沃塞洛托
生产厂家:美国Global Blood Therapeutics Inc (GBT)
功能主治:治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)
用法用量: 1、12岁及以上成人和儿童患者的推荐剂量 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量为1500mg,口服,每日一次。 2、4岁至12岁以下儿童患者的推荐剂量 对于4岁及以上的儿童患者,根据患者吞咽药片的能力和患者体重选择合适的产品(口服混悬剂的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂或沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)片剂)。 表1显示了4岁至12岁儿童患者服用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量。 表1:4岁至12岁以下儿童患者使用OXBRYTA的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1500 mg 20公斤至低于40公斤900毫克 10公斤至20公斤以下600毫克 3、成人和12岁及以上肝功能损害儿童患者的推荐剂量 成人和12岁及以上严重肝功能损害儿童患者(Child Pugh C)口服OXBRYTA的推荐剂量为1,000 mg,每日一次。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整OXBRYTA的剂量[参见“特定人群用药”]。 4、4岁至12岁以下肝功能损害儿童患者的推荐剂量 表2中描述了4岁至12岁严重肝功能损害(Child Pugh C)儿童患者服用OXBRYTA的推荐剂量。 轻度或中度肝功能损害的患者无需调整沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的剂量[参见“特定人群用药”]。 表2:4岁至12岁严重肝功能损害儿童患者的推荐OXBRYTA剂量(Child Pugh C) 体重推荐剂量(每日一次) 40公斤或以上1000 mg(两片500 mg片剂)或 900 mg(三片300 mg片剂,口服混悬剂) 20公斤至低于40公斤600毫克 10公斤至20公斤以下300毫克 5、成人和12岁及以上儿童患者与合用强或中度CYP3A4诱导剂时沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。 如果不能避免同时使用强效CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2500mg,口服,每日一次。如果不可避免地要同时使用中度CYP3A4诱导剂,推荐的沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)剂量为2000mg,口服,每日一次。 6、当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者使用沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)的推荐剂量 CYP3A4诱导剂 避免将强效或中度CYP3A4诱导剂与沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)联用[参见“药物相互作用”]。如果不可避免地要同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂,剂量参见表3。 表3: OXBRYTA与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时,4岁至12岁儿童患者的推荐剂量 体重推荐剂量(每日一次) 合用强效CYP3A4诱导剂中度CYP3A4诱导剂的合用 40公斤或以上2500 mg(五片500 mg片剂)或 2400 mg(口服混悬液用八片300 mg片剂)2000 mg(四片500 mg片剂)或 2100 mg(口服混悬液用七片300 mg片剂) 20公斤至低于40公斤1500 mg1200 mg 10公斤至20公斤以下900毫克900毫克 7、药品管理说明 口服沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor),每日一次,可与食物同服,也可不与食物同服。如果漏服或未完全服药,则在第二天恢复服药。 OXBRYTA可以与羟基脲一起服用,也可以不与羟基脲一起服用。 沃塞洛托(OXBRYTA、voxelotor)500毫克片剂:患者应完整吞咽OXBRYTA片剂。请勿切割、压碎或咀嚼药片。 口服混悬液用OXBRYTA 300 mg片剂 患者应在服药前立即将口服混悬片剂分散在杯中,并在吞咽前置于室温透明液体(如饮用水或清苏打水)中。 请勿将整粒药片吞服、切碎、碾碎或咀嚼以制成口服混悬液。 推荐日剂量口服混悬液的片剂数量推荐的最低澄清饮料体积 300毫克一5 mL (1茶匙) 600毫克210 mL (2茶匙) 900毫克315 mL (3茶匙) 1200 mg四20 mL (4茶匙) 1500 mg525 mL (5茶匙) 2100 mg七35 mL (7茶匙) 2400 mg840 mL (8茶匙) 1)药片开始崩解后,旋转杯中的内容物,直至药片分散,等待1至5分钟,再次旋转杯中的内容物,然后口服杯中的内容物。片剂不会完全溶解;混合物中仍会有小片团块。 2)将杯中残留的药物重新悬浮在更清澈的饮料中,然后服用。重复上述操作,直至杯中无残留药片。 成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服混悬剂片剂代替片剂。使用达到推荐剂量所需的口服混悬剂片剂数量。
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沃塞洛托(Voxelotor)的主要成份是什么,沃塞洛托(Voxelotor)的化学名称为2-羟基-6-({2-[1-(1-甲基乙基)-1H-吡唑-5-基]-3-吡啶基}甲氧基)苯甲醛,分子式为C_(19)H_(19)N_3O_3。
沃塞洛托(Voxelotor)是一种新型的药物,用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病。它的主要成份是一种称为HbS抑制剂的化合物,可以显著减少患者体内异常形态的镰状血红蛋白(HbS)的产生。下面将详细介绍沃塞洛托的主要成分以及它在治疗镰状细胞病中的作用。
1. HbS抑制剂:改善异常血红蛋白的生产
HbS抑制剂是沃塞洛托的主要成分之一。镰状细胞病是一种遗传性疾病,其中患者的红细胞中产生了异常的镰状血红蛋白。这种异常血红蛋白容易沉积在细胞内,导致红细胞形成变形,引发一系列严重的并发症。HbS抑制剂作为沃塞洛托的活性成分,通过减少HbS的形成,可以改善患者的红细胞形态,并减轻镰状细胞病的症状。
2. 修改红细胞的氧亲和力:改善氧气输送
沃塞洛托的另一个重要作用是改善红细胞的氧亲和力。正常情况下,红细胞通过氧气与血红蛋白结合,并将其运送到身体各个部位。在镰状细胞病中,镰状血红蛋白的形成导致氧气输送受阻,引发组织缺氧和疼痛危机。沃塞洛托通过改变血红蛋白的构象,提高其与氧气结合的亲和力,有助于改善氧气输送,并减少组织缺氧的发生。
3. 抗氧化作用:减轻氧化应激
氧化应激是镰状细胞病发展中的一个重要因素。异常的镰状血红蛋白容易氧化,并产生有害的自由基,导致细胞受损和炎症反应加剧。沃塞洛托具有一定的抗氧化作用,可以减轻氧化应激的程度,有助于保护红细胞和其他细胞免受损害。
4. 药代动力学特性:可持续的药效
沃塞洛托还具有良好的药代动力学特性。一次日常服用的沃塞洛托片剂可以提供持续的治疗效果,无需频繁服药。这对于患者来说意味着更便利的用药方案,并提高了治疗的依从性。
综上所述,沃塞洛托作为一种用于治疗镰状细胞病的药物,其主要成分包括HbS抑制剂和具有改善氧气输送和抗氧化作用的特性。它的独特机制有助于减轻镰状细胞病的症状,改善患者的生活质量。此外,沃塞洛托还具有方便的用药方案,为患者提供更好的治疗选择。