维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶的临床使用经验,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的用法用量需根据患者具体情况制定,一般起始剂量为60U/kg,每两周一次,通过60分钟静脉输注给药。对于正在接受其他酶替代治疗的患者,转换治疗时需在医生指导下进行。使用时需遵循医生的建议和剂量,并密切观察身体状况和药物反应。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种以重组技术获得的酶,用于治疗戈谢病(Gaucher disease),这是一种由于β-葡萄糖苷酶缺乏而导致的遗传性代谢疾病。自维拉苷酶进入临床应用以来,越来越多的临床经验积累,为该药物的有效性、安全性及患者的长期管理提供了有力的支持。本文将探讨维拉苷酶的临床使用经验,包括疗效、安全性、患者耐受性及应用中的注意事项。
1. 疗效评估
临床研究表明,维拉苷酶能够有效改善戈谢病患者的症状,包括脾脏和肝脏的肿大、血细胞计数的异常以及骨骼相关问题。治疗后,患者的脾脏体积通常可显著缩小,肝脏体积亦会有所减小,血红蛋白水平和血小板计数均得到改善。这些疗效不仅提高了患者的生活质量,还减少了与疾病相关的并发症发生率。
2. 安全性分析
维拉苷酶的安全性相对较高,绝大多数患者能够耐受其治疗。临床试验中,最常见的不良反应包括过敏反应、注射部位反应及轻度的头痛等,这些反应通常是轻微的,可以通过相应的对症处理来缓解。尽管如此,仍需定期监测患者的状况,确保及时发现和处理可能出现的严重不良反应。
3. 患者耐受性
研究显示,大多数戈谢病患者对维拉苷酶的耐受性较好,尤其是与其他治疗药物相比,维拉苷酶的耐受性明显较强。对于部分患者,尤其是对酶制剂敏感的患者,可能会出现免疫反应。因此,在治疗过程中,应根据患者的具体情况,适时调整剂量或采取预防性措施,以提高治疗的顺应性。
4. 应用注意事项
在维拉苷酶的临床应用中,有几个注意事项。首先,治疗应在专业医疗机构进行,医生应根据患者的具体情况合理安排疗程和剂量。其次,由于个体差异,部分患者可能需要更长时间才能见到明显的疗效,因此,需进行长期监测,确保治疗方案的个性化及持续性。此外,治疗期间应定期进行相关实验室检查,以便及时调整治疗方案,最大限度地降低不良反应的风险。
维拉苷酶作为戈谢病的重要治疗药物,其临床使用经验丰富,已被证明在改善患者症状及提高生活质量方面具有显著效果。随着研究的深入和临床应用经验的积累,未来可望进一步优化治疗方案,提升患者的治疗体验和生活质量。