米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家:美国阿吉奥斯制药公司
功能主治:适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量: 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用,整个吞服。不要分开,粉碎,咀嚼,或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg,然后至每天两次50mg的最大推荐剂量,每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前,评估Hb和输血需求,因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求,如果24周内未观察到任何益处,则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd,请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时,不要服用替代剂量,并等到下一剂预定剂量。随后,返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险,尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量,逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时,每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间,考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法,监测血红蛋白,必要时滴定超过每日两次50mg的剂量,但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量,剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平,即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd,应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下,可以在不减量的情况下停止治疗,并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐适应症具体有哪些,米他匹伐(mitapivat)是一种丙酮酸激酶激活剂,能改善血红细胞的能量供应,提高红细胞的健康水平,从而治疗丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血。
米他匹伐(mitapivat)是一种新型药物,专门用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏引起的成人溶血性贫血。丙酮酸激酶缺乏是一种罕见的遗传性疾病,导致红细胞的能量代谢异常,进而引发红细胞破坏,导致贫血。本文将详细探讨米他匹伐的适应症以及其在治疗中的重要性。
1. 米他匹伐的作用机制
米他匹伐是一种小分子药物,通过增强丙酮酸激酶的活性来改善红细胞的能量代谢。在PK缺乏的患者中,红细胞因能量不足而提前死亡,而米他匹伐可以有效提高红细胞的存活率,从而缓解贫血症状。
2. 针对成人 PK 缺乏的适应症
米他匹伐的主要适应症是治疗因丙酮酸激酶缺乏所导致的成人溶血性贫血。这些患者通常表现出持续的贫血症状,例如乏力、苍白、心悸等,米他匹伐的应用能够显著改善患者的生活质量。
3. 临床研究数据
在最近的临床试验中,米他匹伐显示出了较好的疗效和安全性。在接受米他匹伐治疗的患者中,大多数患者的血红蛋白水平显著提升,相关症状趋于缓解。这些数据支持了米他匹伐在治疗PK缺乏性贫血中的应用。
4. 可能的副作用和注意事项
尽管米他匹伐有助于改善贫血症状,但也可能出现一些副作用,包括头痛、疲劳和恶心等。患者在使用米他匹伐时,应定期进行医学检查,以监测药物对自身健康的影响。同时,在用药过程中应遵医嘱,确保安全有效。
在治疗丙酮酸激酶缺乏引起的成人溶血性贫血方面,米他匹伐展现出良好的临床效果。通过改善能量代谢,米他匹伐不仅能够有效缓解贫血症状,还有助于提高患者的生命质量。对于患者而言,及时了解新药的使用情况和疗效,将在更好地管理疾病方面发挥重要作用。