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托夫生在国内上市了吗

发布时间:2025-02-24 14:46:52 阅读:1108 来源:问药网
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托夫生 tofersen Qalsody

托夫生 tofersen Qalsody 生产厂家:美国Biogen 功能主治:适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS) 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、建议用量  由在腰椎穿刺术方面经验丰富的医生进行或在其指导下,使用腰椎穿刺术鞘内注射Qalsody。推荐剂量为每次使用100毫克(15毫升)Qalsody。开始Qalsody治疗,每隔14天使用3次负荷剂量。此后每28天使用一次维持剂量。  二、遗漏剂量  如果错过了第二次负荷剂量,应尽快使用Qalsody,并在14天后使用第三次负荷剂量。如果错过了第三次负荷剂量或维持剂量,应尽快使用Qalsody,并在28天后使用下一次剂量。  三、制备和复溶  在鞘内制备和注射Qalsody时使用无菌技术。按照以下步骤准备和注射Qalsody:  1、药品的准备:给药前,在不使用外部热源的情况下,让冷藏的Qalsody药瓶升温至室温(25℃)。给药前检查Qalsody瓶中的溶液。如果观察到颗粒或瓶内液体不透明、无色至微黄色,请勿使用。不要摇晃Qalsody药瓶。  2、 给药前准备程序:如果患者的临床状况表明有此需要,可考虑镇静。如果患者的临床状况表明有此需要,可考虑通过影像学检查来指导Qalsody的鞘内给药。在取下铝制外封上的瓶盖之前,确认患者已准备就绪。未开封的Qalsody小瓶可以放回冰箱。在鞘内注射前后评估患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在疾病,以避免严重的手术并发症。  四、给药  1、给药前,用腰椎穿刺针取出约10 mL脑脊液(CSF)。  2、给药前,取下塑料盖,将针头连接到注射器上,以便从药瓶中抽出Qalsody。通过外封的中心将针头插入药瓶,并从药瓶中抽取所需剂量的15毫升(相当于100毫克)。  3、不要稀释Qalsody。  4、不需要外部过滤器。  5、在1至3分钟内,使用腰椎穿刺针以鞘内推注方式注射Qalsody。  6、Qalsody不含防腐剂。一旦吸入注射器,溶液应在室温下立即给药(从小瓶中取出后4小时内);否则,必须丢弃。  7、单剂量药瓶中任何未使用的内容物都应丢弃。
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托夫生在国内上市了吗,托夫生(Tofersen)在2023年4月25日于在美国获得了FDA的批准上市,目前国内未上市。

托夫生(Tofersen)是一种针对成人肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的创新药物,近年来备受关注。随着国内生物医药行业的迅速发展,不少患者和医疗从业者对托夫生在中国上市的前景充满期待。本文将探讨托夫生在国内的上市进展及相关影响。

1. 托夫生的背景介绍

托夫生是一种针对特定基因突变(SOD1突变)的单克隆抗体药物,旨在减缓ALS患者的病程进展。ALS是一种严重影响运动神经元的疾病,导致肌肉无力和萎缩,最终可能导致呼吸衰竭。托夫生的研发为这一罕见病症提供了一种新的治疗选择,吸引了科研界和公众的广泛关注。

2. 国内上市的进展

截至目前,托夫生在中国的上市尚未实现。随着药物在欧美市场的逐步批准使用,越来越多的患者希望能够在国内获得这一新药。虽然中国药品监管部门积极推进创新药物的审评流程,但托夫生的上市依然面临着临床试验和审批程序等多重挑战。

3. 相关临床试验的必要性

在中国上市之前,托夫生需要进行本土的临床试验,以验证其在中国患者中的安全性和有效性。相关研究不仅可以评估药物在不同人群中的适应性,还能为监管部门提供必要的数据支持。这一过程通常需要时间和资源的投入,但对于最终实现上市是必不可少的环节。

4. 对患者的影响

托夫生的上市不仅能够为ALS患者提供新的治疗方案,也将显著提高患者的生活质量。许多患者及其家庭对这款药物寄予厚望,他们期待通过新疗法减缓疾病进程,增加生存期。药物的高昂价格和医保覆盖范围也可能对患者的可及性构成一定挑战。

托夫生作为针对ALS的一项重要医疗创新,其在中国的上市之路仍在继续。随着国内医疗环境的发展和政策的支持,患者们希望能够早日迎来这一新药的上市,实现更好的治疗方案。希望未来在不断的努力和研究下,托夫生能早日走入中国市场,为更多患者带来希望。