帕替西兰是什么时候上市的,帕替西兰(Patisiran)于2018年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）成人患者。目前国内未上市。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，其上市为患者带来了新的希望。随着对这种罕见病症的理解加深，科学家们开发出了该药物，以期改善患者的生活质量和预后。而帕替西兰的上市时间则标志着这一治疗领域的一次重要进展。 1. 帕替西兰的研发背景 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）疗法，针对与遗传性淀粉样变性病（hATTR）相关的基因突变。该病症导致异常蛋白质在体内积聚，从而损害神经系统和其他器官。研发团队致力于找到一种有效的治疗方法，以逆转或减缓病情的发展。 2. 临床试验与审批过程 在帕替西兰上市之前，药物经历了多个阶段的临床试验。在这些研究中，药物显示出了良好的安全性和有效性，尤其是在改善患者的神经功能方面。通过对临床数据的分析，制药公司向监管机构提交了申请，寻求药物的批准。 3. 上市时间及其影响 帕替西兰于2018年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，并在同月开始正式上市。这一批准不仅使得hATTR淀粉样变性多发性神经病患者能够获得新的治疗选择，也为相关领域的研究打开了新的大门，鼓励更多的研发努力。 4. 未来的发展方向 随着帕替西兰的上市，科学家们将在未来继续研究该药物的长效性及其他潜在适应症。同时，也会关注患者在使用药物过程中的反馈，以及如何优化治疗方案，以进一步提高患者的生活质量和生存预期。 帕替西兰的上市不仅为淀粉样变性多发性神经病患者提供了新的治疗可能性，也为其他相关疾病的研究提供了宝贵的经验和数据。随着医学科技的发展，希望未来能够有更多创新疗法面世，帮助更多患者重获健康与希望。

帕替西兰的药物相互作用是什么,帕替西兰(Patisiran)是一种针对野生型和突变型转甲状腺素蛋白（TTR）的系统性研究性小干扰RNA（siRNA），主要用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），也被称为家族性淀粉样变性多发性神经病（FAP）。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，它通过沉默相关的基因表达来阻断淀粉样蛋白的合成，从而减轻病症。在临床应用中，帕替西兰的药物相互作用值得关注，这关乎到患者用药的安全性与有效性。本文将对帕替西兰的药物相互作用进行详细阐述，以帮助患者和医务人员更好地理解和管理可能出现的药物相互作用。 1. 帕替西兰的药代动力学特点 帕替西兰是一种小干扰RNA（siRNA）药物，具有特定的药代动力学特性。其主要通过肝细胞摄取和肝细胞内的降解来发挥治疗作用。在代谢方面，帕替西兰的药物相互作用可能受到肝脏酶的影响，特别是与细胞色素P450酶系的相互作用需加以注意。 2. 与其他药物的联合使用 在使用帕替西兰时，需谨慎评估患者所服用的其他药物。这包括现有的治疗方案中的药物，以及患者同时使用的非处方药和保健品。若患者同时服用影响肝脏酶活性的药物，可能会导致帕替西兰的有效性和安全性发生改变，增加副作用或减少疗效。 3. 不良反应的风险评估 使用帕替西兰的患者可能会受到不良反应的影响，特别是在合并用药的情况下。例如，一些影响免疫系统的药物可能使患者更易出现感染的风险，或引发其他系统的反应。因此，药物相互作用可能导致不良反应的发生率上升，特别是对老年人或共患疾病患者而言。 4. 监测和管理策略 为了有效管理帕替西兰的药物相互作用，医生和患者都应建立良好的沟通机制。监测患者的生理参数和临床表现，及时调整用药方案，能够有效减轻药物相互作用带来的风险。此外，医生应定期进行持续评估，以评估治疗效果和副作用，从而在适当的情况下做出药物调整。 帕替西兰的药物相互作用是治疗淀粉样变性多发性神经病过程中不容忽视的一部分。了解可能的相互作用和效果，以及采取适当的监测措施，将有助于提高治疗的安全性和有效性。在治疗过程中，患者和医疗团队应保持紧密合作，共同应对药物相互作用所带来的挑战。

帕替西兰的药物禁忌说明,帕替西兰(Patisiran)的禁忌主要包括对本品过敏的患者禁用。过敏反应可能表现为皮疹、呼吸困难、喉头水肿等严重症状，因此，如果患者曾对帕替西兰或其成分产生过敏反应，应避免使用该药物。此外，在使用帕替西兰之前，患者还应告知医生自己的过敏史和用药史，以便医生评估潜在的风险。同时，孕妇和哺乳期妇女也应慎用帕替西兰，因为其安全性和有效性在这些人群中尚未得到充分研究。帕替西兰（patisiran）是一种用于治疗淀粉样变性多发性神经病的药物，主要通过静脉注射的方式给药。由于其特殊的作用机制和适应症，了解其禁忌症对患者的安全使用至关重要。本文将重点分析帕替西兰的药物禁忌情况，以帮助临床医务人员和患者更好地掌握该药物的使用原则。 1. 孕妇和哺乳期妇女的禁忌 帕替西兰在孕妇中使用的安全性尚未确定，尚无足够的临床数据支持其在怀孕期间的使用。因此，孕妇在接受帕替西兰治疗前应与医生详细讨论可能的风险与益处。同时，哺乳期妇女也应谨慎使用，因不明该药物是否会通过乳汁分泌，影响婴儿的健康。 2. 对成分过敏的患者 任何药物使用前，最重要的一点是排查对药物成分的过敏史。帕替西兰的成分中可能存在一些患者已知的过敏原。了解到这一点后，过敏患者必须向医生明确说明自己的过敏史，以避免发生过敏反应，保障用药的安全性。 3. 肝功能障碍患者的使用注意 帕替西兰的代谢与肝脏功能密切相关，因此肝功能不全的患者在使用该药物时需特别小心。若患者有严重的肝功能损害，可能会影响药物的代谢和清除，导致药物在体内积累，增加不良反应的风险。在这种情况下，务必在医生的指导下进行适当的剂量调整。 4. 伴随使用的药物及治疗的禁忌 患者在使用帕替西兰前，需向医生提供详细的用药情况，尤其是在同时使用其他药物时。某些药物可能会与帕替西兰发生相互作用，影响其疗效或增加副作用。在决定联合用药方案时，医生需考虑这些相互作用，合理配置方案，确保治疗的安全与有效。 综上所述，帕替西兰的使用禁忌涉及多个方面，包括孕妇、哺乳期妇女、过敏反应、肝功能障碍及其他药物的相互作用等。患者在接受治疗之前，必须充分与医疗提供者沟通，确保用药安全。此外，密切关注治疗过程中的任何不适反应也极为重要，以便及时调整治疗方案，达到最佳治疗效果。