依利格鲁司胶囊
生产厂家:法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司
功能主治:用作1型戈谢病成人患者唯一的一线口服疗法
用法用量:用法用量 成人依利格鲁司的推荐剂量取决于患者的CYP2D6(人体的一种代谢酶)代谢状态CYP2D6代谢状态(人体代谢状态)依利格鲁司推荐剂量EMs(强代谢人群)84mg,每日两次IMs(中等代谢人群)PMs(弱代谢人群)84mg,每日一次 在服用CYP2D6抑制剂(胺碘酮、西咪替丁等)或CYP3A抑制剂(伊曲康唑、伊马替尼、红霉素等)、有无肝损伤的CYP2D6 EMs和IMs患者中,将CERDELGA 84 mg的给药频率降低至每日1次 CYP2D6代谢状态肝脏损伤状况同时使用的CYP抑制剂 EMs(强代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 服用强或中度CYP3A抑制剂 轻度(Child-Pugh Class A)肝损伤服用弱CYP2D6抑制剂 服用强、中或弱CYP3A抑制剂 IMs(中等代谢人群)无肝脏损害服用强效或中度CYP2D6抑制剂 用法: 1、整个吞下胶囊,最好用水,不要压碎,溶解,或打开胶囊。 2、餐前餐后都可以 3、避免与依利格鲁司一起食用葡萄柚或葡萄柚汁(强CYP3A抑制剂) 4、如果错过了一剂依利格鲁司,请在下一个预定时间服用规定的剂量;下一剂不加倍 5、对于目前正在接受伊米苷酶、维拉苷酶α或他利苷酶α治疗的患者,依利格鲁司可在前一剂酶替代疗法(ERT)的最后一剂后24小时内给予。 在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定
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依利格鲁司胶囊的主要成分是依利格鲁司。依利格鲁司通过抑制酶β-葡萄糖苷酶的活性,减少积聚在细胞内的葡萄糖脂类,从而改善患者的症状。
依利格鲁司胶囊的疗效在多项临床试验中得到了证实。一项名为\"ENGAGE\"的研究显示,依利格鲁司胶囊在改善患者骨骼疼痛、疲劳、骨折、脾脏肿大等症状方面表现出了显著的效果。研究结果还显示,和安慰剂相比,依利格鲁司胶囊还可以明显降低患者脾脏体积和骨折的风险。
此外,一项名为\"ENCORE\"的研究表明,在长期使用依利格鲁司胶囊的1型戈谢病成人患者中,其脾脏体积在治疗过程中保持稳定,且骨折的风险大幅降低。这说明依利格鲁司胶囊在长期治疗过程中仍然保持其疗效,对患者健康的长期维持具有重要意义。
依利格鲁司胶囊的优点还包括方便的口服给药方式和强大的耐受性。相比于传统的静脉输液治疗方式,口服给药更加方便快捷,能够提高患者的依从性。临床试验结果显示,依利格鲁司胶囊在口服过程中耐受性良好,仅出现了极少数的轻度不良反应,比如恶心、腹泻等。
尽管依利格鲁司胶囊已经显示出了很大的潜力,但它并不是适用于所有1型戈谢病患者的治疗药物。在使用该药之前,患者应该通过基因测定确定其是否适合使用依利格鲁司胶囊,并与专业医生进行沟通和选择最佳治疗方案。
总之,依利格鲁司胶囊作为1型戈谢病成人患者的一线口服疗法,展现出了显著的疗效。它通过减少积聚在细胞内的葡萄糖脂类,改善了患者的症状,减少了脾脏肿大、骨折等并发症的风险。依利格鲁司胶囊的便捷的口服给药方式和良好的耐受性也使其成为病患者的首选治疗药物。然而,使用依利格鲁司胶囊之前,患者应该经过基因测定确定是否适用,并在专业人士的指导下进行治疗。