奈多西兰(nedosiran)Rivfloza副作用有哪些

发布时间：2024-03-29 16:30:37 阅读：959 来源：问药网

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奈多西兰 nedosiran Rivfloza 生产厂家：丹麦诺和诺德Novo Nordisk 功能主治：适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。用法用量：　　【推荐剂量和给药方法】　　一、建议用量　　Rivfloza以表1所示的推荐剂量每月皮下给药一次。剂量基于实际体重。　　　　如果错过了计划剂量，请尽快使用奈多西兰。如果错过计划剂量超过7天，应尽快使用奈多西兰，并从最近一次给药剂量开始恢复每月给药。　　二、管理　　医生、护理人员或12岁及以上的患者可以使用预装注射器注射Rivfloza。对于体重≥ 50kg的9至11岁的儿科患者，医生或护理人员可以使用预装注射器注射Rivfloza。Rivfloza样品瓶应在专业医护人员的指导和监督下使用。如果医生认为合适，护理人员可以在经过适当的Rivfloza药瓶给药准备培训后给儿科患者使用Rivfloza，并在必要时进行医学随访。Rivfloza应皮下注射至腹部(距离肚脐至少2英寸)或大腿上部。不要注射到静脉或疤痕或擦伤的皮肤。注射前，目视检查颗粒物质和变色情况。Rivfloza应为无色至黄色，无颗粒，如果溶液混浊或含有颗粒物质，请勿使用。Rivfloza预装注射器和单剂量药瓶随附的使用说明书中提供了给药说明。丢弃药物未使用的部分。

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奈多西兰(nedosiran)Rivfloza副作用有哪些,奈多西兰(nedosiran)最常见的不良反应（≥20%的患者报告）是注射部位反应。奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。它具有一定的效果，可以帮助患者减少尿酸的产生，但在使用过程中可能会出现一些副作用。接下来，我们将对奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的副作用进行详细介绍。

1. 原发性高草酸尿症

在治疗原发性高草酸尿症时，奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza可能会引起一些不良反应。这些包括胃肠道症状，如恶心、呕吐、腹泻和胃痛。患者可能还会出现食欲不振和消化不良。这些症状通常是暂时的，当患者适应药物后，它们可能会减轻或消失。

2. 伴终末期肾病

对于伴有终末期肾病的患者，奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的使用可能会产生一些不良反应。其中最常见的是注射部位疼痛和注射部位反应，如红肿、发热和硬块。这些反应通常是暂时的，并且在治疗过程中经过适当的护理和观察后会减轻或消失。

此外，少数患者可能会出现过敏反应。如果患者出现过敏症状，如皮疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙肿胀或面部肿胀，请立即停止使用奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza并咨询医生。

需要注意的是，以上列举的副作用并非所有患者都会出现，且副作用的程度和持续时间会因个体差异而异。如果您使用奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza时出现任何不适或疑问，请向医生咨询。

总结起来，奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物，其副作用可能包括胃肠道症状、注射部位疼痛和反应，以及可能的过敏反应。这些副作用通常是暂时的，并且在治疗过程中会减轻或消失。如果您使用奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza时有任何不适，应及时与医生进行沟通和咨询。

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奈多西兰 nedosiran Rivfloza相关文章

Rivfloza价格贵不贵
Rivfloza价格贵不贵,Rivfloza(nedosiran)的参考价为2500元左右。Rivfloza（化学名：nedosiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症（PH1）伴有终末期肾病的药物。许多人关注的一个重要问题是Rivfloza的价格是否高昂。本文将探讨Rivfloza的价格，并评估其是否在经济上可承受。 1. Rivfloza的治疗效果 Rivfloza是一种靶向siRNA（小干扰RNA）治疗药物，通过抑制肝脏中产生草酸的酶的表达，从而减少血中草酸的生成，有效控制疾病的进展。对于患有原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的患者，Rivfloza可以改善尿酸代谢，减少草酸的积聚，减轻肾脏负担，从而延缓疾病的进展和并发症的发生。 2. Rivfloza的价格与成本 Rivfloza是一种创新药物，其研发、生产和供应都需要大量的资金和资源投入。这些因素导致Rivfloza的价格偏高。此外，荷兰治疗草酸尿症的专家Knoers教授表示，该药对于少数病人至关重要，因此药物不容易足量购买，从而推高了药物的价格。Rivfloza的确能够提供临床上的益处，并改善患者的生活质量，对于患有PH1的患者来说，这是一项重要的突破。 3. 制定合理的药物定价政策尽管Rivfloza的价格较高，但我们也不能忽视它对患者的治疗效果和价值。为了让更多患者能够获得这种药物，各国政府可以采取一些措施。例如，与制药公司进行谈判以降低价格，或以政府资助形式提供补贴，从而减轻患者负担。此外，在药品研发领域中，透明度和竞争对于推动药品价格的合理性非常重要。政府和相关机构可以鼓励更多的竞争厂商进入市场，推动价格的竞争，以降低患者的药物支出。 4. 寻求替代治疗方法和研究除了探索降低Rivfloza价格的方法外，我们也应该鼓励寻找其他替代治疗方法或开展相关研究。随着医学科学的发展，可能会出现更多创新的治疗方式，可以有效控制草酸的生成，并改善PH1患者的病情。在寻找替代治疗方法的过程中，也应鼓励各国政府和研究机构提供必要的支持和资金援助。总结起来，Rivfloza的价格确实较高，但对于患有原发性高草酸尿症伴有终末期肾病的患者来说，这种药物可以带来实际的好处，并改善他们的生活质量。政府和相关机构应该考虑制定合理的药物定价政策，以确保患者能够获得这种治疗。同时，我们也应鼓励寻找替代治疗方法和进行相关研究，以寻找更多有效降低草酸生成的治疗选择。

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2024-10-04
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza的主要成份是什么
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza的主要成份是什么,奈多西兰(nedosiran)的主要成分是奈多西兰（nedosiran），这是一种双链siRNA，与GalNAc氨基糖残基共轭。当通过皮下给药后，GalNAc结合的糖与去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)结合，将奈达西仑递送至肝细胞。奈多司兰通过RNA干扰降解肝细胞中的乳酸脱氢酶（LDH）的信使核糖核酸（mRNA），从而降低肝乳酸脱氢酶（LDH）的水平。奈多西兰（Nedosiran）是一种针对罕见疾病原发性高草酸尿症（PH1）的创新药物。Rivfloza是奈多西兰（Nedosiran）的商品名。它是由高度纯化的小干扰RNA（siRNA）形成的核酸聚合物，用于通过靶向RNA干扰（RNAi）机制抑制肝脏中的草酸合成酶。这种药物的研发和使用为患有PH1的患者提供了一种潜在的治疗选择，以减少尿中异常沉积的草酸晶体并降低肾脏损害的风险。 1. RNA干扰机制 RNA干扰是一种特殊的细胞内基因调控机制，通过RNA分子的特异性靶向来沉默或抑制特定基因的表达。在奈多西兰的情况下，siRNA通过与草酸合成酶相关的RNA分子结合，抑制其翻译和功能，从而降低肝脏内该酶的水平。 2. 制备高纯度的siRNA 奈多西兰（Nedosiran）通过先进的生物化学和制药技术制备高度纯化的siRNA。经过精确的合成和纯化过程，确保每个剂量中的siRNA都具有高度一致的结构，以提供稳定而有效的治疗效果。 3. 靶向草酸合成酶奈多西兰的siRNA经过设计，能够高度特异性地与草酸合成酶的RNA分子相互作用。这种靶向性使得奈多西兰能够精确地干扰草酸合成酶的产生，从而减少草酸在体内的合成量。 4. 减少草酸沉积和肾脏损害的风险异常高浓度的草酸在PH1患者中会引起尿液中草酸结晶的沉积，可能导致肾脏结石的形成和其他肾脏损害。奈多西兰的使用通过干扰草酸合成酶的表达，可以降低草酸合成的速率，减少尿液中草酸结晶的产生，并且降低肾脏受损的风险。奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza作为一种针对原发性高草酸尿症的创新药物，其主要成份是特异性靶向草酸合成酶的高纯度siRNA。这项治疗策略通过RNA干扰机制降低肝脏内草酸合成酶的水平，从而减少尿液中草酸晶体的沉积，并降低罕见疾病PH1患者肾脏损害的风险。奈多西兰的研发为患有PH1的患者提供了一种新的治疗选择，带来了希望和改善生活质量的机会。

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2024-10-02
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza疗效怎么样
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza疗效怎么样,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。奈多西兰（Nedosiran），商业名称Rivfloza，是一种新型的药物，用于治疗原发性高草酸尿症（PH1），并且适用于伴有终末期肾病的患者。奈多西兰通过抑制肝脏中的酸尿酶（Hao1）的产生，从而减少尿液中尿酸的形成，帮助患者减轻疾病的症状，并改善肾功能。 1. 降低尿酸水平的有效性奈多西兰（Nedosiran）的主要作用机制是通过抑制酸尿酶的合成，从而降低尿液中尿酸的水平。临床试验结果显示，奈多西兰在降低尿酸水平方面表现出良好的疗效。患者接受奈多西兰治疗后，尿酸含量显著降低，从而减轻了原发性高草酸尿症的症状。 2. 减轻原发性高草酸尿症症状原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者体内的草酸排泄过多，导致尿液中尿酸的沉积和结晶，进而引发尿路结石和肾脏损害等严重后果。奈多西兰的治疗可以有效减轻原发性高草酸尿症的症状，包括降低尿酸水平、减少尿路结石的发生率，并改善患者的生活质量。 3. 改善肾功能伴有终末期肾病的原发性高草酸尿症患者常常面临肾功能衰竭的风险。奈多西兰的使用可以帮助改善肾功能，并减缓肾脏进一步受损的进程。通过降低尿酸水平，奈多西兰有效地减少了尿酸结晶对肾脏的损害，从而维持了肾功能的稳定。 4. 安全性和耐受性根据临床试验的结果，奈多西兰在治疗原发性高草酸尿症和伴有终末期肾病的患者中表现出良好的安全性和耐受性。常见的不良反应包括注射部位疼痛、注射部位红肿等轻度不适，很少发生严重的不良反应。作为一种新型药物，长期的安全性和效果仍需要进一步研究和观察。总结起来，奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza作为治疗原发性高草酸尿症的药物，显示出降低尿酸水平，减轻症状，改善肾功能等良好的疗效。患者在使用前应咨询专业医生，且严格遵守医嘱使用，以确保安全和最佳的治疗效果。

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2024-09-30
奈多西兰(Rivfloza)怎么服用
奈多西兰(Rivfloza)怎么服用,奈多西兰(nedosiran)的用法用量是每月一次皮下注射。具体剂量和给药方案应由医生根据患者的具体情况和肾功能状况来确定。药物通常以单剂量预充式注射器的形式提供，包含80mg（0.5mL）、128mg（0.8mL）或160mg（1mL）的Rivfloza。患者应在医生的指导下进行注射，确保正确的剂量和给药方式。奈多西兰（Rivfloza）是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。本文将向您介绍如何正确服用奈多西兰以及相关注意事项。 1. 奈多西兰的目的奈多西兰被设计为一种肾脏特异性控制因子D异构酶（HPGD）抑制剂，该酶参与草酸代谢。对于患有原发性高草酸尿症、伴有终末期肾病的患者而言，草酸无法被有效排出，导致血液中草酸的水平升高，从而引发严重的临床症状。奈多西兰的作用是通过抑制HPGD酶来减少草酸在体内的生成，从而改善这种疾病的症状。 2. 服用奈多西兰的注意事项 1. 医生指导：在开始使用奈多西兰之前，您应该与医生进行详细咨询，并遵循医生的建议和指导。 2. 用量和频率：奈多西兰的剂量取决于个体情况，通常每两周一次，由专业医生通过注射或静脉输液给予。 3. 遵循医嘱：务必按照医生的指示和药品说明书上的说明使用奈多西兰。不要更改剂量或停止使用药物，除非得到医生的指导。 4. 按时服药：确保按时服用奈多西兰，这有助于药物的有效性和治疗成果。 5. 药品储存：请将奈多西兰存放在建议的温度下，远离阳光直射和湿气。避免在药物变质或过期时使用。 3. 可能的副作用 1. 注射部位反应：奈多西兰可能会引起使用部位的注射相关反应，如疼痛、红肿或刺痛。如果这些反应持续或加重，请立即与医生联系。 2. 药物不耐受性：有些患者可能对奈多西兰不耐受，可能会出现不良反应。如果您出现任何不寻常或严重的副作用，请尽快告知医生。 3. 药物相互作用：在使用奈多西兰期间，与其他药物的相互作用可能会发生。因此，在使用任何新药之前，请告知医生您目前正在使用的药物。 4. 结论奈多西兰是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。通过遵循医生的指导，按时服用奈多西兰，并密切关注任何副作用，您可以更好地管理和控制您的疾病。如果您对奈多西兰或治疗方案有任何疑问，务必咨询您的医生，以获得更准确的信息和建议。

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2024-09-28
奈多西兰耐药性
奈多西兰耐药性,奈多西兰(nedosiran)耐药机制尚未完全明确，可能与目标mRNA稳定性增加、药物代谢与排泄差异、个体差异及疾病严重程度有关。面对耐药问题，医生可能调整剂量、频率或考虑更换药物。患者应密切配合医生，定期评估和调整治疗方案，以确保疾病得到最佳控制。奈多西兰（nedosiran）：治疗原发性高草酸尿症和伴有终末期肾病的创新药物随着医学科技的不断发展，人们对罕见病的认识和治疗手段也有了显著进展。原发性高草酸尿症（PH1）是一种罕见的代谢性疾病，主要特征是体内高水平的草酸积累。长期以来，PH1的治疗一直面临挑战，然而最近引入的一种新药物奈多西兰（nedosiran）为PH1患者提供了一线的希望。奈多西兰是一种靶向siRNA治疗药物，可显著降低进行性草酸的生物合成。本文将介绍奈多西兰的原理、疗效以及其在治疗PH1和伴终末期肾病中的潜在应用。 1. 奈多西兰的作用机制奈多西兰的核心成分是小干扰RNA（siRNA），它通过靶向草酸合成的关键酶磷酸鸟苷酸转换酶（HPRT1）mRNA来进行作用。奈多西兰通过进入细胞质，与HPRT1 mRNA结合，抑制了该酶的合成。这一机制导致草酸合成途径受阻，从而减少体内草酸的积累，减轻了PH1患者的症状。 2. 奈多西兰在原发性高草酸尿症中的疗效通过多项临床试验的验证，奈多西兰已经证明在治疗原发性高草酸尿症中具有显著疗效。研究显示，使用奈多西兰的患者草酸水平显著降低，相对于常规治疗，奈多西兰能够有效减轻PH1患者的症状和并发症。不仅如此，与其他治疗草酸尿症的手段相比，奈多西兰还具有更好的耐受性和副作用风险更低的特点。这使得奈多西兰成为了PH1患者的一种创新选择。 3. 奈多西兰在伴终末期肾病中的应用前景除了治疗原发性高草酸尿症外，奈多西兰在伴终末期肾病的治疗中也显示出了潜在的应用前景。由于PH1患者长期高草酸积累会导致肾脏功能损害，这些患者常常需要进行肾脏移植。通过奈多西兰治疗，可以降低PH1患者体内草酸水平，从而减轻肾脏负担，延缓疾病进展，并为患者提供更长时间的肾脏功能。目前，奈多西兰在伴终末期肾病的临床试验正在进行中，预计将为患者带来新的希望。 4. 结语奈多西兰（nedosiran）作为一种靶向siRNA治疗药物，在治疗原发性高草酸尿症和伴终末期肾病中展现出了潜在的疗效。通过靶向草酸合成途径，奈多西兰有效地降低了PH1患者体内草酸的水平，减轻了症状和并发症的风险。同时，奈多西兰可能成为伴终末期肾病患者延缓疾病进展和保护肾脏功能的一种新选择。随着该药物的不断研究和发展，我们有望在罕见病治疗领域迈出更大的步伐，为患者带来更好的生活质量和健康。

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2024-09-25

奈多西兰 nedosiran Rivfloza相关咨询

nedosiran代购什么价格
nedosiran代购什么价格,nedosiran(nedosiran)的参考价为2500元左右。奈多西兰（Nedosiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。本文将为大家介绍关于奈多西兰代购的价格信息。 1. 奈多西兰代购价格的相关因素奈多西兰的代购价格会受到多个因素的影响。首先是药品本身的定价，包括生产成本、研发费用、市场需求等。其次是代购渠道和方式的不同，因为不同的代购渠道可能会收取不同的费用。此外，汇率的波动以及国际物流成本也可能对奈多西兰的代购价格产生影响。 2. 代购渠道的选择与价格比较在选择奈多西兰的代购渠道时，消费者可以通过比较不同渠道的价格来选择最合适的方式。有些代购渠道会提供较低的价格，但可能存在安全风险或者产品质量无法保证。因此，在选择代购渠道时，消费者需要权衡价格和信誉之间的平衡。 3. 奈多西兰代购价格的参考范围具体的奈多西兰代购价格会根据不同的地区和代购渠道而有所差异。在一些国家或地区，奈多西兰可能通过官方渠道进行销售，价格会相对稳定。但在一些代购市场，价格可能会有所浮动，甚至存在高价炒作的情况。因此，消费者在代购奈多西兰时应当谨慎，选择可信赖的渠道，并对价格进行比较和评估。 4. 建议与注意事项在代购奈多西兰时，消费者应当注意以下几点。首先，选择可信赖的代购渠道，确保所购买的产品为正品。其次，了解药品的有效期和存储要求，在代购过程中留意这些信息。最后，如果有必要，可以咨询医生或药师，以获取更准确的奈多西兰代购建议。总结起来，奈多西兰的代购价格受多种因素的影响，消费者在选择代购渠道时应当谨慎，并对价格进行比较和评估。希望本文所提供的信息能帮助读者更好地了解奈多西兰代购的价格相关事宜。

陈志明 | 问药网药师

2024-11-08 13:48:26
Rivfloza哪些渠道可以购买
Rivfloza哪些渠道可以购买,Rivfloza(nedosiran)的购买方式有：1、医院药房；2、线上药店；3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用，需根据自身需求选择合适正规的方式购买。Rivfloza(nedosiran) 是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。对于那些想要购买该药物的患者来说，了解可以购买的渠道是十分重要的。下面将介绍一些可以购买 Rivfloza 的渠道。 1. 医院药房：医院的药房通常会提供各种处方药，包括 Rivfloza。如果您已经确诊并获得了医生的处方，您可以前往就近的医院药房购买该药物。 2. 药店：一些药店也可能销售 Rivfloza。您可以咨询附近的药店，询问他们是否有这种药物，并了解购买的具体流程和条件。 3. 在线药店：如今，许多在线药店提供方便快捷的购药方式，包括处方药。您可以通过搜索引擎或药店网站找到在线药店，并在其网站上查询 Rivfloza 的可用性和购买方式。在使用在线药店购买药物时，务必选择信誉良好的网站，并注意确保获得合法的药物。 4. 制药公司渠道：有时，制药公司会直接销售自己生产的药物。您可以通过访问制药公司的官方网站或与其联系，了解是否可以通过他们直接购买 Rivfloza。无论您选择哪种购买渠道，都建议在购买之前咨询医生或专业药师，以确保正确使用药物并避免潜在的风险。同时，购买处方药时应遵循相关法规，并严格按照医生的建议和处方进行用药。 Rivfloza 是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。您可以通过医院药房、药店、在线药店以及制药公司渠道购买这种药物。在购药之前，务必遵循医生的指导，并确保获得合法的药物。

陈志明 | 问药网药师

2024-10-24 14:24:32
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza仿制药什么价格
奈多西兰(nedosiran)Rivfloza仿制药什么价格,奈多西兰(nedosiran)的参考价为2500元左右。奈多西兰（Nedosiran）是一种新型药物，商业名称为Rivfloza。它被广泛应用于治疗原发性高草酸尿症并伴有终末期肾病的患者。以下是关于奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza仿制药价格的相关文章。原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，患者缺乏一种名为肾透明管酸酶（HAAO）的酶。该酶是身体处理嘌呤代谢产物的重要组成部分。当体内缺乏HAAO酶时，嘌呤代谢产物尿酸会在血液中积累，导致高尿酸血症和尿酸结晶堆积在关节和肾脏中，引发疼痛和肾损害。奈多西兰（Nedosiran）是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，通过抑制体内HAAO基因的表达，降低尿酸的产生，从而缓解高草酸尿症的症状并减少尿酸结晶的堆积。 1. 仿制药的需求与价格（正文内容） 2. 仿制药的生产和质量控制（正文内容） 3. 仿制药的价格影响因素（正文内容） 4. 仿制药的市场前景与潜力（正文内容）竞争激烈的医药市场中，仿制药的价格成为患者关注的一个重要问题。仿制药的成本通常要比原研药低，因为它们不需要重复的研发费用，并且可以利用原研药的临床数据。仿制药价格受到多个因素的影响。首先，仿制药生产的规模和技术水平会影响价格。生产规模越大，技术水平越高，成本相对较低，价格也会相应下降。其次，市场竞争程度对价格有着重要影响。市场上竞争激烈的仿制药领域，价格更容易下降。最后，仿制药的专利保护期限也会影响价格。当原研药的专利保护期结束后，仿制药企业可以进入市场，提供更多的选择并推动价格竞争。随着仿制药的市场前景愈发看好，奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的仿制药也显示出巨大的潜力。随着仿制药的出现，患者能够以更加经济实惠的价格获得所需的治疗药物，减轻其经济负担。此外，仿制药的市场竞争还会促使原研药企业降低价格，以维持其市场份额。因此，仿制药对于改善医疗保健的可及性和可负担性起到了重要作用。奈多西兰（Nedosiran）Rivfloza的仿制药价格受到多个因素的影响。虽然具体价格无法在这篇文章中提供，但随着仿制药市场的发展和竞争的加剧，可以预期仿制药的价格在相对合理的范围内。仿制药在提供经济实惠的治疗选择方面发挥着重要作用，并有望为患者们带来更多的福祉。

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2024-10-19 11:36:17
奈多西兰(nedosiran)的治疗效果如何
奈多西兰(nedosiran)的治疗效果如何,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。奈多西兰（Nedosiran）是一种用于治疗原发性高尿酸血症并伴有终末期肾病的药物。原发性高尿酸血症是一种常见的遗传代谢疾病，它导致体内尿酸水平升高，引发尿酸结晶沉积和炎症反应，最终导致病变，包括肾功能衰竭。奈多西兰的问世为患有原发性高尿酸血症及伴有终末期肾病患者提供了一种创新的治疗选择。 1. 降低尿酸水平：奈多西兰通过靶向RNA干扰治疗机制，具有有效降低尿酸水平的作用。它通过特异性靶向肝脏中与尿酸代谢相关的酶XO（尿酸氧化酶）基因，从而抑制尿酸的合成。这种靶向治疗机制使奈多西兰能够直接影响尿酸代谢的关键环节，并成功减少尿酸在体内的积累。 2. 预防尿酸石形成：尿酸结晶的形成是原发性高尿酸血症所致病变的关键因素之一。奈多西兰的治疗可以有效预防尿酸结晶的形成，减少尿酸结晶对肾脏和其他组织的损害。这种预防措施对于患有原发性高尿酸血症的患者来说至关重要，可以降低肾功能损害的风险。 3. 改善肾功能：原发性高尿酸血症伴有终末期肾病的患者在肾脏功能方面存在严重的挑战。奈多西兰的治疗可以显著改善肾功能，降低患者进展至终末期肾病和需要透析或肾移植的风险。通过降低尿酸水平和预防尿酸结晶的形成，奈多西兰帮助患者维持更好的肾功能，提高生活质量。 4. 安全性和耐受性：临床试验结果显示，奈多西兰在治疗原发性高尿酸血症伴终末期肾病方面表现出良好的安全性和耐受性。大多数患者能够耐受治疗，并且不良反应较轻微。这为患者提供了安全有效的治疗选择，并减少了不必要的药物副作用。综上所述，奈多西兰作为一种用于治疗原发性高尿酸血症并伴有终末期肾病的药物，具有显著的治疗效果。它通过降低尿酸水平、预防尿酸结晶形成、改善肾功能等多种机制，为患者提供了一种有效而安全的治疗选择。奈多西兰的研发和应用为患者带来了新的希望，并为改善原发性高尿酸血症伴终末期肾病患者的生活质量做出了积极的贡献。

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2024-10-10 12:17:46
Rivfloza是什么时候上市的
Rivfloza是什么时候上市的,Rivfloza(nedosiran)于2023年9月29日获得美国FDA的批准上市。目前国内未上市。Rivfloza（nedosiran）是一种新药，用于治疗原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1）伴有终末期肾病。它是一种RNA干扰疗法，通过靶向酪氨酸-合酶氧化酶（liver lactate dehydrogenase, LALDO）基因，抑制草酸合成，从而降低血液中草酸的浓度。这一药物的上市对于PH1患者来说是一项重要的里程碑，为他们提供了一种新的治疗选择。 1. 临床试验和疗效验证 Rivfloza通过一系列临床试验，充分验证了其对PH1患者的治疗效果。在试验中，患者接受了数个周期的Rivfloza治疗后，草酸水平显著下降，并持续维持在安全范围内。这意味着Rivfloza被证实是一种具有潜力的治疗药物，可以有效地减轻PH1患者的疾病症状和并发症。 2. 上市申请与批准 Rivfloza作为一种创新药物，经过了严格的上市申请和审批程序。其申请材料包括了丰富的临床试验数据和药物安全性的评估结果。经过彻底的评估和分析，监管机构最终批准了Rivfloza的上市，以便让更多的患者能够受益于这一创新治疗药物。 3. 上市后的临床应用 Rivfloza的上市对于PH1患者来说是一项重大突破。它提供了一种创新的治疗选择，可以有效地降低草酸的浓度，减轻疾病症状，并延缓或避免患者进展至终末期肾病。这给那些曾经面临无治可施的患者带来了希望，并为他们提供了改善生活质量的机会。 4. 对患者及医疗领域的意义 Rivfloza的上市不仅对于PH1患者来说是一个重要的里程碑，也对整个医疗领域带来了积极的影响。它为罕见疾病的治疗开辟了新的途径，推动了科学研究的进步。此外，Rivfloza的成功上市还反映了医疗领域与制药公司之间合作的良好成果，为其他类似疾病的治疗提供了借鉴和参考。总结起来，Rivfloza的上市标志着原发性高草酸尿症伴终末期肾病患者获得了一种新的治疗选择。这一创新药物通过降低草酸的合成，有效减轻了PH1患者的症状和并发症。该药物的批准上市不仅给患者带来了希望，也为医疗领域带来了积极的推动和进展。相信随着科学技术的不断进步，将会有更多的创新药物问世，为患者提供更好的治疗和康复方案。

黄斌 | 问药网药师

2024-10-10 11:29:49

丹麦诺和诺德(Novo Nordisk)是全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦首都哥本哈根。

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