依特立生的功效和作用：从原理到应用

发布时间：2023-06-16 16:06:36 阅读：411 来源：问药网

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依特立生生产厂家：美国Sarepta Therapeutics, Inc 功能主治：FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药用法用量：用法用量　　EXONDYS 51的推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。　　如果漏用一剂EXONDYS 51，应在计划时间后尽快给药

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　　依特立生（eteplirsen）是一种抗Duchenne肌萎缩症（DMD）的药物，是当前唯一一种经过欧盟和美国FDA批准上市的DMD药物。DMD是一种罕见的X染色体隐性遗传病，会导致患者肌肉退化，最终失去活动能力，并有可能影响到心肺功能。众所周知，DMD目前没有治愈方法，但依特立生却能显著提高患者的运动能力、缓解症状。本文将从原理、研究发展、临床试验、使用方法和安全性等方面探讨依特立生的功效和作用。
　　一、基础研究与药理原理

　　依特立生药物的主要成分是寡核苷酸（oligonucleotide）分子，在进入肌肉细胞后，与DMD患者身体内发生变异的基因（即DMD基因）相结合并重新定向产生另一种短蛋白质（dystrophin）。而DMD患者通常会因身体内缺失一种叫做dystrophin的蛋白质而导致肌肉发生不可逆变化。而依特立生的作用机理就是通过补充这一缺陷，改善患者肌肉的功能。
　　二、临床试验与疗效评估
　　在临床试验中，研究人员观察到，使用依特立生治疗的DMD患者走路更容易、肌肉强度增强、呼吸肌肉减弱的速度减慢。而且，这些改善在早期治疗的患者中更加显著。因此，依特立生已经成为DMD患者治疗方案的一部分，并获得了欧盟、美国FDA的批准上市。
　　三、使用安全性评估
　　依特立生治疗的副作用相对微小。但是，一些患者可能会出现注射部位疼痛、全身乏力等不适症状。此外，该药物的长期安全性和有效性正在进一步评估。
　　四、局限与未来发展
　　虽然依特立生带来了一些改善，但它目前仍然有一些限制。最明显的是，其治疗效果需要长期的使用才能显现，并不能恢复患者的正常肌肉功能。此外，依特立生的成本较高，因此其覆盖面有限，尚不适合所有DMD患者。在未来，科学家仍然需要进一步发展、完善这一药物，并寻找更加有效的治疗方法，以提高DMD患者的生活质量和寿命。
　　总之，依特立生在DMD治疗的道路上迈出了重要的一步。虽然它的作用仍然有局限，但其价值和创新性不容小觑。希望能通过更多的研究和开发，为DMD患者带来更多的惊喜和改善。

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2024-08-31
Eteplirsen如何贮藏
Eteplirsen如何贮藏,Eteplirsen(Eteplirsen)贮存条件为：储存在2°C-8°C(36°F-46°F)下，切勿冷冻，置于原包装盒中避光储存。置于儿童不可接触的地方。针对杜氏肌营养不良症患者的治疗药物Eteplirsen，正确的贮藏方法至关重要。在使用这种药物时，正确的贮藏可以确保药物的有效性和安全性，从而最大程度地发挥其治疗效果。首先，让我们了解一下Eteplirsen的贮藏方法。 1. 保持在适当的温度下 Eteplirsen应该在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下存放。这意味着它应该放在冰箱的冷藏室中，以确保温度的稳定性。避免将其冷冻，因为冷冻可能会损害药物的结构和有效性。 2. 避免曝露于光线和潮湿环境中 Eteplirsen应该存放在原包装中，避免直接暴露于光线和潮湿的环境中。阳光和湿气可能会对药物造成损害，降低其效力。 3. 注意包装完整性在存放Eteplirsen时，要定期检查药品包装的完整性。如果发现包装受损或有任何异常情况，应该立即联系医生或药师，避免使用受损的药物。 4. 避免过期使用及时检查Eteplirsen的有效期限，避免使用过期的药物。过期的药物可能会失去有效性，甚至对健康造成危害。正确的贮藏方法对于保障Eteplirsen的有效性至关重要。患者和照顾者应该严格遵循医生或药师提供的指导，确保药物在正确的环境中贮藏，并且在使用前进行必要的检查。这样才能最大程度地发挥Eteplirsen的治疗效果，为杜氏肌营养不良症患者带来更好的生活质量。

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2024-08-31
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2024-08-30
依特立生(Exondys51)的适应症和临床效果
依特立生(Exondys51)的适应症和临床效果,依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。依特立生(Exondys51)是一种治疗杜氏肌营养不良症的新型药物，其适应症和临床效果备受关注。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，患者常常面临肌肉功能逐渐衰退的困扰。依特立生的问世为患者和家庭带来了新的希望。 1. 依特立生的适应症依特立生主要适用于患有杜氏肌营养不良症的患者。这种罕见疾病由于基因突变导致体内缺乏一种重要的蛋白质，从而影响肌肉功能。依特立生的作用机制是通过促进这种蛋白质的生成，从而减轻症状和延缓病情进展。 2. 临床效果临床研究表明，依特立生在一些杜氏肌营养不良症患者身上取得了积极的效果。虽然并非所有患者都能获得相同的疗效，但在一些研究中发现，使用依特立生的患者肌肉功能有所改善，部分病人的肌肉功能衰退速度减缓，延长了其生存期和生活质量。 3. 使用注意事项尽管依特立生对一些患者效果显著，但其并非适用于所有杜氏肌营养不良症患者。在使用前，医生会根据患者的具体情况进行评估，并权衡利弊，决定是否使用该药物。同时，患者和家属需要密切配合医生，监测治疗效果，并定期进行复诊。 4. 未来展望随着对依特立生的研究和临床应用的深入，相信会有更多关于该药物的有效性和安全性的数据产生。未来或许还会有更多针对杜氏肌营养不良症的新型治疗方法出现，为患者带来更多希望。在不断的科研和临床实践中，我们有望更好地理解和应对这种罕见疾病，为患者提供更好的治疗方案。

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2024-08-29
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2024-08-29

依特立生相关咨询

Eteplirsen的包装规格是怎么样的
Eteplirsen的包装规格是怎么样的,Eteplirsen(Eteplirsen)规格为：500mg。特立生（Eteplirsen）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌肉萎缩症）的药物。它是一种重要的药物，对于那些患有这种罕见疾病的患者来说，具有巨大的意义。但是，对于这种药物的包装规格，很多患者和家庭可能并不清楚。接下来，我们将详细介绍特立生的包装规格。 1. 包装尺寸和外观特立生通常以盒装的形式提供。盒子的尺寸一般较小，方便患者携带和存放。外观设计简洁，常常以药品名称、生产厂商、批号等信息为主要内容，以便患者在需要时能够快速找到相关信息。 2. 包装内含物打开特立生的包装，你会发现里面通常包含有药物瓶、使用说明书和其他配套材料。药物瓶上标有详细的使用说明和注意事项，以确保患者正确地使用药物，并避免因误用而产生不良后果。 3. 药物瓶规格特立生的药物瓶通常是玻璃制成的，具有一定的耐用性和密封性。药瓶的容量通常是按照治疗周期来设计的，以确保每次使用都能准确地测量剂量，并确保药物的质量和稳定性。 4. 包装数量特立生的包装数量通常根据患者的治疗需求而定。一般来说，药物的使用周期比较长，因此通常会提供足够的药物供患者使用一段时间，以减少频繁获取药物的次数，提高患者的便利性和治疗的连续性。在治疗杜氏肌营养不良症的过程中，特立生作为一种重要的药物，其包装规格对于患者和家庭来说至关重要。正确了解和使用药物的包装规格，可以帮助患者更好地管理自己的疾病，提高治疗效果和生活质量。

李娟 | 问药网药师

2024-08-27 11:07:36
依特立生(Exondys51)医院可以报销吗
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李娟 | 问药网药师

2024-08-27 08:24:22
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黄斌 | 问药网药师

2024-08-26 08:59:03
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黄斌 | 问药网药师

2024-08-25 08:47:44
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李娟 | 问药网药师

2024-08-24 16:55:03

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家全资附属的生物制药公司，致力于发现和开发独特的基于RNA的稀有治疗感染疾病。采用该公司专有的平台技术，能够针对各种疾病和症状通过不同的RNA机体进行治疗。该公司致力于推进器杜氏肌营养不良症候选药物的开发，包括其主导候选产品——eteplirsen，目前正在llb

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