托夫生 tofersen Qalsody
生产厂家：美国Biogen
功能主治：适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、建议用量 由在腰椎穿刺术方面经验丰富的医生进行或在其指导下，使用腰椎穿刺术鞘内注射Qalsody。推荐剂量为每次使用100毫克(15毫升)Qalsody。开始Qalsody治疗，每隔14天使用3次负荷剂量。此后每28天使用一次维持剂量。 二、遗漏剂量 如果错过了第二次负荷剂量，应尽快使用Qalsody，并在14天后使用第三次负荷剂量。如果错过了第三次负荷剂量或维持剂量，应尽快使用Qalsody，并在28天后使用下一次剂量。 三、制备和复溶 在鞘内制备和注射Qalsody时使用无菌技术。按照以下步骤准备和注射Qalsody： 1、药品的准备：给药前，在不使用外部热源的情况下，让冷藏的Qalsody药瓶升温至室温(25℃)。给药前检查Qalsody瓶中的溶液。如果观察到颗粒或瓶内液体不透明、无色至微黄色，请勿使用。不要摇晃Qalsody药瓶。 2、 给药前准备程序：如果患者的临床状况表明有此需要，可考虑镇静。如果患者的临床状况表明有此需要，可考虑通过影像学检查来指导Qalsody的鞘内给药。在取下铝制外封上的瓶盖之前，确认患者已准备就绪。未开封的Qalsody小瓶可以放回冰箱。在鞘内注射前后评估患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在疾病，以避免严重的手术并发症。 四、给药 1、给药前，用腰椎穿刺针取出约10 mL脑脊液(CSF)。 2、给药前，取下塑料盖，将针头连接到注射器上，以便从药瓶中抽出Qalsody。通过外封的中心将针头插入药瓶，并从药瓶中抽取所需剂量的15毫升(相当于100毫克)。 3、不要稀释Qalsody。 4、不需要外部过滤器。 5、在1至3分钟内，使用腰椎穿刺针以鞘内推注方式注射Qalsody。 6、Qalsody不含防腐剂。一旦吸入注射器，溶液应在室温下立即给药(从小瓶中取出后4小时内);否则，必须丢弃。 7、单剂量药瓶中任何未使用的内容物都应丢弃。
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托夫生的使用说明,托夫生(Tofersen)的用法用量是：对于成年ALS患者，推荐的剂量和用法是：开始空腹口服10mg，每日4次，至少持续6周。在这一初始阶段中不宜加量，因可能出现延迟发生的ALT升高。如未见明显ALT升高，每天用量可增加40mg，在6周期间，最高用量可达每日160mg，分4次服用。
托夫生（Tofersen）是一种用于治疗成人肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的药物。肌萎缩性侧索硬化症是一种逐渐导致神经元死亡和肌肉萎缩的致命疾病，影响患者的运动功能和生活质量。托夫生通过干预导致ALS的突变基因，有望减缓疾病的发展，改善患者的病情。在本文中，我们将详细介绍托夫生的使用说明，包括适应症、用法用量、注意事项以及可能的副作用。
1. 适应症
托夫生主要适用于确诊为肌萎缩性侧索硬化症的成人患者，特别是那些存在特定基因突变（如C9orf72）的患者。该药物的目标是减缓疾病进展，为患者提供更长时间的独立生活能力。
2. 用法用量
托夫生通常以注射形式给药。患者需在专业医疗人员的指导下进行注射。一般的推荐剂量和用药周期将由治疗医生根据患者的具体情况进行个性化调整。患者应遵循医生的建议，不得自行增减剂量。
3. 注意事项
在使用托夫生前，患者需向医生详细报告自己的医疗历史，包括过敏史、肝肾功能状况等。在治疗过程中，患者应定期进行相应的医学检查，以评估药物的疗效和安全性。此外，患者在使用托夫生期间应保持良好的生活习惯，尽量避免感染和其他健康风险。
4. 可能的副作用
与所有药物一样，托夫生也可能会产生副作用。常见的副作用包括注射部位的疼痛、发热、疲劳等。少数患者可能会出现更严重的反应，如过敏性反应等。如果患者出现严重不适或异常反应，应立即联系医生进行处理。
托夫生作为一种创新的治疗药物，为肌萎缩性侧索硬化症患者提供了新的希望，可能在未来的临床应用中改善患者的生活质量。使用该药物时，患者应严格遵循医生的指导，定期检查身体状况，以确保安全有效的治疗效果。在疾病管理中，及时与医疗团队沟通，获取支持和指导，将有助于患者更好地应对这一挑战。
