米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐（Mitapivat）是一种新型药物，主要用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏所引起的成人溶血性贫血。随着这一药物在国内的逐步引入，患者和相关医疗机构对于其价格的关注不断增加。本文将对米他匹伐在国内的价格情况进行探讨，并简要介绍其适应症、作用机制及市场前景。
1. 米他匹伐的市场价格
在国内，米他匹伐的价格通常取决于生产厂家、规格、市场供需以及相关医保政策等因素。目前，米他匹伐的单价大致在每片数百元人民币的水平，但具体价格因地区和购药渠道的不同而有所差异。因此，患者在购药时需咨询医院或药品零售商，以获取最新信息。
2. 丙酮酸激酶缺乏症解析
丙酮酸激酶（PK）缺乏是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏足够的酶，导致红细胞破坏加剧，从而引发贫血。该病的临床表现包括乏力、皮肤苍白、心悸等，严重影响患者的生活质量。米他匹伐作为一线治疗药物，能够有效改善患者的红细胞生成，提高血红蛋白水平。
3. 米他匹伐的作用机制
米他匹伐作为一种PK激动剂，能够促进肝脏和红骨髓中的红细胞生成。通过提高红细胞的生成及质量，它有效减轻了贫血症状，并且在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，为广大PK缺乏症患者提供了新的希望。
4. 未来市场展望
随着对丙酮酸激酶缺乏症认识的加深，以及药物临床效果的不断验证，米他匹伐在国内市场的需求预计将持续增长。未来，随着相关政策的完善和患者认知的提升，米他匹伐有望在医保覆盖范围内得到更广泛的应用，从而减轻患者的经济负担，提高生活质量。
米他匹伐的引入无疑为许多PK缺乏症患者提供了新的治疗选择。面对该药物的市场价格，患者应合理评估自身情况，咨询专业医生，以合理规划治疗方案，尽早享受药物带来的益处。
