米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐副作用有哪些,米他匹伐(mitapivat)可能引发严重副作用，如呼吸困难、肿胀、黄疸、深色尿液、头晕、混乱、疲劳和呼吸急促，一旦出现请立即就医。常见的副作用包括勃起功能障碍、乳房发育（男性）、不育（男性）、关节疼痛、红肿、畸形、疲劳、焦虑、抑郁、健忘、性功能障碍、水肿、骨质流失、脂肪堆积和睡眠问题。如有持续或困扰的副作用，请及时告知医生。务必遵医嘱，注意用药安全。
米他匹伐（Mitapivat）是一种新型药物，主要用于治疗成人丙酮酸激酶（PK）缺乏所致的溶血性贫血。这种罕见的遗传疾病会导致红细胞破坏增加，从而引发贫血，严重影响患者的生活质量。米他匹伐通过激活丙酮酸激酶，帮助改善红细胞的能量代谢，降低溶血率。尽管米他匹伐为患者提供了新的治疗选择，但也伴随着一些副作用，患者在使用时需要充分了解这些潜在的风险。
1. 适应症及机制
米他匹伐主要用于治疗由PK缺乏引起的溶血性贫血。该药物能够增强红细胞内的糖酵解过程，提高ATP（腺苷三磷酸）的生成，从而改善红细胞的存活率。此机制是米他匹伐能够有效缓解贫血症状的关键所在。正是由于其对生理过程的影响，患者在使用时需要警惕可能出现的副作用。
2. 常见副作用
在临床试验中，米他匹伐的常见副作用包括疲劳、头痛、恶心和腹泻等。这些症状往往是轻至中度的，患者多能耐受，且随着治疗的进行会有所减轻。但如果症状持续或加重，应及时咨询医生，评估是否需要调整治疗方案。
3. 影响血液指标
米他匹伐可能会导致一些血液指标的变化，比如血红蛋白、血小板和白细胞计数。这些变化在一些患者中可能表现为血红蛋白异常升高或下降，因此定期监测血液指标是非常重要的，以确保治疗的安全性与有效性。
4. 过敏反应及其他罕见副作用
尽管相对少见，但米他匹伐也有可能引发过敏反应，如皮疹、瘙痒或呼吸困难等。出现这些症状时，应立即停药并就医。此外，一些患者可能经历肝功能指标升高的现象，因此在使用过程中，医生会建议定期检查肝功能，以确保没有不良影响发生。
在使用米他匹伐治疗丙酮酸激酶缺乏所致的溶血性贫血时，患者需与医生密切沟通，了解自身的情况、可能发生的副作用及监测方案。合理利用该药物，能够有效改善患者的生活质量，但也需谨慎应对其副作用，确保治疗的安全与有效。希望本文能为广大患者提供有价值的信息与帮助。
