维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶治疗戈谢病的效果,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
戈谢病是一种常见的遗传性代谢疾病,主要由于葡萄糖脑苷酶(GBA)基因突变导致的酶缺乏症。该病的主要特征包括肝脾肿大、骨痛、血小板减少以及其他系统性症状。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种重组的人类葡萄糖脑苷酶,近年来被应用于戈谢病的治疗。本文将探讨维拉苷酶在戈谢病治疗中的效果,包括其临床疗效、患者的耐受性和生活质量的改善等方面。
1. 维拉苷酶的作用机制
维拉苷酶通过补充体内缺失的葡萄糖脑苷酶,促进细胞内的脂质降解,从而减少病理特征相关的脂质积聚。这一机制使得维拉苷酶能够有效改善戈谢病患者的症状,尤其是在肝脾肿大和血液指标方面。
2. 临床疗效的证据
多项临床研究显示,接受维拉苷酶治疗的戈谢病患者,其肝脾体积明显缩小,血小板和血红蛋白水平有显著改善。这些效果在长期治疗中持续存在,证明其作为一种有效的替代疗法。
3. 耐受性和安全性
维拉苷酶通常被患者良好耐受,常见的不良反应主要为轻度的过敏反应和注射部位反应。与其他酶替代疗法相比,维拉苷酶具有较高的安全性和耐受性,且不良反应发生率较低。
4. 对生活质量的影响
维拉苷酶治疗不仅改善了戈谢病的生理症状,还对患者的生活质量产生了积极影响。患者在精神和社交功能方面的体验有所提升,表现出较高的生活满意度,有助于他们更好地适应日常生活。
综上所述,维拉苷酶在戈谢病的治疗中展现出了良好的效果,通过改善患者的症状和生活质量,成为了治疗该病的重要选择。随着对该药物研究的深入,未来可能会有更多的临床应用和指导方针,以便更好地满足患者的需求。