维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢紊乱,主要由于β-葡萄糖脑苷脂酶的缺乏导致的。通过补充维拉苷酶,患者能够获得体内缺失的酶,从而改善病理状态。在本文中,我们将比较维拉苷酶与其他几种酶替代疗法的疗效和安全性。
1. 维拉苷酶的作用机制
维拉苷酶是通过补充缺失的酶来处理体内积聚的β-葡萄糖脑苷脂,以减少巨噬细胞中的脂质沉积。该酶通过静脉注射给药,能够显著提高体内酶的水平,改善患者的症状,减轻脾肿大和肝肿大等症状。与其他酶替代疗法相比,维拉苷酶的分子结构经过优化,具有更好的生物利用度和更长的半衰期,有助于患者的持续治疗。
2. 其他酶替代疗法概述
除了维拉苷酶,还有其他几种酶替代疗法可用于戈谢病的治疗,例如阿鲁加酶(alglucerase)和史库鲍酶(imiglucerase)。这些疗法均旨在补充患者体内缺失的酶,但它们的分子结构和给药方式有所不同。阿鲁加酶是最早的一种酶替代疗法,虽然有效,但其生产方法相对复杂且成本高昂。史库鲍酶与维拉苷酶相似,但在患者的耐受性和副作用方面可能存在差异。
3. 疗效比较
在疗效方面,研究表明,维拉苷酶在改善患者的临床症状和生化指标方面表现出色。与阿鲁加酶和史库鲍酶相比,维拉苷酶的疗效通常较为持久,且减少了患者需要频繁就医的次数。此外,在临床试验中,维拉苷酶在改善脾脏和肝脏体积方面的效果也被证实优于其他疗法,这为患者提供了更加满意的治疗结果。
4. 安全性和耐受性分析
在安全性方面,维拉苷酶的副作用相对较少,主要包括注射部位反应、过敏反应等。与其他酶替代疗法相比,维拉苷酶的耐受性更好,患者通常能够在长时间治疗过程中保持良好的身体状态。这使得维拉苷酶成为一个更加方便和安全的治疗选择。
综上所述,维拉苷酶在戈谢病的治疗中展现了优于其他酶替代疗法的多方面优势。它不仅在疗效上取得了显著成果,还在安全性和患者耐受性方面表现出色,值得在临床上广泛推广应用。在未来,随着对戈谢病理解的深入,更多的新疗法也许会不断涌现,提升患者的生活质量。