米他匹伐 mitapivat Pyrukynd
生产厂家：美国阿吉奥斯制药公司
功能主治：适用于治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血
用法用量： 【推荐剂量和给药方法】 一、推荐给药剂量 Pyrukynd与食物一起或不与食物一起服用，整个吞服。不要分开，粉碎，咀嚼，或溶解药片。 Pyrukynd的起始剂量为每日口服两次5mg。为了逐渐增加血红蛋白(Hb),将Pyrukynd从每天两次5 mg滴定增加至每天两次20mg，然后至每天两次50mg的最大推荐剂量，每4周增加一次剂量。在增加到下一个剂量水平之前，评估Hb和输血需求，因为一些患者可能在每天两次5mg或每天两次20mg时达到并维持正常Hb。 根据血红蛋白和溶血实验室结果以及输血要求，如果24周内未观察到任何益处，则停止使用Pyrukynd。 1.错过剂量 如果在4小时或更短时间内未服用一剂Pyrukynd，请尽快服用。如果一剂Pyrukynd错过超过4小时，不要服用替代剂量，并等到下一剂预定剂量。随后，返回正常给药时间。 2.中断或中止 为了降低急性溶血的风险，尽可能避免突然中断或突然停用Pyrukynd。逐渐减少剂量，逐渐停止用药。监测患者是否有急性溶血和贫血恶化的迹象。 3.肝损伤的推荐剂量 中度或重度肝功能损害患者应避免使用Pyrukynd。 4.药物相互作用的推荐剂量 1)强CYP3A抑制剂 避免将强CYP3A抑制剂与Pyrukynd同时使用。 2)中度CYP3A抑制剂 监测Hb和Pyrukynd不良反应增加的风险。当与中度CYP3A抑制剂一起使用时，每天两次滴定不要超过20mg的Pyrukynd。 3)强CYP3A诱导剂 避免将强CYP3A诱导剂与Pyrukynd合用 4)中度CYP3A诱导剂 在用Pyrukynd治疗期间，考虑不是中度CYP3A诱导剂的替代疗法。如果没有替代疗法，监测血红蛋白，必要时滴定超过每日两次50mg的剂量，但不要超过每日两次100mg的最大推荐剂量。 5.针对不良反应和高于正常值的血红蛋白水平进行剂量调整 如果由于不良反应或耐受性或Hb高于正常值而需要减少剂量，剂量可能会减少到下一个较低的剂量水平，即每天两次20mg或每天两次5mg。 如果患者需要停用Pyrukynd，应遵循剂量递减计划。在不良反应或Hb高于正常值对患者造成的风险大于突然停药造成的急性溶血风险的情况下，可以在不减量的情况下停止治疗，并应监测患者的急性溶血体征。
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米他匹伐的作用与功效及副作用,米他匹伐(mitapivat)可能引发严重副作用，如呼吸困难、肿胀、黄疸、深色尿液、头晕、混乱、疲劳和呼吸急促，一旦出现请立即就医。常见的副作用包括勃起功能障碍、乳房发育（男性）、不育（男性）、关节疼痛、红肿、畸形、疲劳、焦虑、抑郁、健忘、性功能障碍、水肿、骨质流失、脂肪堆积和睡眠问题。如有持续或困扰的副作用，请及时告知医生。务必遵医嘱，注意用药安全。
米他匹伐（Mitapivat）是一种新型药物，主要用于治疗因丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的成人溶血性贫血。此药物通过调节红血球的代谢，增强其生成和存活，从而改善患者的贫血状况。接下来，本文将详细探讨米他匹伐的作用与功效、应用机制以及可能的副作用。
1. 米他匹伐的作用与功效
米他匹伐能够有效调节红血球的代谢，从而改善因PK缺乏导致的红血球生成不足。具体而言，这种药物通过增强红血球对能量的利用，促进ATP的生成，减缓细胞凋亡和破坏，进而改善患者的贫血症状。同时，临床试验已经表明，接受米他匹伐治疗的患者，其血红蛋白水平显著提高，疲劳感和其他贫血相关症状也有所缓解。
2. 作用机制
米他匹伐通过直接激活丙酮酸激酶来发挥作用，从而增强糖酵解途径，提高红血球的代谢效率。PK缺乏会导致红血球生产不足，米他匹伐的应用有助于逆转这一过程，优化能量供应。通过提升ATP水平，米他匹伐促使红血球更有效地执行氧气运输功能，改善全身的氧合状况。
3. 使用适应症
米他匹伐特别适合于那些因PK缺乏而导致溶血性贫血的成人患者。经过临床研究，已确认其在改善血红蛋白水平及患者生活质量方面的有效性。此外，米他匹伐适用于那些对传统治疗方法反应不佳的患者，为他们提供了新的治疗选择。
4. 可能的副作用
尽管米他匹伐具有显著的疗效，但也可能引发一些副作用。常见的副作用包括头痛、疲劳、恶心、腹泻和皮疹等。部分患者在使用米他匹伐期间，可能出现血栓形成的风险，因此，在治疗过程中需要进行定期监测。此外，对药物成分过敏的患者应避免使用该药物。
米他匹伐作为一种针对成人溶血性贫血的新型疗法，展示了其在改善患者生活质量方面的潜力。通过增强红血球的代谢，米他匹伐为许多受PK缺乏影响的患者带来了新希望。在使用过程中，患者亦需关注潜在的副作用，并在医生指导下进行合理的治疗和监测。
