米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐的作用功效及副作用,米他匹伐(Mitapivat)可能引发严重副作用，如呼吸困难、肿胀、黄疸、深色尿液、头晕、混乱、疲劳和呼吸急促，一旦出现请立即就医。常见的副作用包括勃起功能障碍、乳房发育（男性）、不育（男性）、关节疼痛、红肿、畸形、疲劳、焦虑、抑郁、健忘、性功能障碍、水肿、骨质流失、脂肪堆积和睡眠问题。如有持续或困扰的副作用，请及时告知医生。务必遵医嘱，注意用药安全。
米他匹伐（Mitapivat）是一种新型药物，主要用于治疗因丙酮酸激酶（PK）缺乏所导致的成人溶血性贫血。这是一种相对少见但严重的遗传性疾病，患者由于红细胞的生成和稳定性受损，常常面临贫血及相关并发症。米他匹伐的出现为这一患者群体提供了新的治疗选择。本文将详细探讨米他匹伐的作用功效及其可能的副作用。
1. 米他匹伐的作用机制
米他匹伐是一种口服小分子药物，能够激活红细胞中的丙酮酸激酶（PK），从而增加ATP的生成。这种机制有助于改善红细胞的代谢功能，增强它们的生存能力，并减少溶血的发生。通过作用于PK途径，米他匹伐能够提升红细胞的存活率，进而改善贫血症状。
2. 临床疗效
临床试验结果表明，米他匹伐在治疗PK缺乏引起的成人溶血性贫血方面具有显著的效果。试验数据显示，许多患者在使用米他匹伐后，其血红蛋白水平明显上升，溶血标志物减少，整体健康状况得到改善。此外，米他匹伐还显示出较好的耐受性，大部分患者能够长期使用。
3. 可能的副作用
尽管米他匹伐相对安全，但仍然可能引起一些副作用。常见的副作用包括疲劳、头痛和恶心等，通常为轻至中等程度，且大部分患者在继续用药后能够适应。另外，个别患者可能会出现更为严重的反应，如肝功能异常和过敏反应。因此，患者在使用米他匹伐时需要定期进行医学检查，以及时发现并处理潜在的问题。
4. 注意事项与禁忌
在服用米他匹伐之前，患者应通知医生自己是否有其他基础疾病或正在使用其他药物。对于怀孕或哺乳期的女性，使用米他匹伐的安全性尚未完全确定，因此需要谨慎评估。医生会根据患者的具体情况来制定合理的治疗方案和监测计划，以确保安全有效的治疗。
总的来说，米他匹伐为因丙酮酸激酶缺乏导致的成人溶血性贫血带来了新的希望。通过改善红细胞的存活和功能，它不仅提高了患者的生活质量，还为未来相关疾病的研究提供了新的方向。不过，在使用过程中，患者应密切关注可能出现的副作用，并定期与医生沟通，以获得最佳治疗效果。
