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沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta的疗效与作用及副作用

发布时间:2024-02-15 08:48:54 阅读:1388 来源:问药网
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沃塞洛托

沃塞洛托 生产厂家:美国Global Blood Therapeutics Inc (GBT) 功能主治:治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD) 用法用量:  1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg,口服,每日一次。  2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量  对于4岁及以上的儿童患者,根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。  表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。  表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1500 mg  20公斤至低于40公斤900毫克  10公斤至20公斤以下600毫克  3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量  成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1,000 mg,每日一次。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。  4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量  表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。  轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。  表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C)  体重推荐剂量(每日一次)  40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或  900 mg(三片300 mg片剂,口服混悬剂)  20公斤至低于40公斤600毫克  10公斤至20公斤以下300毫克  5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。  如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg,口服,每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg,口服,每日一次。  6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量  CYP3A4诱导剂  避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂,剂量参见表3。  表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者的推荐剂量  体重推荐剂量(每日一次)  合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用  40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或  2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或  2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂)  20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg  10公斤至20公斤以下900毫克900毫克  7、药品管理说明  口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor),每日一次,可与食物同服,也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药,则在第二天恢复服药。  OXBRYTA可以与羟基脲一起服用,也可以不与羟基脲一起服用。  沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂:患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。  口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂  患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中,并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。  请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。  推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积  300毫克一5 mL (1茶匙)  600毫克210 mL (2茶匙)  900毫克315 mL (3茶匙)  1200 mg四20 mL (4茶匙)  1500 mg525 mL (5茶匙)  2100 mg七35 mL (7茶匙)  2400 mg840 mL (8茶匙)  1)药片开始崩解后,旋转杯中的内容物,直至药片分散,等待1至5分钟,再次旋转杯中的内容物,然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。  2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中,然后服用。重复上述操作,直至杯中无残留药片。  成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
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沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta的疗效与作用及副作用,沃塞洛托(Voxelotor)的常见副作用包括头痛、恶心、腹泻、腹痛、皮疹、发热等,这些症状一般为轻至中度,不影响药物的耐受性。然而,该药物也存在一些严重的副作用,如过敏反应、肝功能异常、血小板减少等,但发生率较低。在使用过程中,应定期监测血液和肝功能指标,以便及时发现并处理这些不良反应。

镰状细胞病是一种遗传性疾病,影响全球数百万人。这种疾病导致红细胞异常变形,从而降低了氧气的输送能力并引起慢性贫血和严重的疼痛。沃塞洛托(Voxelotor),商业名称为Oxbryta,是一种被批准用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病的药物。它通过改善血红蛋白的功能,有望减轻患者的痛苦并提高生活质量。使用沃塞洛托也可能出现某些不良反应。下面将进一步探讨沃塞洛托在镰状细胞病治疗中的疗效、作用以及副作用。

1. 沃塞洛托的疗效

沃塞洛托被设计为一种选择性血红蛋白S(HbS)聚集抑制剂。在镰状细胞病患者中,血红蛋白S的异常形成导致红细胞发生变化,容易聚集并形成血栓。沃塞洛托通过调节血红蛋白分子的构象,使其更加稳定,并减少了血红蛋白S的聚集。这种药理作用有助于改善红细胞的形态,提高血红蛋白的溶解度,并减少了血栓的形成。

多项临床研究显示,沃塞洛托对镰状细胞病患者的症状和生活质量有显著改善作用。研究结果表明,使用沃塞洛托的患者在疼痛发作频率、住院次数和输血需求方面均显著减少。此外,沃塞洛托还能够提高患者的运动能力、减少疲劳感,并改善睡眠质量。这些疗效使得沃塞洛托成为一种潜在的治疗选择,可以帮助镰状细胞病患者更好地控制病情。

2. 沃塞洛托的作用机制

沃塞洛托通过调节血红蛋白的构象,改善了红细胞的变形能力。它与血红蛋白分子的氧气结合位点发生作用,使得血红蛋白更具稳定性,减少血红蛋白S的聚集。这种作用机制有助于阻止血红蛋白S的异常聚集,从而改善红细胞的形态,提高其生物学功能。

3. 沃塞洛托的副作用

使用沃塞洛托治疗镰状细胞病可能会出现一些副作用。根据临床试验结果,沃塞洛托的常见副作用包括头痛、发热、腹痛、呕吐和恶心等消化系统问题。此外,一些患者可能还会出现高血压、疲劳和皮疹等不适症状。这些副作用通常是轻度和可控的,并在停药后逐渐减轻或消失。在使用沃塞洛托之前,医生会评估患者的整体健康状况,并根据具体情况权衡利弊,确保患者的安全和疗效。

4. 结论

沃塞洛托是一种被批准用于治疗镰状细胞病的药物,具有改善红细胞形态和生物学功能的作用。临床研究结果表明,沃塞洛托可显著减少痛苦发作、住院次数和输血需求,并提高患者的运动能力和生活质量。使用沃塞洛托可能会出现一些副作用,如头痛、腹痛和恶心等。在治疗之前,医生将仔细评估患者的情况,并确保药物的使用安全和疗效。沃塞洛托为镰状细胞病患者提供了一种有效的治疗选择,并有望改善他们的生活质量。