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麦格司他(Miglustat)的作用及治疗效果

发布时间:2024-05-19 08:19:34 阅读:1143 来源:问药网
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美格鲁特

美格鲁特 生产厂家:美国Janssen杨森制药 功能主治:适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者 用法用量:  1、给药说明  治疗1型高雪氏症(戈谢病)成人患者的推荐剂量为1粒 100 mg 胶囊,每日3次,定期口服。如果漏服一剂药物,应在下次计划时间服用下一粒美格鲁特胶囊。  部分患者可能因不良反应,如震颤或腹泻,需减量至1粒 100 mg 胶囊,每日1~2次。  2、肾功能不全患者  1)在轻度肾损害(调整后肌酐清除率50-70 mL/min/1.73 m 2)患者中,以 100 mg 每日两次的剂量开始泽维可治疗。  2)对于中度肾损害患者(调整后肌酐清除率为30-50 mL/min/1.73 m 2),以每天1粒 100 mg 胶囊的剂量开始ZAVESCA(美格鲁特)治疗。  3)不建议重度肾损害(肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m 2)患者使用ZAVESCA(美格鲁特)。
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麦格司他(Miglustat)的作用及治疗效果,麦格司他(Miglustat)是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂,主要用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者,作为单一疗法使用。它还可以用于治疗尼曼匹克C型疾病。在治疗戈谢病方面,美格鲁特能显著缩小肝脾体积,改善神经系统症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

麦格司他(Miglustat)是一种使用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢紊乱疾病,又被称为葡糖脑苷脂贮积症。它是由于酶缺乏导致脑细胞内脂类物质断代谢异常而引起的,进而影响神经系统的功能。

1. 麦格司他的作用机制

麦格司他通过抑制脂类物质的合成,特别是阻碍葡糖脑苷脂的产生,从而发挥治疗戈谢病的作用。该药物可干扰病理过程的发展,并减轻神经系统受损的程度。

2. 麦格司他的治疗效果

通过麦格司他的治疗,戈谢病患者可以获得一定程度的改善。以下是麦格司他的几个主要治疗效果:

1.1 减轻神经系统症状:戈谢病主要影响中枢神经系统,导致智力障碍、共济失调、肌张力异常等症状。麦格司他的治疗可以减轻这些症状,并提高患者生活质量。

2.1 延缓病情进展:戈谢病是一种进行性疾病,患者的病情会随时间推移而恶化。麦格司他的使用可以延缓疾病进展的速度,使患者能够更长时间地保持相对稳定的状况。

3.1 对特定类型的戈谢病有效:麦格司他主要适用于相对较轻的戈谢病类型,如非神经元酸性葡糖脑苷脂贮积症(非NAG酸性脑苷脂贮积症)和型戈谢病。对于其他严重类型的戈谢病,麦格司他的疗效较为有限。

4.1 结合综合治疗效果更佳:在使用麦格司他的同时,结合康复和其他治疗方法,如物理疗法、语言训练等,可以提高治疗效果,减轻病情对患者的影响。

总体而言,麦格司他是一种有效用于治疗戈谢病的药物,其作用机制主要通过阻碍脑细胞内脂类物质的异常积聚,减轻神经系统症状,延缓病情进展。治疗效果的具体程度可能因患者疾病类型和个体差异而有所不同。在使用麦格司他时,应与综合治疗相结合,以获得更佳的效果。