维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶治疗戈谢病的患者反馈,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的适应证主要包括1型戈谢病(Gaucherdisease)的长期酶替代治疗(ERT)。该药物可以催化葡糖脑苷脂水解,减少葡糖脑苷脂累积,被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法,近年来在患者中得到广泛应用。戈谢病是一种遗传性代谢疾病,主要由于葡萄糖酰胺酶的缺乏导致体内脂质物质的积累,进而影响多个脏器的功能。维拉苷酶的引入为患者提供了一种新的治疗选择,许多患者对此表示积极的反馈。本篇文章将探讨维拉苷酶治疗戈谢病的患者_feedback,以及他们在接受治疗后的生活质量变化。
1. 临床效果显著
许多戈谢病患者反馈,维拉苷酶治疗后,其临床症状明显改善。特别是在接受定期的酶替代治疗后,患者的肝脾肿大程度有显著减少,贫血与血小板减少的情况也有明显好转。患者普遍感受到身体状况的提升,日常活动能力得到了增强。
2. 生活质量提升
随着病情的好转,患者的生活质量有了显著提高。许多患者表示,治疗后不仅能恢复正常的工作与学习,还能参与更多的社会活动,增进与家人和朋友的互动。这种生活方式的恢复,不仅改善了心理状态,还增强了患者的自信心。
3. 副作用与耐受性
在治疗过程中,一些患者也反馈了维拉苷酶的副作用,主要包括注射部位的反应、轻微的过敏症状等。这些副作用一般较轻微,且大多数患者能够接受,经过调整剂量或注射方式,耐受性良好。医生与患者良好的沟通,使许多副作用得到了有效管理。
4. 经济负担与支持
尽管维拉苷酶治疗效果显著,但高昂的药物费用也是患者常常提到的问题。一些患者反映,治疗费用给家庭带来了不小的经济压力。为此,患者呼吁社会能够提供更多的经济支持与保障,尤其是在医疗保险方面,以减轻患者的负担。
维拉苷酶作为一种有效的酶替代治疗方案,给戈谢病患者带来了新的希望与改善。医生和患者的紧密合作,加上社会的支持与理解,将共同推动戈谢病的治疗进程,帮助患者们实现更高的生活质量,实现健康与幸福的目标。