米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐可以治疗什么病,米他匹伐(mitapivat)是一种丙酮酸激酶激活剂，能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平，从而治疗丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血。
米他匹伐（mitapivat）是一种新型药物，主要用于治疗由丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的成人溶血性贫血。这种缺乏症状导致红细胞在体内的寿命缩短，从而引发贫血等一系列健康问题。本文将对米他匹伐的作用机制、适应症及其临床应用进行详细探讨。
1. 作用机制
米他匹伐的作用机制主要是通过激活红细胞内的丙酮酸激酶，从而提升红细胞的代谢效率。丙酮酸激酶是红细胞能量生成过程中的关键酶，参与将葡萄糖转化为能量。通过提高这个酶的活性，米他匹伐能有效改善红细胞的存活率，减轻由于PK缺乏引起的贫血症状。
2. 适应症
米他匹伐的主要适应症是针对因丙酮酸激酶缺乏引起的成人溶血性贫血。该病通常表现为红细胞破坏加剧，导致体内血红蛋白浓度降低，患者常常出现乏力、皮肤苍白、心悸等症状。米他匹伐的使用可以显著提升患者的生活质量，改善这些症状。
3. 临床实践
在临床应用中，米他匹伐显示出了良好的疗效和安全性。多项临床试验表明，米他匹伐能够有效提高患者的血红蛋白水平，减少输血需求，且副作用相对较轻。这使得米他匹伐成为传统治疗手段之外的一种新选择，特别适合于那些对现有治疗方案反应不佳的患者。
4. 未来展望
随着对米他匹伐研究的深入，其在其他类型贫血或红细胞代谢异常疾病中的潜在应用也引起了关注。这不仅为PK缺乏患者带来了新的希望，也为日后研究开发类似药物提供了丰富的经验和启示。
综上所述，米他匹伐作为一种针对丙酮酸激酶缺乏引起的成人溶血性贫血的治疗药物，具有重要的临床意义。它通过提高红细胞代谢效率，显著改善了患者的情况，展现了广阔的发展前景。今后，随着对其研究的不断深入，米他匹伐可能会在更广泛的临床应用中发挥重要作用。
