维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)的适应症是什么,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的适应证主要包括1型戈谢病(Gaucherdisease)的长期酶替代治疗(ERT)。该药物可以催化葡糖脑苷脂水解,减少葡糖脑苷脂累积,被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性酶缺乏病,主要影响人体的酶系统,特别是葡萄糖苷酶的功能。维拉苷酶是一种人工合成的酶替代疗法,能够补充人体缺乏的葡萄糖苷酶活性,从而缓解病患的症状,并改善其生活质量。
1. 病情背景:了解戈谢病
戈谢病是一种遗传性的酶缺乏病,主要由于体内缺乏一种名为酸α-葡萄糖苷酸酶的酶所致。这种酶的缺乏会导致葡萄糖苷脑苷和其他类似物质在体内积聚,进而引发一系列的病理变化。戈谢病主要分为三个亚型:1型、2型和3型,其中1型是最常见的类型。戈谢病患者常常出现肝脏和脾脏肿大、骨骼异常、贫血、血小板减少以及神经系统问题等症状。
2. 酶替代治疗:维拉苷酶的作用
维拉苷酶是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。它是通过基因工程技术合成的一种人工酶,能够替代患者体内缺乏的酸α-葡萄糖苷酸酶。维拉苷酶能够有效分解体内积聚的葡萄糖苷脑苷等物质,减轻其在组织和器官中的堆积,从而改善患者的症状。
3. 适应症:维拉苷酶的应用范围
维拉苷酶适用于所有亚型的戈谢病患者。临床试验表明,维拉苷酶治疗能够显著改善戈谢病患者的病情。常见的改善包括肝脏和脾脏大小的减小、骨密度的增加、贫血的缓解和血小板数量的上升等。此外,维拉苷酶还能够改善患者的生活质量,减轻疼痛和疲劳等症状,提高患者的整体健康状况。
4. 注意事项:维拉苷酶治疗的注意事项
在应用维拉苷酶治疗戈谢病时,需要密切监测患者的病情和治疗效果。医生会根据患者的个体情况来确定维拉苷酶的剂量和使用频率。治疗过程中可能会出现一些副作用,如发热、头痛、疲劳等,但大多数患者能够耐受。如果患者出现严重的过敏反应或其他不适症状,应及时咨询医生。
综上所述,维拉苷酶是一种用于戈谢病治疗的有效药物,能够替代患者体内缺乏的酶,改善病情并提高生活质量。对于戈谢病患者而言,接受维拉苷酶治疗是重要的管理手段之一,能够帮助他们恢复健康、减轻症状,并提高生活质量。需要强调的是,治疗方案应根据患者的具体情况和医生的指导进行,以确保治疗效果的最大化。