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托夫生的注意事项、功效作用、不良反应

发布时间:2025-03-01 14:51:44 阅读:1037 来源:问药网
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托夫生 tofersen Qalsody

托夫生 tofersen Qalsody 生产厂家:美国Biogen 功能主治:适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS) 用法用量:  【推荐剂量和给药方法】  一、建议用量  由在腰椎穿刺术方面经验丰富的医生进行或在其指导下,使用腰椎穿刺术鞘内注射Qalsody。推荐剂量为每次使用100毫克(15毫升)Qalsody。开始Qalsody治疗,每隔14天使用3次负荷剂量。此后每28天使用一次维持剂量。  二、遗漏剂量  如果错过了第二次负荷剂量,应尽快使用Qalsody,并在14天后使用第三次负荷剂量。如果错过了第三次负荷剂量或维持剂量,应尽快使用Qalsody,并在28天后使用下一次剂量。  三、制备和复溶  在鞘内制备和注射Qalsody时使用无菌技术。按照以下步骤准备和注射Qalsody:  1、药品的准备:给药前,在不使用外部热源的情况下,让冷藏的Qalsody药瓶升温至室温(25℃)。给药前检查Qalsody瓶中的溶液。如果观察到颗粒或瓶内液体不透明、无色至微黄色,请勿使用。不要摇晃Qalsody药瓶。  2、 给药前准备程序:如果患者的临床状况表明有此需要,可考虑镇静。如果患者的临床状况表明有此需要,可考虑通过影像学检查来指导Qalsody的鞘内给药。在取下铝制外封上的瓶盖之前,确认患者已准备就绪。未开封的Qalsody小瓶可以放回冰箱。在鞘内注射前后评估患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在疾病,以避免严重的手术并发症。  四、给药  1、给药前,用腰椎穿刺针取出约10 mL脑脊液(CSF)。  2、给药前,取下塑料盖,将针头连接到注射器上,以便从药瓶中抽出Qalsody。通过外封的中心将针头插入药瓶,并从药瓶中抽取所需剂量的15毫升(相当于100毫克)。  3、不要稀释Qalsody。  4、不需要外部过滤器。  5、在1至3分钟内,使用腰椎穿刺针以鞘内推注方式注射Qalsody。  6、Qalsody不含防腐剂。一旦吸入注射器,溶液应在室温下立即给药(从小瓶中取出后4小时内);否则,必须丢弃。  7、单剂量药瓶中任何未使用的内容物都应丢弃。
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托夫生的注意事项、功效作用、不良反应,托夫生(Tofersen)可能的副作用包括注射部位疼痛、红肿、头痛、恶心和肌肉无力。少数患者可能出现过敏反应。这些反应程度因人而异,通常会逐渐减轻。如有不适或疑似过敏,请立即停药并告知医生。遵循医嘱,确保用药安全。托夫生(Tofersen)主要用于治疗由超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变引起的肌萎缩侧索硬化(ALS)。托夫生的主要作用机制是通过与编码SOD1的mRNA结合,使其被核糖核酸酶RNase-H降解,从而减少突变的SOD1蛋白的生成。这种错误的SOD1蛋白会导致运动神经元的退化,进而引发进行性肌肉无力及功能丧失。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

托夫生(Tofersen)是一种用于治疗成人肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新药物。ALS是一种影响神经细胞的致命性疾病,导致患者逐渐丧失肌肉控制能力,最终影响到呼吸等基本生活功能。托夫生的研究和应用为这一难治性疾病带来了新的希望,尤其是在针对特定基因突变的患者中表现出了积极的疗效。本文将详细介绍托夫生的注意事项、功效作用和可能的不良反应。

1. 注意事项

在使用托夫生之前,患者应该与医生充分沟通,了解自身的病情及对治疗的具体需求。需要注意的是,托夫生主要适用于携带SOD1基因突变的ALS患者,其他类型的ALS患者可能无法获得良好效果。此外,医生会在治疗前进行必要的检查,以确保患者适合使用该药物。在用药过程中,定期的随访和监测是非常重要的,以及时发现并处理可能出现的问题。

2. 功效作用

托夫生的主要作用是通过靶向SOD1基因突变,降低致病性蛋白质的积累,减缓疾病的进展。临床研究显示,托夫生在早期使用时,可以显著改善患者的肌肉功能和生存期。一些临床研究还显示,托夫生能够减轻肌肉萎缩的程度,提高患者的生活质量,这对于ALS患者及其家属来说无疑是极为重要的积极信号。

3. 不良反应

虽然托夫生在治疗中展现了良好的效果,但也可能伴随有一些不良反应。常见的不良反应包括注射部位的反应、头痛、恶心和疲劳。部分患者可能还会出现肌肉无力或风湿样症状。重要的是,患者在用药期间应仔细观察自身的身体状况,并及时向医生报告任何不适,以便医生能及时评估和处理。

4. 结语

托夫生为肌萎缩性侧索硬化症的患者提供了新的治疗选项,尤其是针对特定基因突变的患者。尽管其功效显著,但患者在用药过程中仍需充分了解相关注意事项和可能出现的不良反应,以确保治疗的安全性和有效性。在继续研究和临床应用的过程中,不断积累的经验将为更多ALS患者带来希望。