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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞的适应症和临床效果

发布时间:2024-01-30 16:24:46 阅读:1540 来源:问药网
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维拉苷酶

维拉苷酶 生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc. 功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗 用法用量:  1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量  VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。  2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV  目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。  3、VPRIV 冻干粉的复溶 r  VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备:  (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。  (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。  (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。  (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。  (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。  (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。  (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。  (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。  4、重要给药说明  通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞的适应症和临床效果,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种用于治疗戈谢病的药物,它在临床上被广泛应用并取得了显著的疗效。本文将详细介绍维拉苷酶维葡瑞的适应症和其在临床上的效果。

1. 维拉苷酶维葡瑞的适应症

维拉苷酶维葡瑞主要用于治疗戈谢病,这是一种罕见的遗传性疾病,主要影响人体内一种名为酸性葡糖苷酶的酶的正常功能。患者因体内酶活性不足而无法有效降解葡糖苷脂质,导致这些脂质在细胞内积累,从而引发各种症状,如骨骼畸形、器官损害、贫血等。

维拉苷酶维葡瑞作为一种酶替代疗法,能够提供身体缺乏的酸性葡糖苷酶,从而协助降解葡糖苷脂质,减轻或改善戈谢病造成的临床症状。这一治疗方法已经在广泛的临床实践中得到了验证。

2. 维拉苷酶维葡瑞的临床效果

维拉苷酶维葡瑞作为一种酶替代疗法,已被证明在戈谢病的治疗中具有显著的效果。临床试验结果显示,患者在接受维拉苷酶维葡瑞治疗后,可以观察到以下改善:

1. 骨骼病变的减轻:戈谢病患者常伴有骨骼畸形和骨质疏松等症状,而维拉苷酶维葡瑞治疗可以减轻这些病变,改善患者的骨骼健康状况。

2. 器官损害的改善:戈谢病可引起多器官受损,如肝脾肿大、心脏病变等。维拉苷酶维葡瑞治疗可以降低患者脏器的负担,改善其功能。

3. 贫血症状的减轻维拉苷酶维葡瑞治疗还可改善戈谢病患者的贫血症状,提高红细胞数量和质量,从而提升患者的生活质量。

总体而言,维拉苷酶维葡瑞在戈谢病的治疗中表现出良好的临床效果,能够显著减轻症状、改善患者的生活质量,提高其长期预后。

3. 维拉苷酶维葡瑞的安全性

维拉苷酶维葡瑞已经进行过多项临床试验,并被证明在大多数患者中具有良好的耐受性和安全性。常见的不良反应包括头痛、恶心、发热等,并且这些不良反应一般是轻度的,并自行缓解。在正确使用的情况下,维拉苷酶维葡瑞的治疗风险是可控的,而且潜在的益处远大于可能的不良反应。

维拉苷酶维葡瑞作为一种酶替代疗法,被广泛应用于戈谢病的治疗,并取得了显著的疗效。通过提供身体缺乏的酸性葡糖苷酶,维拉苷酶维葡瑞能够改善患者的症状,减轻疾病对生活和身体的影响。在临床实践中,维拉苷酶维葡瑞已被证明是一种安全有效的戈谢病治疗药物。在使用该药物之前,患者应咨询专业医生,了解治疗的详细信息,以便做出明智的决策。