米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家:美国阿吉奥斯制药公司
功能主治:适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用,整个吞服。不要分开,粉碎,咀嚼,或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg,然后至每天两次50mg的最大推荐剂量,每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前,评估Hb和输血需求,因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求,如果24周内未观察到任何益处,则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd,请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时,不要服用替代剂量,并等到下一剂预定剂量。随后,返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险,尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量,逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时,每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间,考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法,监测血红蛋白,必要时滴定超过每日两次50mg的剂量,但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量,剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平,即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd,应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下,可以在不减量的情况下停止治疗,并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐国内上市时间,米他匹伐(mitapivat)于2022年2月获得美国FDA的批准正式上市,目前国内未上市。
米他匹伐(mitapivat)是一种新型药物,主要用于治疗成人丙酮酸激酶(PK)缺乏所导致的溶血性贫血。这种罕见的遗传性疾病会导致红血球的异常破坏,患者常常面临贫血等健康问题。米他匹伐的上市为这类患者带来了新的希望,特别是在国内市场的引入引起了广泛关注。
1. 米他匹伐的基本信息
米他匹伐是针对丙酮酸激酶缺乏患者的一种靶向治疗药物。该药物通过激活丙酮酸激酶,帮助改善红血球的能量代谢,从而减少红血球破坏,为患者提供了更为有效的治疗选择。米他匹伐的创新机制不同于传统的疗法,针对病因进行根本性干预。
2. 国内上市的背景
随着全球对于稀有病症的关注度提升,米他匹伐的国内上市引起了众多医药界人士的重视。中国在治疗罕见病领域的投入逐渐加大,推动了包括米他匹伐在内的新药的引入。这不仅为患者带来了新的希望,也为国内药品市场的多样化发展提供了动力。
3. 上市时间及相关进展
米他匹伐在国内的上市时间预计在2023年底或2024年初。这一进程得益于中国国家药品监督管理局(NMPA)对稀有病药物审批的加快,政策的支持有助于新药迅速进入市场,满足患者的需求。此外,米他匹伐的临床试验数据也在为其上市提供依据,显示出良好的安全性和有效性。
4. 患者的期望与未来展望
米他匹伐的上市将为患有PK缺乏的成人患者带来新的治疗选择,改善他们的生活质量。随着这一药物的上市,患者能够获得更个性化和有效的治疗方案,未来或许能够减少相关并发症的发生。此外,随着医疗技术的不断发展,更多针对稀有疾病的新药物也将陆续面世,进一步提升患者的生存和生活质量。
米他匹伐的上市不仅是对丙酮酸激酶缺乏症患者的重大利好,也是中国在稀有病药物研发和市场引进方面的重要一步。期待这一创新疗法能够为更多患者带去希望,改善他们的生活并提升医疗水平。