沃塞洛托
生产厂家:美国Global Blood Therapeutics Inc (GBT)
功能主治:治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量: 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg,口服,每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者,根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1,000 mg,每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂,口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg,口服,每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg,口服,每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂,剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor),每日一次,可与食物同服,也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药,则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用,也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂:患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中,并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后,旋转杯中的内容物,直至药片分散,等待1至5分钟,再次旋转杯中的内容物,然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中,然后服用。重复上述操作,直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
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沃塞洛托(Voxelotor)作用是什么,沃塞洛托(Voxelotor)是一种治疗镰状细胞病的新型药物,通过增加血红蛋白的氧亲和力,减少镰状细胞的形成和溶血。该药品在临床试验中表现出色、效果非常好、安全性高,为患者提供了新的机会。
沃塞洛托(Voxelotor)是一种药物,被用于治疗4岁及以上的成人和儿童患有镰状细胞病的患者。镰状细胞病是一种遗传性疾病,表现为红细胞中的血红蛋白变形,从而导致血液黏稠度增高并影响氧气供应到身体的各个部位。沃塞洛托的作用是通过改善血红蛋白的结构和功能,帮助减少病情发作和症状的严重程度,提高患者的生活质量。
1. 作用机制
沃塞洛托通过增加血红蛋白F(HbF)的含量来改善镰状细胞病的症状。正常情况下,人体生产并使用两种主要的血红蛋白类型:血红蛋白A(HbA)和血红蛋白F(HbF)。HbF是在婴儿时期主要存在的一种血红蛋白,随着患者年龄的增长,HbF的数量逐渐减少,而HbA逐渐增加。HbA缺乏了某种保护机制,导致红细胞易受损并形成典型的镰状形态。沃塞洛托作为一种选择性血红蛋白合成增强剂,可以通过刺激骨髓中HbF的生成,减少HbS(缺陷血红蛋白)的含量,从而改善镰状细胞的形态。
2. 减少疼痛发作
镰状细胞病的主要症状之一是剧烈的疼痛发作,被称为镰状细胞危象。这些疼痛发作通常由于血管堵塞和组织缺氧引起。沃塞洛托通过增加HbF的含量,改善血红蛋白的氧气传递能力,从而减少疼痛发作的频率和严重程度。这有助于减轻患者的痛苦,并提高他们的生活质量。
3. 改善血液黏稠度
在镰状细胞病中,血红蛋白变形导致红细胞变得可压缩并丧失了其灵活性,从而使得红细胞在血液中黏附在一起,增加了血液的黏稠度。沃塞洛托的治疗可以减少血液中镰状细胞的数量和黏附,减轻血液黏稠度,改善其流动性。这有助于预防血栓形成和血管堵塞,减少疼痛危机和其他相关并发症的风险。
4. 改善氧气供应
由于镰状细胞的形态异常和血液黏稠度的增加,氧气供应到身体各个部位会受到限制。沃塞洛托的治疗可以改善血液的流动性和红细胞的氧合能力,增加氧气的供应。这样,患者的组织和器官可以获得更多的氧气,改善其功能和减轻相关症状。
总结起来,沃塞洛托作为一种治疗镰状细胞病的药物,通过增加HbF的含量,改善血红蛋白的结构和功能,从而减少疼痛发作,改善血液黏稠度,提高氧气供应。这为镰状细胞病患者带来了重要的临床效益,并提升了他们的生活质量。因此,沃塞洛托在镰状细胞病治疗中发挥着重要的作用。