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奈多西兰(Rivfloza)的适应症及适用人群

发布时间:2024-03-22 10:51:08 阅读:1134 来源:问药网
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奈多西兰 nedosiran Rivfloza

奈多西兰 nedosiran Rivfloza 生产厂家:丹麦诺和诺德Novo Nordisk 功能主治:适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、 建议用量  Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。    如果错过了计划剂量,请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天,应尽快使用奈多西兰,并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。  二、 管理  医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者,医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适,护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza,并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前,目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色,无颗粒,如果溶液混浊或含有颗粒物质,请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。
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奈多西兰(Rivfloza)的适应症及适用人群,奈多西兰(nedosiran)的适应证是用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平,这些患者的肾功能相对良好。PH1是一种超罕见、危及生命的遗传病,会导致草酸盐的过度产生,进而引起复发性肾结石、肾钙质沉着症和慢性肾病。

奈多西兰(Rivfloza)是一种创新性的药物,广泛用于治疗患有原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的患者。奈多西兰的出现为这一特定患者群体带来了新希望,并有效缓解了他们由高草酸尿症和终末期肾病引起的临床症状和并发症。下面将详细介绍奈多西兰治疗原发性高草酸尿症和伴终末期肾病的适应症以及适用人群。

1. 原发性高草酸尿症患者的适应症

原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传代谢疾病,主要由肝脏中的酶缺乏引起,使体内高草酸堆积,导致高尿酸血症和尿酸盐结晶在体内沉积。这种情况会进一步引发痛风、尿路结石和肾功能损害等临床表现。奈多西兰作为一种选择性小干扰RNA药物,能够靶向性地抑制酶的合成,从而降低尿酸的生成,并有效减少尿酸的沉积和导致的并发症。因此,奈多西兰适用于那些患有原发性高草酸尿症的患者。

2. 伴终末期肾病的患者的适应症

伴终末期肾病的原发性高草酸尿症患者在尿酸的积累和结晶沉积的同时,还面临着肾功能的不断恶化和临床症状的严重加重。终末期肾病的发生导致肾脏无法有效排除体内废物和液体,需要进行透析或肾移植来维持生命。奈多西兰的治疗出现为这部分患者提供了重要的替代选择。通过减少尿酸的生成和积累,奈多西兰有效减轻了终末期肾病患者的肾脏负担,改善了肾功能,并减少了其所带来的临床症状。因此,奈多西兰也适用于患有伴终末期肾病的原发性高草酸尿症患者。

3. 适用人群的特点

奈多西兰适用于那些被诊断为原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的患者。这些患者通常具备以下特点:首先,他们在诊断时表现出高尿酸血症、尿酸结晶相关并发症,以及肾功能的进行性衰竭。其次,他们往往具有家族性遗传病史,或者患有与高草酸尿症相关的遗传突变。此外,这一特定人群的患者还经历了长期的痛风和尿路结石的问题,严重影响了他们的生活质量。因此,奈多西兰适用于那些同时患有原发性高草酸尿症和伴终末期肾病并满足上述特点的患者。

在总结里,可以提到奈多西兰作为一种新型药物,适用于那些患有原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的特定患者群体。通过减少尿酸的生成和积累,奈多西兰有效改善了肾功能并缓解了由于此病引起的临床症状和并发症,为患者带来了新的治疗希望和提高生活质量的机会。