维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶与其他疗法的联合使用,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的用法用量需根据患者具体情况制定,一般起始剂量为60U/kg,每两周一次,通过60分钟静脉输注给药。对于正在接受其他酶替代治疗的患者,转换治疗时需在医生指导下进行。使用时需遵循医生的建议和剂量,并密切观察身体状况和药物反应。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种由于体内缺乏一种名为葡萄糖脑苷酯酶的酶导致的代谢性疾病。该疾病的临床表现多种多样,包括脾肿大、肝脏增大及骨骼问题等。在治疗戈谢病的过程中,维拉苷酶作为一种有效的治疗选择,越来越多的研究开始关注其与其他疗法的联合使用,旨在提高患者的整体治愈效果和生活质量。
1. 维拉苷酶的作用机制
维拉苷酶通过补充缺乏的葡萄糖脑苷酯酶来改善戈谢病患者的健康状况。这种酶能够分解体内的脂质,降低由戈谢病引起的毒性物质积聚。通过常规使用维拉苷酶,许多患者的脾肿大和肝脏增大等症状得到了显著改善。
2. 其他疗法的潜在益处
治疗戈谢病可以不仅仅依赖于单一的酶替代疗法。结合其他疗法,如小分子药物、基因治疗和对症治疗,可以在多个层面上提升疗效。例如,小分子药物可能通过调节细胞内脂质代谢来辅助治疗,而基因治疗则有希望从根本上解决酶缺乏的问题。
3. 联合疗法的研究进展
近年来,关于维拉苷酶与其他疗法联合使用的研究不断增多。一些研究表明,维拉苷酶与小分子药物可以协同作用,改善脂质代谢和减轻病理症状。这种联合疗法不仅能够提升治疗效果,还可能降低长期使用单一疗法带来的副作用。
4. 患者个体化治疗的重要性
在考虑维拉苷酶与其他疗法联合使用时,患者的个体差异也需要得到重视。每位患者的病情、身体状况及对治疗的反应不同,因此,制定个性化的治疗方案至关重要。医生应根据患者的具体情况,灵活调整疗法组合,以达到最佳疗效。
综上所述,维拉苷酶作为戈谢病的一线治疗药物,通过与其他疗法的联合使用,有望不断提升治疗效果,改善患者的生活质量。随着研究的深入和技术的进步,未来的戈谢病治疗将更加多元化和个性化,为患者带来更好的治疗体验。