英克西兰是一种小干扰RNA分子(siRNA),是一种介导靶标基因沉默的抗体核酸。它的作用是与肝脏细胞中的脂蛋白受体结合,从而抑制肝脏合成和释放LDL胆固醇。这种RNA干扰技术的独特之处在于能够通过特定的基因靶向机制降低胆固醇水平,而不会对其他基因产生不良影响。
当英克西兰被注射进入体内后,它会通过靶向肝脏的肝素硫酸酯酶转运蛋白进入肝脏细胞。一旦在肝脏细胞中,英克西兰的siRNA分子会与特定mRNA序列相结合,同时与核酸酶Dicer合作,使其降解。这个siRNA-mRNA复合物会进一步和靶标mRNA结合,从而阻止其翻译为特定的蛋白质。在这种情况下,特定的靶标基因是低密度脂蛋白受体(LDLR)基因。
通过抑制LDLR基因的表达,英克西兰能够减少肝脏的合成和释放LDL胆固醇。这种干预可以改变胆固醇代谢,以减少血液中的LDL胆固醇浓度,降低心脑血管疾病的风险。
与传统的他汀类药物相比,英克西兰的作用机制更为直接和特异。此外,它的半衰期较长,注射频率较低,一般每6个月注射一次,这使得英克西兰在临床治疗中具有更好的便利性。研究表明,英克西兰在降低LDL胆固醇水平方面的疗效与他汀类药物相当,甚至更好。
总的来说,英克西兰是一种创新的治疗高胆固醇血症或血脂异常的药物。它通过靶向肝脏细胞中的特定基因,抑制LDL胆固醇的合成和释放,从而降低胆固醇水平,减少心脑血管疾病的风险。英克西兰作为一种新型药物,具有较高的疗效和安全性,对于那些无法通过传统方法(如他汀类药物)控制血脂水平的患者来说,将是一个具有巨大潜力的治疗选择。