米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐有副作用吗,米他匹伐(mitapivat)可能引发严重副作用，如呼吸困难、肿胀、黄疸、深色尿液、头晕、混乱、疲劳和呼吸急促，一旦出现请立即就医。常见的副作用包括勃起功能障碍、乳房发育（男性）、不育（男性）、关节疼痛、红肿、畸形、疲劳、焦虑、抑郁、健忘、性功能障碍、水肿、骨质流失、脂肪堆积和睡眠问题。如有持续或困扰的副作用，请及时告知医生。务必遵医嘱，注意用药安全。
米他匹伐（mitapivat）是一种新型药物，专门用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的成人溶血性贫血。这种疾病会导致红细胞早期破裂，从而使患者出现贫血症状，影响日常生活和整体健康。米他匹伐通过改善红细胞的代谢来帮助缓解这些症状，但很多患者关心的是，使用该药物的过程中是否会出现副作用以及其性质。
1. 米他匹伐的作用机制
米他匹伐通过激活丙酮酸激酶，促进糖酵解过程，从而帮助改善红细胞的能量代谢。这种机制不仅有助于提升红细胞的存活率，还有助于缓解因贫血引起的一系列不适症状。作为任何药物，米他匹伐的使用与其潜在副作用是密切相关的。
2. 常见副作用
在临床试验中，米他匹伐的一些用户报告了轻微的副作用，包括疲劳、头痛、恶心和腹泻。这些副作用通常是暂时的，且大部分患者对这些副作用具有良好的耐受性。这并不意味着所有患者都会经历这些症状，个体差异在药物反应中起着重要作用。
3. 罕见和严重副作用
虽然大多数副作用是轻微和短暂的，但米他匹伐也可能导致一些罕见的较为严重的副作用。例如，患者可能会出现过敏反应，如皮疹、瘙痒或呼吸困难。虽然这些现象较为少见，但患者在使用药物时应保持警惕，若出现上述症状应及时咨询医生。
4. 使用建议与监测
医生建议患者在使用米他匹伐期间定期进行血液检测，以监测红细胞相关指标和潜在副作用。这不仅帮助医生调整药物剂量，也能及时发现并处理任何不良反应。此外，患者在服用该药物的同时，需详细告知医生自己已有的健康状况和正在使用的药物，以避免潜在的药物相互作用。
米他匹伐为丙酮酸激酶缺乏症患者提供了一种新的治疗选择。虽然其可能伴随一些副作用，但通过合理的使用和定期监测，患者依然可以从中受益，改善生活质量。在开始任何新的治疗方案之前，咨询专业医务人员始终是明智之举。
