米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐的功效、副作用与注意事项,米他匹伐(Mitapivat)可能引发严重副作用，如呼吸困难、肿胀、黄疸、深色尿液、头晕、混乱、疲劳和呼吸急促，一旦出现请立即就医。常见的副作用包括勃起功能障碍、乳房发育（男性）、不育（男性）、关节疼痛、红肿、畸形、疲劳、焦虑、抑郁、健忘、性功能障碍、水肿、骨质流失、脂肪堆积和睡眠问题。如有持续或困扰的副作用，请及时告知医生。务必遵医嘱，注意用药安全。
米他匹伐（Mitapivat）是一种用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症的药物，这是一种罕见的遗传性血液疾病，导致红血球的破坏和溶血性贫血。本文将详细探讨米他匹伐的功效、副作用以及注意事项，帮助患者和医务人员更加全面地认识这一药物。
1. 米他匹伐的功效
米他匹伐是一种小分子药物，通过激活红细胞内的丙酮酸激酶，改善能量代谢，进而增强红血球的存活时间和功能。研究表明，米他匹伐能有效提高PK缺乏患者的血红蛋白水平，减轻贫血症状，改善患者的生活质量。此外，这种药物能够减少由于溶血性贫血导致的并发症，帮助患者获得更稳定的健康状态。
2. 副作用
尽管米他匹伐在临床应用中展现出积极效果，但也存在一些副作用。常见的副作用包括疲劳、头痛、晕眩和恶心等。这些症状往往是轻微的，患者一般能够忍受。在某些情况下，可能会出现较为严重的反应，如肝功能异常或过敏反应。因此，患者在服用米他匹伐期间应定期进行身体检查，以监测可能的副作用。
3. 注意事项
在使用米他匹伐之前，患者应告知医生所有的健康状况和正在使用的其他药物。特殊人群如孕妇、哺乳期的女性以及肝肾功能不全的患者需谨慎使用，并在医生指导下调整用药。此外，对于过敏体质的患者，使用该药物前应仔细评估风险，以避免可能的不良反应。患者也应注意尽量保持良好的作息和营养，促进身体的恢复和健康。
4. 结论
米他匹伐作为治疗丙酮酸激酶缺乏症的有效药物，能够显著改善患者的血液状态和生活质量。其副作用及注意事项也不容忽视，患者在使用过程中应遵循医生的建议，定期进行监测，以确保安全和效果。对于PK缺乏症患者而言，了解米他匹伐的相关信息，无疑将有助于更好地管理疾病和改善健康。
