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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适应症是什么,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适应症是黏多糖贮积症IVA型（MPSIVA），一种罕见的常染色体隐性遗传病。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)是一种治疗粘多糖沉积病的重要药物。粘多糖沉积病是一种罕见的遗传性疾病，通常由于酶的缺乏或缺陷导致身体无法正常代谢粘多糖而引起。依洛硫酸酯酶α在这一疾病的治疗中发挥着关键作用，有助于减缓病情进展和改善患者的生活质量。
1. 依洛硫酸酯酶α的作用机制
依洛硫酸酯酶α主要作用于粘多糖沉积病类型IV型（MPS IV），也被称为莫立克斯病。这种酶的作用是帮助分解特定的粘多糖分子，这些分子在正常情况下应该由身体的酶系统处理掉。如果缺乏了这种酶，这些粘多糖分子会在身体各个组织和器官中逐渐积聚，导致病变和损害。
2. 适应症范围
依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)主要用于治疗由于缺乏酶α-L-依洛酶（也称为依洛酶B）引起的MPS IV型。MPS IV型是一种较为罕见的疾病，常常影响到骨骼、关节和软组织，严重影响患者的生活质量和寿命。
3. 治疗效果与注意事项
依洛硫酸酯酶α的治疗效果主要体现在减轻症状、延缓病情进展以及提高患者的日常功能能力。治疗过程中需要密切监测患者的反应和治疗效果，以便调整剂量和治疗方案，确保最佳的治疗效果和安全性。
4. 未来的发展与展望
随着基因治疗和生物技术的进步，依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)作为一种生物制剂，代表了粘多糖沉积病治疗的先进水平。未来的研究和临床实践将继续探索其在治疗中的最佳应用方式，并寻求更有效的治疗策略，以改善患者的长期预后和生活质量。
综上所述，依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)作为粘多糖沉积病治疗的关键药物，不仅仅是一种治疗手段，更是希望和生活质量的象征。通过减轻症状、延缓病情进展，它为患有MPS IV型的患者提供了一线治疗方案。
黄斌 | 问药网药师
2024-12-27 17:35:33
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使用依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的注意事项有哪些,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)需注意需严格遵循医嘱，注意观察过敏反应及不良反应。特殊人群如孕妇、儿童等应在医生指导下使用。同时，保持良好的生活习惯和饮食习惯，确保药物疗效。如有任何不适，请及时就医。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)用法用量：2mg每公斤体重给予每周1次作为一次根据输注容积历时最小3.5至4.5小时静脉输注。粘多糖沉积病（MPS）是一类罕见的遗传性疾病，患者由于体内缺乏特定酶类而导致多种器官和组织中粘多糖的异常积聚。依洛硫酸酯酶α（elosulfase alfa）作为一种酶替代治疗药物，被用来帮助分解这些积聚的粘多糖，从而缓解症状并改善患者的生活质量。使用依洛硫酸酯酶α需要遵循一些特定的注意事项，以确保其安全有效地发挥作用。
1. 临床使用前的评估
在开始使用依洛硫酸酯酶α治疗之前，医生应对患者进行全面的临床评估。这包括确定患者的病史、粘多糖沉积病的类型和严重程度，以及对治疗的预期效果和可能的风险进行综合评估。只有在医生确认治疗适合患者并且患者同意治疗方案后，才能开始使用依洛硫酸酯酶α。
2. 治疗过程中的监测和调整
治疗过程中，患者应定期接受临床监测和评估。这些监测可能包括病情的临床评估、相关生理指标的测量以及对治疗效果的反馈。根据监测结果，医生可能需要调整依洛硫酸酯酶α的剂量或治疗计划，以确保治疗效果最大化并减少可能的副作用和风险。
3. 治疗期间的注意事项
在接受依洛硫酸酯酶α治疗期间，患者和医生需要密切合作，以确保治疗的连续性和有效性。患者需要严格按照医嘱进行治疗，按时接受药物，并定期进行复诊和检查。同时，患者应注意避免可能影响治疗效果的因素，如饮食和生活方式的调整，以及避免接触可能加重症状的环境或物质。
4. 可能的不良反应和紧急处理
尽管依洛硫酸酯酶α在很多情况下是安全有效的，但仍然可能会出现不良反应或过敏反应。患者和医生应当了解可能的不良反应，如过敏症状、呼吸困难或药物不耐受等，并做好紧急处理准备。在治疗期间，如果出现不明原因的新症状或不适，应及时向医生报告并寻求帮助。
依洛硫酸酯酶α作为治疗粘多糖沉积病的重要药物，其安全有效的使用对于患者的健康至关重要。患者及其家人应与医疗团队密切合作，遵循治疗计划，并定期进行随访和评估，以确保获得最佳的治疗效果和生活质量的提高。
张胜泉 | 问药网药师
2024-12-26 13:32:01
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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适应症和禁忌症是什么,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适应症是黏多糖贮积症IVA型（MPSIVA），一种罕见的常染色体隐性遗传病。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的禁忌主要包括对该药物任何成分过敏的患者禁用。此外，尚未在孕妇、哺乳期妇女以及儿童中进行充分研究，因此这些人群也应慎用。同时，患有严重肝肾功能不全的患者需谨慎使用，因药物代谢可能受到影响。依洛硫酸酯酶α（elosulfase alfa）是一种用于治疗粘多糖沉积症（MPS IV，黏多糖沉积症类型IV）的重要药物。该药物能够帮助患者处理由于酶的缺乏而导致的粘多糖的积聚问题。对于那些需要了解依洛硫酸酯酶α的适应症和禁忌症的人群来说，以下是关键信息的详细解读。
1. 依洛硫酸酯酶α的适应症
依洛硫酸酯酶α主要用于治疗由于缺乏依洛硫酸酯酶α而引起的MPS IV。MPS IV是一种罕见的遗传性疾病，也称为莫尔基奥综合征，它属于粘多糖沉积病的一种类型。这种疾病导致身体无法正常代谢和清除特定的粘多糖，最终导致这些物质在身体各个组织和器官中的积聚，对多个系统造成损害。依洛硫酸酯酶α的作用是补充或替代患者体内缺乏的酶，以促进粘多糖的代谢和排出，从而减轻病情和改善患者的生活质量。
2. 依洛硫酸酯酶α的禁忌症
依洛硫酸酯酶α并不适用于所有粘多糖沉积症患者。禁忌症主要包括对依洛硫酸酯酶α过敏的个体。在使用依洛硫酸酯酶α治疗之前，医生会评估患者的过敏史和可能的过敏反应风险。此外，由于依洛硫酸酯酶α是通过静脉注射给药的，患者必须能够耐受该类型的治疗方式。因此，在治疗开始之前，医生通常会对患者进行全面的身体评估和过敏测试，以确保治疗的安全性和有效性。
依洛硫酸酯酶α作为一种生物技术制剂，通过其独特的机制，为MPS IV患者提供了一种重要的治疗选择。尽管在使用前需要仔细评估患者的情况，但它仍然被证明是一种有效和关键的药物，可以显著改善患者的生活质量和长期健康结果。对于那些受到MPS IV困扰的患者和家庭来说，依洛硫酸酯酶α的引入无疑是一个重要的医疗进步，为他们带来了希望和治疗的可能性。
黄斌 | 问药网药师
2024-12-25 10:11:30
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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)有仿制药吗,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)为BiomarinPharm生产，代购价格是9600元左右，请选择正规海外代购渠道，以保证产品质量。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积症的重要药物。这种药物通过补充人体缺乏的酶，帮助降解过多积聚在组织中的糖质，从而减轻病患者的症状和疾病进展。对于许多患者和医疗机构来说，药物的可及性和成本问题是至关重要的考量因素。因此，对于依洛硫酸酯酶α是否存在仿制药的问题，也引起了广泛关注和讨论。
依洛硫酸酯酶α的仿制药情况
1. 目前市场上没有依洛硫酸酯酶α的仿制药
依洛硫酸酯酶α作为一种生物制剂，其复杂的生产工艺和严格的质量控制标准，使得仿制药的研发和生产面临较大的挑战。迄今为止，尚未有公司宣布成功开发出符合法规要求的依洛硫酸酯酶α仿制药，并进行市场推广。
2. 生物制剂的复杂性与仿制药的挑战
依洛硫酸酯酶α属于生物制剂，其制造过程涉及基因工程技术和复杂的生物制造流程。生产仿制药不仅需要克服技术上的难题，还必须满足严格的监管要求，确保产品的质量、安全性和有效性，这对于许多制药公司而言是一项高风险的投资。
3. 病患与药物可及性的重要性
对于粘多糖沉积症患者及其家庭来说，依洛硫酸酯酶α的有效性和可及性直接关系到疾病管理和生活质量的改善。尽管原研药物的价格可能较高，但其独家市场地位也反映了生物制剂领域仿制药研发的技术挑战和市场机制的复杂性。
结论
依洛硫酸酯酶α作为一种关键的粘多糖沉积症治疗药物，目前尚未有仿制药可供选择。未来是否会有仿制药进入市场，将取决于技术进步、法规环境和市场需求的复杂因素。在保证药物安全和有效的前提下，希望未来能够有更多的选项，提升病患的治疗选择和医疗成本的可持续性。
李娟 | 问药网药师
2024-12-21 11:28:09
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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的主要成份是什么,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的主要成分是重组人N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶，这是一种酶替代疗法药物。依洛硫酸酯酶α是一种治疗粘多糖沉积病的重要药物，它的主要成分对于病患具有重要的生物学功能。下面将详细介绍依洛硫酸酯酶α的主要成分及其作用。
依洛硫酸酯酶α的主要成分
1. 糖蛋白结构
依洛硫酸酯酶α是一种重组的人类酶，它的主要成分是糖蛋白。糖蛋白是由多个碳水化合物链与蛋白质链结合而成的复合分子，它在依洛硫酸酯酶α中起着至关重要的作用。这种结构使得依洛硫酸酯酶α能够有效地与患者体内的特定废弃物质亲和结合，从而促进其分解和排出。
2. 硫酸酶活性
依洛硫酸酯酶α的另一个重要成分是其硫酸酶活性。硫酸酶是一种能够加水解硫酸酯键的酶类，它在依洛硫酸酯酶α中的存在使其具备了特定的催化能力，能够帮助降解体内积累的硫酸甘露聚糖。
3. 重组技术
依洛硫酸酯酶α作为一种重组蛋白质药物，其主要成分中还包括通过基因工程技术获得的其他辅助成分。这些成分保证了依洛硫酸酯酶α能够在生产过程中保持稳定性和活性，同时最大限度地减少对患者可能产生的免疫反应。
依洛硫酸酯酶α的研究和应用
依洛硫酸酯酶α作为一种针对粘多糖沉积病的治疗药物，其主要成分经过精密的研究和开发，已经被证明在临床实践中具有显著的治疗效果。通过补充体内缺乏的依洛硫酸酯酶α，能够有效减少或延缓病情恶化，提高患者的生活质量。
总结
依洛硫酸酯酶α的主要成分包括糖蛋白结构、硫酸酶活性及其他重组辅助成分。这些成分共同作用，确保了依洛硫酸酯酶α在治疗粘多糖沉积病过程中的有效性和安全性。随着科学技术的进步，未来有望进一步优化依洛硫酸酯酶α的制备工艺，以更好地满足临床需求和患者期待。
张胜泉 | 问药网药师
2024-11-28 15:48:11
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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的禁忌和注意事项是什么,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)需注意需严格遵循医嘱，注意观察过敏反应及不良反应。特殊人群如孕妇、儿童等应在医生指导下使用。同时，保持良好的生活习惯和饮食习惯，确保药物疗效。如有任何不适，请及时就医。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的禁忌主要包括对该药物任何成分过敏的患者禁用。此外，尚未在孕妇、哺乳期妇女以及儿童中进行充分研究，因此这些人群也应慎用。同时，患有严重肝肾功能不全的患者需谨慎使用，因药物代谢可能受到影响。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积症类型IVA（Morquio A综合征）的重要药物。它通过补充体内缺乏的酶活性，帮助患者降低病情进展的速度和减轻症状。使用依洛硫酸酯酶α时，患者及医护人员需注意一些禁忌和特别的使用注意事项，以确保治疗效果最大化并降低可能的风险。
1. 使用禁忌
依洛硫酸酯酶α在大多数情况下是安全有效的，但有些情况下使用是被禁止的。具体而言，禁忌症包括对该药物或其任何成分过敏的患者。过敏反应可能会导致严重的不良影响，因此在开始治疗之前，医生应对患者进行充分的过敏史询问和评估。
2. 药物相互作用
在使用依洛硫酸酯酶α时，患者和医生需要关注可能存在的药物相互作用。特别是，某些药物可能会影响依洛硫酸酯酶α的药效或安全性，或者被依洛硫酸酯酶α影响其它药物的代谢和清除。因此，在开始依洛硫酸酯酶α治疗之前，应详细检查患者正在使用的所有药物，并咨询医生是否需要调整剂量或暂时停止某些药物的使用。
3. 妊娠和哺乳期
依洛硫酸酯酶α在怀孕和哺乳期妇女中的安全性尚未得到充分研究和证实。因此，对于怀孕或哺乳期妇女，需要仔细权衡使用依洛硫酸酯酶α的风险和益处。通常情况下，仅在益处明显大于潜在风险时才会考虑使用。
4. 特殊人群的使用
老年人、儿童以及肝功能或肾功能受损的患者，在使用依洛硫酸酯酶α时需要额外小心。这些人群可能对药物代谢和清除能力有所影响，因此需要医生根据个体情况调整剂量或监测治疗效果和不良反应。
综上所述，依洛硫酸酯酶α在治疗Morquio A综合征中具有重要的地位，但在使用过程中需要患者和医生密切合作，遵循相关的禁忌和注意事项，以确保安全有效地实现治疗目标。对于任何使用上的疑问或担忧，患者应及时咨询专业医疗人员，以获取适当的指导和支持。
黄斌 | 问药网药师
2024-11-18 15:17:28
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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)出现副作用如何处理,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的副作用主要包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳等。请注意，本品对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。此外，部分接受本品注射的患者出现了危及生命的过敏反应，因此FDA对其标示了黑框警告。依洛硫酸酯酶α（elosulfase alfa）是一种用于治疗粘多糖沉积病的重要药物，然而其使用过程中偶尔会出现一些副作用。对于这些副作用，及时和有效的处理十分重要，以确保患者能够继续从治疗中获益。
1. 如何识别副作用
在接受依洛硫酸酯酶α治疗期间，患者需要密切关注身体的反应。常见的副作用包括发热、头痛、恶心、皮肤反应等。这些症状如果出现，应及时记录并向医生汇报。
2. 寻求专业帮助
如果患者出现了不适反应，不应擅自停药或随意调整剂量。而是应立即联系主治医生或医疗团队。医生会根据具体情况评估副作用的严重程度，并制定相应的处理方案。
3. 调整治疗方案
一旦确认患者的不适反应与依洛硫酸酯酶α有关，医生可能会考虑调整治疗方案。这可能包括暂时停止药物、调整剂量或者采取其他适当的措施，以减轻副作用对患者身体造成的影响。
4. 预防措施和建议
除了在副作用发生后的处理外，医生通常也会提供一些预防措施和建议，帮助患者减少副作用的风险。这包括遵循医嘱按时服药、定期复诊检查等。患者和家属也应积极配合医生的指导，提高治疗的效果和安全性。
在治疗粘多糖沉积病的过程中，依洛硫酸酯酶α作为一种关键的治疗药物，其副作用的处理至关重要。通过及时的识别、专业的帮助和有效的调整治疗方案，可以最大限度地减少副作用对患者生活质量的影响，确保治疗效果的最佳化。
黄斌 | 问药网药师
2024-11-07 17:41:37
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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的使用注意事项有哪些,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)需注意需严格遵循医嘱，注意观察过敏反应及不良反应。特殊人群如孕妇、儿童等应在医生指导下使用。同时，保持良好的生活习惯和饮食习惯，确保药物疗效。如有任何不适，请及时就医。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)用法用量：2mg每公斤体重给予每周1次作为一次根据输注容积历时最小3.5至4.5小时静脉输注。依洛硫酸酯酶α（elosulfase alfa）是一种用于治疗粘多糖沉积病的重要药物。它通过补充患者体内缺乏的酶活性，有助于减少病情恶化和改善患者的生活质量。使用这种药物需要特别注意一些使用细节和注意事项，以确保治疗的有效性和安全性。
依洛硫酸酯酶α的使用注意事项如下：
1. 使用前需进行充分评估
在开始使用依洛硫酸酯酶α之前，医生需要对患者进行全面的评估，确保患者符合使用该药物的适应症，并排除可能存在的禁忌症或其他严重健康问题。这一步骤非常关键，可以帮助医生确定药物治疗的合理性和安全性。
2. 药物剂量需个体化调整
依洛硫酸酯酶α的剂量需根据患者的年龄、体重、病情严重程度以及个体对药物的反应进行个体化调整。医生会根据这些因素制定具体的用药方案，并定期评估疗效，必要时调整剂量以保持治疗效果。
3. 监测治疗过程中的不良反应
在依洛硫酸酯酶α治疗期间，医生和患者需要密切监测可能出现的不良反应或药物相关的并发症。常见的不良反应包括注射部位反应、过敏反应或药物不耐受等。及时发现并处理这些反应可以有效减少患者的不适和提高治疗的安全性。
4. 遵循治疗计划和定期复查
依洛硫酸酯酶α治疗需要严格遵循医生制定的治疗计划，包括定期的复查和评估。这不仅有助于监测疗效，还可以早期发现可能出现的治疗相关问题，并及时调整治疗策略。患者和家属应积极配合医生的治疗安排，确保治疗的连续性和有效性。
依洛硫酸酯酶α作为治疗粘多糖沉积病的重要药物，其安全性和有效性已在临床实践中得到验证。使用时仍需谨慎对待，遵循医嘱和注意事项可以帮助患者获得最佳的治疗效果，减少治疗过程中的风险和不良反应的发生。
李娟 | 问药网药师
2024-11-04 11:39:25
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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)副作用有哪些,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的副作用主要包括发热、呕吐、头痛、恶心、腹痛、寒战和疲劳等。请注意，本品对5岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。此外，部分接受本品注射的患者出现了危及生命的过敏反应，因此FDA对其标示了黑框警告。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)是一种用于治疗粘多糖沉积症的药物，它通过补充患者体内缺乏的酶来减轻病症。像所有药物一样，使用依洛硫酸酯酶α也可能伴随一些副作用。本文将详细探讨依洛硫酸酯酶α的主要副作用及其可能的影响。
依洛硫酸酯酶α的副作用主要包括以下几个方面：
1. 注射部位反应
依洛硫酸酯酶α通常是通过注射给药的方式进行治疗。在注射部位可能会出现局部反应，如疼痛、红肿、或是注射部位的过敏反应。这些反应通常是轻度的，大多数患者能够耐受或通过简单的处理措施来缓解。
2. 过敏反应
个别患者在使用依洛硫酸酯酶α后可能出现过敏反应。这些过敏反应可能包括皮肤瘙痒、皮疹、呼吸困难、或是其他过敏症状。对于出现严重过敏反应的患者，可能需要立即停止药物治疗并寻求紧急医疗帮助。
3. 呼吸道感染
一些使用依洛硫酸酯酶α的患者可能会更容易出现呼吸道感染。这可能是由于药物影响了免疫系统的某些方面，使得患者更易受到感染的影响。因此，在治疗过程中需要注意保持良好的个人卫生和避免接触已知感染源。
4. 头痛和恶心
一些患者在使用依洛硫酸酯酶α后可能会出现头痛或恶心等轻度的不适感。这些症状通常是暂时性的，不会对治疗产生严重影响。对于出现较为严重或持续时间较长的不适感，患者应及时向医务人员进行反馈，以便调整治疗方案。
总体而言，依洛硫酸酯酶α作为一种治疗粘多糖沉积病的重要药物，其主要副作用通常是可以预见和可控的。在使用过程中，医生会根据患者的具体情况进行监测和调整，以确保治疗效果最大化并最大限度地减少副作用的发生。如果患者在使用过程中出现任何不适或疑问，应及时向医务人员咨询，以获得专业的建议和支持。
问药网 | 问药网官方药师
2024-10-28 16:16:01
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依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)的适用人群有哪些,依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)主要适用于患有黏多糖贮积症IVA型（MPSIVA）的患者。依洛硫酸酯酶α(elosulfase alfa)是一种治疗粘多糖沉积症(MPS)的重要药物，主要用于特定类型的此类疾病患者。粘多糖沉积病是一种罕见的遗传性疾病，主要由于体内缺乏特定酶的功能而导致的糖胺聚糖代谢异常。依洛硫酸酯酶α的使用对象有一定的限制，下面将详细介绍其适用人群。
1. MPS I型患者
依洛硫酸酯酶α主要用于治疗粘多糖沉积病的一种亚型，即MPS I型。这种类型的疾病是由于糖胺聚糖代谢中的α-L-岩藻糖苷酶缺乏而引起的。依洛硫酸酯酶α能够补充体内缺乏的酶，帮助降低病人体内糖胺聚糖的堆积，减轻病情。
2. 年龄限制
依洛硫酸酯酶α的使用通常限制在特定的年龄范围内，主要是适合儿童和青少年。对于年长的成年患者，其疾病可能已经进展到不适合此种治疗的阶段，因此需谨慎使用。
3. 病情严重程度
依洛硫酸酯酶α主要适用于病情较为严重、症状明显的患者。轻度病例可能不需要此种治疗，而需要的主要是定期监测和支持性治疗。
4. 适用的遗传变异
依洛硫酸酯酶α的治疗效果还依赖于患者遗传变异的具体类型。某些遗传变异可能会影响该药物的吸收、代谢或效果，因此需要在临床前进行详细的基因分析和筛查，以确定治疗的合理性和有效性。
综上所述，依洛硫酸酯酶α作为治疗粘多糖沉积病的一种药物，适用于MPS I型患者，尤其是年轻且病情较为严重的患者。在使用前需综合考虑患者的年龄、病情严重程度以及遗传变异情况，以确保治疗效果最大化，同时降低潜在的治疗风险。
陈志明 | 问药网药师
2024-10-14 16:14:44
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