AML是一种起源于骨髓的癌症,因快速的白细胞生长导致其在血液中的比例不正常增高。这种病的治疗一直是肿瘤治疗的难题,过去的化疗、造血干细胞移植等治疗方式已经无法满足病人的需求。而鉴于FLT3基因突变(FLT3/ITD)是AML患者中最常见的一种基因异常,米哚妥林的出现为很多患者带来了一线希望。而近期还发现,在其他类型的白血病(如慢性髓性白血病和急性淋巴细胞白血病)中也能获得相应的疗效。
据研究显示,米哚妥林治疗FLT3/ITD突变的AML患者后,其5年总生存率提高近20个百分点,更重要的是,这种药物还能提高非FLT3/ITD突变的AML患者的生存率,说明该药具有一定的广谱性。但也需要注意,由于不同的基因突变会表现出不同的生物学行为,因此,米哚妥林并不适合所有的AML患者。
除了在AML治疗中被广泛应用之外,米哚妥林还是治疗肿瘤的热门药物之一。近期在对乳腺癌、神经胶质瘤、胃肠道肿瘤、多发性骨髓瘤等进行试验时,研究者发现,这种药物也表现出了出人意料的疗效。
虽然米哚妥林目前在AML治疗中的表现给予广大AML患者带来了新的期望,但除治疗AML之外,相关研究者也在积极研究该药物的用途和作用机制,以期发掘出更多的潜在用途。未来,米哚妥林可能会成为治疗更多癌症的一线药物。