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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞治疗效果怎么样

发布时间:2024-02-21 15:33:16 阅读:1394 来源:问药网
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维拉苷酶

维拉苷酶 生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc. 功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗 用法用量:  1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量  VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。  2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV  目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。  3、VPRIV 冻干粉的复溶 r  VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备:  (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。  (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。  (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。  (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。  (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。  (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。  (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。  (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。  4、重要给药说明  通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞治疗效果怎么样,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,患者在体内缺乏一种名为戈谢酶的酶,在分解葡萄糖脂质方面存在缺陷。这导致葡萄糖脂质在患者的细胞中无法正确代谢,进而引发各种身体问题。维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种治疗戈谢病的药物,它的出现改变了戈谢病患者的生活。本文将探讨维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞的治疗效果以及对戈谢病患者的积极影响。

1. 强效的葡萄糖脂质降解

戈谢病患者的身体往往无法有效分解葡萄糖脂质,导致其在细胞内积累,引发脾脏、肝脏和骨骼等器官的损伤。维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞作为一种酶替代疗法,含有活性的戈谢酶,可以补充患者体内缺失的酶活性。通过定期注射维拉苷酶,患者的体内葡萄糖脂质分解能力得以提高,减少了脂质的积累,从而改善了整体的健康状态。

2. 缓解症状和改善生活质量

戈谢病患者往往会出现各种症状,包括但不限于贫血、骨骼畸形、肝脏疾病和消化问题。维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞的治疗可以帮助减轻这些症状,并有效改善患者的生活质量。通过促进脂质代谢正常化,维拉苷酶可以减少脾脏和肝脏的肿大,缓解贫血症状,改善骨骼健康,并减少胃肠道问题的发生。这使得患者能够更好地参与日常活动、学习和社交,提升了他们的整体幸福感。

3. 安全性和可耐受性高

维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞的治疗方案在多项研究中表现出较高的安全性和可耐受性。临床试验结果显示,治疗期间绝大多数患者均未出现严重不良反应,而且药物的长期使用也未引发严重的副作用。这意味着维拉苷酶是一种相对安全的药物选择,能够为戈谢病患者提供可靠的治疗方案。

4. 未来的希望

维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞的问世为戈谢病患者带来了希望。随着医学研究的不断推进,相信在未来,这种治疗方案还会得到更进一步的改善和完善。从长远来看,维拉苷酶的发展将为戈谢病患者创造更多的治疗机会,进一步提高他们的生活质量,帮助他们实现更健康、积极的生活。

综上所述,维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞作为戈谢病的治疗药物,在改善葡萄糖脂质代谢、缓解症状和提高生活质量方面展现出了显著的效果。它的安全性和可耐受性也让患者更有信心接受治疗。维拉苷酶的发展给戈谢病患者带来了希望,使他们能够在未来拥有更好的生活质量。