能会开发出更多能够针对不同突变的治疗药物。依伐卡托作为一种靶向特定突变的治疗药物的成功应用，为囊性纤维化及类似遗传病的治疗研究指明了方向。
总结起来，依伐卡托的主要成分是一种能够增强CFTR蛋白功能的小分子化合物，通过这种作用机制改善囊性纤维化患者的症状和生活质量。随着科学研究的不断深入，相信将来会有更多类似的药物问世，为患者提供更有效的治疗方案。
陈志明 | 问药网药师
2024-09-16 11:54:39
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Pulmozyme代购什么价格,Pulmozyme(dornase alfa)分为30支装和6支装，30支装价格为98655元/盒；6支装价格为2664元/盒。Pulmozyme（dornase alfa）是一种常用于囊性纤维化治疗的药物，能够帮助患者清除呼吸道内的黏液，改善呼吸功能。由于囊性纤维化是一种慢性疾病，患者通常需要长期服用这种药物。Pulmozyme的价格一直是患者关注的焦点之一。在代购过程中，了解其价格及相关信息对患者及其家人至关重要。
Pulmozyme代购价格主要受到供应渠道、地区差异、药品规格等因素的影响。下面将对Pulmozyme代购价格及相关信息进行详细介绍：
1. 供应渠道对价格的影响：
Pulmozyme可通过医院、药店、在线药品代购平台等渠道获得。一般来说，通过正规渠道购买的价格相对较为稳定，但可能较高。而通过一些代购平台或渠道，价格可能会有所浮动，但也存在质量不确定的风险。患者在选择代购渠道时，应慎重考虑。
2. 地区差异：
Pulmozyme的价格在不同地区可能存在较大差异。一般来说，发达国家的价格相对较高，而发展中国家的价格可能较低。这与当地的医疗体系、药品市场以及政府政策等因素有关。因此，患者在代购时应对价格差异有所了解。
3. 药品规格：
Pulmozyme可根据患者的具体情况选择不同规格的药品，如剂量大小和包装数量等。不同规格的药品价格也会有所不同。患者在代购时，应根据医生的建议选择适合自己的药品规格，同时考虑价格因素。
尽管Pulmozyme的价格可能较高，但对于囊性纤维化患者来说，它是一种重要的治疗药物，能够改善他们的生活质量和长期预后。因此，患者及其家人可以通过与医生和药师的沟通，了解更多关于Pulmozyme的代购价格及相关信息，以做出更为明智的选择。同时，也可以关注医疗保险等方面的政策，寻求可能的费用补助或减免，以减轻经济压力。
李娟 | 问药网药师
2024-09-13 14:43:19
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依伐卡托(Ivacaftor)疗效怎么样,依伐卡托(Ivacaftor)是一种针对囊性纤维化（CF）患者的治疗药物，主要适用于CFTR基因中存在特定突变的CF患者。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。依伐卡托(Ivacaftor)是一种用于治疗特定类型囊性纤维化(CF)的药物，它通过调节特定蛋白质的功能，帮助改善患者的症状和生活质量。囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，特点是由于某种基因突变引起的黏液在身体内的异常积聚，影响多个器官的功能。依伐卡托作为针对特定基因突变的治疗药物，已经在临床上显示出一定的疗效和安全性。
1. 依伐卡托如何作用？
依伐卡托主要通过增强CFTR蛋白通道的开放，改善囊性纤维化患者细胞内氯离子的运输。CFTR蛋白是一种质子化氯离子通道，其在正常情况下有助于调节细胞内外的氯离子平衡。囊性纤维化患者通常由于CFTR基因的突变，导致这种通道功能障碍，依伐卡托能够部分修复这种缺陷，从而减轻症状。
2. 临床试验结果如何？
临床试验表明，依伐卡托能够显著改善囊性纤维化患者的肺功能和生活质量。研究显示，在接受依伐卡托治疗的患者中，他们的肺功能指标如FEV1（用力呼气一秒量）得到了显著的改善，呼吸道症状也有所减轻。此外，依伐卡托还能减少肺部感染和急性加重的发生率，对患者的长期生活质量有积极的影响。
3. 哪些患者适合使用依伐卡托？
依伐卡托主要适用于携带特定CFTR基因突变的囊性纤维化患者，例如G551D突变等。这些患者通常在年轻时即可开始使用依伐卡托，以改善症状和延缓疾病进展。并非所有囊性纤维化患者都适合使用依伐卡托，治疗方案需根据具体基因型和临床情况进行个体化选择。
4. 依伐卡托的安全性和副作用如何？
依伐卡托一般来说是安全的，但也可能引发一些副作用，如头痛、腹痛、胃肠不适等。在使用依伐卡托期间，医生通常会定期监测患者的肝功能和其他生理指标，以确保安全性。对于孕妇和儿童的使用安全性尚需进一步研究确认。
综上所述，依伐卡托作为治疗囊性纤维化的药物，在改善患者生活质量和延缓疾病进展方面显示出明显的疗效。患者在使用依伐卡托前应与医生进行详细咨询和评估，以确定是否适合使用此药物，及其可能带来的益处和风险。
陈志明 | 问药网药师
2024-09-12 11:27:28
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依伐卡托(Ivacaftor)国内怎么买,依伐卡托(Ivacaftor)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。依伐卡托(Ivacaftor)是一种针对囊性纤维化治疗的药物，能够显著改善患者的生活质量。但在国内购买依伐卡托并不像购买常规药物那样简单，需要遵循一定的流程和规定。以下是关于在国内购买依伐卡托的详细指南。
1. 需要医生处方
在国内购买依伐卡托前，首先需要获得医生的处方。依伐卡托是一种处方药，因此患者必须先到医院就诊，由专业的医生根据患者的具体情况开具处方。
2. 查找合法渠道
获得处方后，患者需通过合法的渠道购买依伐卡托。在中国，这通常意味着购买来自有资质的正规医药销售渠道，例如大型医院的药房或者一些合法的在线医药平台。
3. 关注药品质量和来源
购买依伐卡托时，患者应当关注药品的质量和来源。优先选择有正规资质和信誉的销售平台或药店，以确保购买到真正的依伐卡托药品，避免购买到假冒伪劣产品或过期药品。
4. 注意价格和支付方式
依伐卡托属于高价药物，因此价格较为昂贵。在购买时，患者应充分了解药品的价格，并选择适合自己的支付方式。有些医院或者平台可能会提供分期付款或者医保报销等服务，患者可以根据自己的实际情况选择合适的支付方式。
购买依伐卡托是囊性纤维化患者重要的治疗环节，确保按照医生的建议和合法渠道购买药物，不仅可以有效缓解病情，提高生活质量，也能避免不必要的法律风险和健康风险。希望患者能够在正确的指导下，顺利获取所需的治疗药物。
问药网 | 问药网官方药师
2024-09-11 12:40:52
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Pulmozyme最低多少钱,Pulmozyme(dornase alfa)分为30支装和6支装，30支装价格为98655元/盒；6支装价格为2664元/盒。Pulmozyme（dornase alfa）阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂，在治疗囊性纤维化（CF）方面扮演着重要的角色。这种罕见的遗传性疾病会导致黏液在身体各处堆积，尤其在肺部，给患者带来严重的呼吸问题。Pulmozyme作为一种呼吸治疗药物，已被证实能够改善患者的生活质量和预期寿命。对于许多患者和家庭来说，该药物的价格也是一个不可忽视的问题。
1. Pulmozyme的价钱有多低？
Pulmozyme的价格一直是囊性纤维化患者及其家庭关注的焦点之一。尽管具体的价格可能因地区和医疗保险方案而异，但据悉，Pulmozyme的价格通常在数百到数千美元之间每月。这对于一些家庭来说可能是一个沉重的经济负担，尤其是考虑到CF治疗通常需要长期进行。
2. Pulmozyme的价格对患者的影响
高昂的药价可能会对囊性纤维化患者和其家庭造成重大财务压力。有些患者可能不得不面临选择，例如削减其他生活必需品的开支或寻求额外的经济援助，以支付Pulmozyme的费用。这种情况可能会导致患者无法按照医生建议使用药物，从而影响治疗效果。
3. 寻找价格更低的替代品
面对高昂的Pulmozyme价格，一些患者和医生可能会尝试寻找更实惠的替代品。选择替代品时必须慎重考虑其安全性和有效性。毕竟，CF是一种严重的疾病，药物的质量和效果对患者的健康至关重要。
4. 促进价格公平性的努力
针对高昂的药价，一些组织和倡导团体一直在努力争取价格公平性，以确保患者能够获得他们需要的药物治疗而不必承受巨额负担。这些努力可能包括谈判、政策变革以及对药物价格的监管。
尽管Pulmozyme对于囊性纤维化患者来说是一种重要的治疗药物，但其高昂的价格仍然是一个不容忽视的问题。需要政府、医疗机构和制药公司的合作努力，以确保患者能够获得他们需要的药物治疗，同时不会因为经济负担而放弃治疗。
黄斌 | 问药网药师
2024-09-07 16:18:07
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kaftrio(依伐卡托_特扎卡福特_依来卡泊复合薄膜片)适应症具体有哪些,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)是一种治疗囊性纤维化（CF）的药物，适用于年龄在2岁及以上的患者。该药物可以显著改善肺功能和生活质量，尤其适用于有囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中至少一个F508del突变或基于体外数据有反应的突变的患者。【首段】
"kaftrio(依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片)" 是一种用于治疗囊性纤维化（CF）患者的药物。这种复合薄膜片含有依伐卡托（Elexacaftor）、特扎卡福特（Tezacaftor）和依来卡泊（Ivacaftor）三种活性成分，可以改善CF患者的症状和生活质量。
【1. CF的适应症】
依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片主要用于治疗囊性纤维化（CF）患者，这是一种常见的遗传性疾病，影响着患者的呼吸系统、消化系统以及其他多个器官。具体而言，这种药物适用于以下情况：
1.1 身上带有至少一个F508del变异型基因的CF患者。F508del变异型基因是囊性纤维化最常见的突变类型之一。
1.2 身上带有至少一个F508del变异型基因以外的CFTR（囊性纤维化转膜调节子）基因变异。CFTR基因突变会导致囊性纤维化症状的发生。
1.3 年龄12岁及以上的CF患者。
【2.改善症状和生活质量】
使用kaftrio药物可以带来丰富的好处，改善囊性纤维化患者的症状和生活质量。
2.1 促进氯离子通道的开放：依伐卡托、特扎卡福特和依来卡泊三种成分结合起来，作用于细胞内的CFTR蛋白，促进氯离子通道的开放，从而增加了病变细胞表面液体质量。
2.2 改善肺功能：通过改善呼吸系统的症状，依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片可以提高囊性纤维化患者的肺功能，减轻气喘和呼吸困难等症状，有助于患者更好地进行日常活动。
2.3 减少肺感染：CF患者常常容易感染呼吸道，依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片可以减少肺部感染的发生率，有效预防并减缓疾病进展。
2.4 改善体重和营养状况：囊性纤维化患者常面临营养吸收不良的问题，这种药物可以改善肠道功能，增加营养吸收，促进体重增长。
【3.治疗注意事项】
在使用kaftrio药物时，需要注意以下事项：
3.1 使用剂量和用法：根据医生的指导，按照正确的剂量和用法使用药物，不要随意更改用药情况。
3.2 不良反应：药物的使用可能会导致一些不良反应，如头痛、恶心和皮疹等。患者应当及时向医生汇报并遵循医生的建议。
3.3 药物相互作用：与其他药物一样，kaftrio药物也可能与其他药物发生相互作用。在使用该药物之前，应告知医生正在使用的其他药物，以便避免潜在的相互作用。
【结尾段】
总的来说，kaftrio(依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片)是一种治疗囊性纤维化的药物，适用于携带CFTR基因变异的患者。它可以改善肺功能，预防肺部感染，增加体重和改善营养吸收。在使用时需要注意正确的剂量和用法，以及可能出现的不良反应和药物相互作用。患者在使用前应咨询医生，并按照医嘱使用药物，以获得最佳的疗效和安全性。
张胜泉 | 问药网药师
2024-09-07 14:37:52
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kaftrio在国内上市了吗,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)于2019年10月21日获得FDA批准上市。目前国内未上市。Kaftrio（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor），作为治疗囊性纤维化（CF）的新药，近年来在国际上引起了广泛关注。在这个国内患者迫切需要新治疗方案的背景下，Kaftrio是否已经在中国上市，成为了许多患者和医护人员关注的焦点问题。下面，我们将对此进行深入解读。
1. Kaftrio在国内市场的上市情况
截至目前，Kaftrio尚未在中国市场正式上市。尽管该药物已在欧美等地区获批并广泛应用，但由于国内相关审批和许可程序的复杂性以及市场准入的管制，Kaftrio在中国的上市进程相对较为缓慢。
2. 囊性纤维化患者的期待
囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，患者常伴有呼吸系统、消化系统等多器官功能障碍，给患者生活和工作带来了极大的困扰。对于囊性纤维化患者而言，新药物的上市意味着更多的治疗选择，希望能够改善其生活质量，延缓疾病进展。
3. 国内市场的挑战与机遇
尽管Kaftrio在国内尚未上市，但随着中国政府对罕见病治疗的重视以及市场准入政策的逐步放开，相信这一重要药物很快会在中国市场取得进展。在这个过程中，企业需要克服审批流程、临床试验、价格谈判等多方面的挑战，同时也需要抓住机遇，推动药物尽快落地，造福更多患者。
4. 期待未来
随着囊性纤维化治疗领域的不断发展和创新，我们对Kaftrio在中国市场的上市充满期待。相信随着时间的推移，这一重要药物将为中国的囊性纤维化患者带来新的希望和改变，为他们的健康和生活质量带来积极影响。
尽管Kaftrio在国内市场尚未上市，但我们对其未来在中国的发展充满信心。期待着更多的治疗选择能够尽快到来，让囊性纤维化患者获得更好的治疗效果和生活质量。
陈志明 | 问药网药师
2024-09-07 11:21:43
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kaftrio一个疗程多少钱,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)参考价格约为118400元一盒，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。治疗囊性纤维化（CF）的一种新疗法Kaftrio（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor）近年来备受关注。该疗法为CF患者带来了希望，但其中一个重要问题是其治疗费用。本文将就Kaftrio的一个疗程费用进行探讨。
首段
Kaftrio治疗囊性纤维化（CF）：一线希望之光
1. Kaftrio的定价因素
Kaftrio作为一种新型药物，其定价受多种因素影响。其中包括研发成本、临床试验费用、市场需求以及医保政策等因素。这些因素综合影响了Kaftrio的定价水平。
2. 疗程费用的构成
一个疗程的费用包括药物本身的价格以及与治疗相关的其他费用。除了Kaftrio药物本身的费用外，还需考虑到诊断费用、医疗服务费用、以及治疗期间可能出现的不良反应处理费用等。
3. 患者支付和医保覆盖
对于CF患者来说，药物费用可能是一个沉重的负担。许多国家的医保系统已经开始覆盖Kaftrio这类新型药物。患者可以通过医保来减轻部分治疗费用，但仍需面对个人部分的支付。
4. 求解低成本选择
面对高昂的治疗费用，一些患者可能会寻找低成本的替代方案。这包括寻求医院的慈善援助、与制药公司协商折扣价格，或者参与临床试验等方式。寻求低成本选择也可能伴随着风险和不确定性。
结尾段
Kaftrio的疗程费用对于CF患者来说是一个重要的议题。随着医保政策的不断完善和制药技术的进步，我们可以期待治疗费用的逐渐降低，为更多的患者带来福音。为了保障患者的权益和健康，我们仍需持续关注并探索解决高昂治疗费用的有效途径。
问药网 | 问药网官方药师
2024-09-07 07:58:51
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依伐卡托(Ivacaftor)儿童用药需要注意什么,依伐卡托(Ivacaftor)需注意以下几点：避免与强效或中效CYP3A抑制剂联合使用，特别是1个月至6个月的患者，以免增加不良反应风险。避免食用含葡萄柚的食物或饮料，以免影响药效。此外，应警惕超敏反应和转氨酶升高等不良反应，一旦发生需立即停药并就医。中度肝功能损害患者慎用，并需根据医生指导调整剂量。囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统及其他器官功能。依伐卡托（Ivacaftor）作为一种有效的治疗药物，被广泛用于改善囊性纤维化患儿的生活质量。在使用依伐卡托治疗儿童时，有一些关键的注意事项需要特别关注和遵守。
1. 适当的剂量和用药时间
依伐卡托的剂量需根据患儿的体重和具体情况来确定，通常每日两次口服。在确定剂量时，医生会根据患儿的年龄、体重以及病情的严重程度进行调整。使用过程中，一定要严格按照医生的建议来用药，不可自行调整剂量或用药时间，以免影响疗效或增加药物不良反应的风险。
2. 注意药物的可能副作用
依伐卡托作为治疗药物，尽管有效，但也可能会引起一些副作用，包括头痛、腹痛、恶心、腹泻等。这些副作用在儿童患者中的表现可能与成人不同，因此家长和医护人员应密切观察患儿在用药期间的身体反应，及时向医生报告任何异常情况，以便调整治疗方案。
3. 需要定期进行肝功能监测
依伐卡托可能会对肝脏功能产生影响，尤其是在长期使用时。因此，医生通常会建议定期进行肝功能检查，以监测患儿肝功能的变化情况。如果发现肝功能异常，医生可能会调整药物剂量或暂停治疗，以减少患儿的健康风险。
4. 注意药物与其他药物的相互作用
在使用依伐卡托的同时，患儿可能需要同时使用其他药物来管理囊性纤维化引起的其他症状或并发症。因此，家长和医护人员需要注意依伐卡托与其他药物的相互作用，避免不良反应或药效降低的风险。在给患儿添加新药物之前，应咨询医生以获取专业建议。
依伐卡托作为囊性纤维化治疗的重要药物，对改善患儿生活质量有显著作用。正确的用药方法和注意事项至关重要，只有在医生的指导下严格执行，才能确保药物的安全有效使用，帮助患儿更好地应对囊性纤维化带来的健康挑战。
李娟 | 问药网药师
2024-09-06 17:40:15
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kaftrio(依伐卡托_特扎卡福特_依来卡泊复合薄膜片)该如何储存,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)应储存在20℃-25℃的环境中，允许偏差为15℃-30℃。请注意，该药物需在干燥环境中保存，并避免直接阳光照射。置于儿童不可接触的地方。囊性纤维化（CF）是一种常见的遗传性疾病，患者需要进行持续的治疗以维持生活质量。{kaftrio(依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片)}是一种常用于治疗CF患者的药物。妥善储存{kaftrio}对于确保其有效性和安全性至关重要。本文将介绍{kaftrio}的正确储存方法。
1. 储存温度要求
{kaftrio}的储存温度要求较为特殊。它应当储存在2°C至8°C（即冷藏）的环境中，以确保其稳定性和活性。因此，在储存{kaftrio}时，应将其放置于冰箱中的冷藏室中。这样可以保持药物的质量，并防止其过热或过冷造成的损害。
2. 包装保护
{kaftrio}通常以复合薄膜片的形式提供。这种薄膜片是由多层包装材料制成的，旨在防止外界湿气和光线对药物质量的影响。因此，在储存{kaftrio}时，应确保将其保留在原包装中。只有在使用时，才将其取出并按照医生的指示服用。
3. 避免潮湿环境
湿度对{kaftrio}的储存也有一定影响。由于湿气可能导致药物受潮而变质，因此应将{kaftrio}存放在干燥的环境中。避免将其暴露在浴室或厨房等潮湿地方。此外，确保包装袋封口良好，以防止湿气进入。
4. 避免阳光直射
光线也可能影响{kaftrio}的稳定性和活性。因此，在储存{kaftrio}时，应避免阳光直射。可以选择存放在冰箱中不容易受光的位置。为了保护药物的质量，不要将其暴露在太阳光下或明亮的灯光下。
{kaftrio (依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片)}是一种治疗CF的重要药物，正确储存有助于确保其疗效和安全性。将{kaftrio}储存在冷藏的环境中，保持原包装完好，并避免潮湿和阳光直射是正确储存的关键。如果有任何存储上的疑问或不确定，请咨询医生或药剂师的建议。
张胜泉 | 问药网药师
2024-09-06 15:19:06
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