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帕替西兰的作用与功效及副作用

发布时间:2025-03-31 17:18:56 阅读:1389 来源:问药网
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帕替西兰 patisiran Onpattro

帕替西兰 patisiran Onpattro 生产厂家:美国Alnylam公司 功能主治:适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病 用法用量:对于体重小于100kg的患者,建议剂量为静脉输注每3周0.3 mg / kg。 对于体重100 kg或以上的患者,推荐剂量为30 mg给药前使用皮质类固醇,对乙酰氨基酚和抗组胺药给药前过滤和稀释注入约80分钟
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帕替西兰的作用与功效及副作用,帕替西兰(Patisiran)的副作用包括视力调节障碍、色觉障碍、肝功能影响、胃肠道症状如恶心、呕吐等,以及呼吸困难和性功能减退等。这些副作用并非每个患者都会出现,且大多数是可逆的。使用帕替西兰时,患者应密切关注身体状况,如有不适或疑虑,应及时就医。同时,务必遵循医生的用药指导,确保安全有效用药。

帕替西兰(patisiran)是一种针对淀粉样变性多发性神经病的创新疗法,它通过靶向特定的RNA,以减少导致神经损害的淀粉样前体蛋白的产生。本文将详细介绍帕替西兰的作用与功效,以及可能出现的副作用。

1. 帕替西兰的作用机制

帕替西兰是一种小干扰RNA(siRNA)疗法,能够特异性地靶向并降解转化淀粉样蛋白(TTR)基因的mRNA,减少其蛋白质的合成。数据表明,通过减少TTR蛋白的产生,帕替西兰可以有效降低体内淀粉样蛋白的积聚,从而减缓淀粉样变性多发性神经病(ATTR)的进展。

2. 临床功效

在临床试验中,帕替西兰已显示出显著的疗效。在多个研究中,接受治疗的患者报告出现神经症状的改善,如疼痛、无力和感觉丧失等。与此同时,部分试验还展示了帕替西兰能够改善患者的生活质量,对日常活动的影响也有所减轻。此外,帕替西兰还被发现能够降低淀粉样蛋白的水平,从生物标志物的角度支持其疗效。

3. 副作用

尽管帕替西兰在疗效上取得了积极结果,但也可能伴随一些副作用。最常见的包括注射部位反应,如红肿、疼痛及瘙痒。部分患者可能会感到轻微的恶心和腹泻。此外,长期使用可能导致血小板减少等不良反应,因此在治疗过程中需要定期监测血常规水平。

4. 注意事项与监测

使用帕替西兰之前,患者应告知医生自己的疾病史以及正在服用的其他药物,以避免潜在的药物相互作用。在治疗过程中,医生会定期进行身体检查和实验室检测,以及时发现并处理可能的副作用。

帕替西兰作为一种新兴的治疗选择,为淀粉样变性多发性神经病患者带来了希望,其独特的作用机制及临床效果受到广泛关注。在享受其益处的同时,也需要密切关注副作用的发生,确保治疗的安全性与有效性。