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1. 减轻疾病症状和改善生活质量
使用依利格鲁司Cerdelga的关键目标是减轻1型戈谢病患者的疾病症状,并提高其生活质量。该药物通过抑制体内过多的葡萄糖酸酶的活性,减少葡萄糖酸酶合成导致的脂质沉积,从而改善症状表现。临床试验显示,患者在使用依利格鲁司Cerdelga后经历了较少的骨疼痛、疲劳和腹泻等症状,这使得他们能够更好地参与日常活动和提高生活质量。
2. 延缓疾病进展和促进长期稳定
对于1型戈谢病患者来说,疾病的进展是一个关键问题。依利格鲁司Cerdelga在延缓疾病进展方面发挥着重要作用。该药物有效减少了体内脂质沉积的程度,防止了疾病的恶化,从而使患者能够保持相对稳定的健康状态。经过长期观察,患者在使用依利格鲁司Cerdelga后显示出持续的疾病控制,并且维持了较高的生活质量。
3. 安全性和耐受性良好
对于任何药物来说,安全性和耐受性非常重要。经过临床试验和长期观察,依利格鲁司Cerdelga已被证明是安全可靠的治疗选择。虽然个别患者可能出现轻度的胃肠道不适和头痛等不良反应,但大部分患者对该药物的耐受性良好,并且没有出现严重的副作用。这使得依利格鲁司Cerdelga成为1型戈谢病患者的可靠治疗选择。
4. 初步疗效综述
综上所述,依利格鲁司Cerdelga作为1型戈谢病成人患者的一线口服疗法,在减轻疾病症状、改善生活质量、延缓疾病进展以及良好的安全性和耐受性等方面表现出良好的疗效。通过抑制葡萄糖酸酶的活性,依利格鲁司Cerdelga有效降低了体内脂质沉积的程度,改善了患者的症状和生活质量。每个患者的情况是独特的,治疗方案应根据医生的建议和患者的具体情况进行制定。
无论如何,依利格鲁司Cerdelga对于1型戈谢病成人患者来说是一项具有重要意义的治疗选择,它为患者提供了一种口服疗法,旨在减轻疾病症状并改善其生活质量。
李娟 | 问药网药师
2024-02-27 13:43:30
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞安全性如何,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种用于治疗戈谢病的酶替代治疗药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,由于体内缺乏一种名为戈谢酶的酶而引起。该疾病会导致脂质在组织和器官中的积累,影响到多个系统,包括骨骼、内脏和中枢神经系统。维拉苷酶是一种可替代戈谢酶的酶制剂,通过补充体内缺乏的酶来减轻症状并改善患者的生活质量。
1. 维拉苷酶的安全性研究(Study of Velaglucerase Safety)
大规模的临床试验已经对维拉苷酶维葡瑞的安全性进行了评估。在这些试验中,研究人员观察和监测了接受维拉苷酶治疗的患者,并评估了可能的不良反应和药物相互作用。研究结果显示,维拉苷酶在戈谢病患者中是相对安全的。
2. 常见的不良反应(Common Adverse Reactions)
维拉苷酶治疗在临床试验中显示出了可接受的安全性。一些患者可能会出现轻微的不良反应。常见的不良反应包括头痛、恶心、呕吐、疲劳和发热等症状。这些反应通常是短暂和自限性的,并且很少需要停止治疗。
3. 严重不良反应的风险(Risk of Serious Adverse Reactions)
虽然维拉苷酶治疗在大多数情况下是安全的,但有时也可能发生严重的不良反应。这些严重的不良反应包括过敏反应、心血管事件和免疫相关的并发症。患者在接受维拉苷酶治疗时应密切监测,以确保及时发现并处理任何潜在的严重反应。
4.无论安全性如何,患者需遵循医嘱(Importance of Compliance with Prescribed Treatment)
维拉苷酶维葡瑞作为治疗戈谢病的重要药物,需要患者按照医生的指导和处方合理使用。患者应准确遵守用药计划,并及时告知医生任何异常症状或不良反应。此外,定期的随访和检测也对确保治疗的安全性和有效性至关重要。
总结起来,维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞作为一种戈谢病的治疗药物,临床试验显示其在治疗戈谢病患者中具有相对安全的特点。虽然存在一些轻微的不良反应风险,但维拉苷酶的潜在益处远远超过了这些潜在风险。患者应该遵循医生的处方,并密切关注任何异常反应,以确保治疗的安全性和有效性。
问药网 | 问药网官方药师
2024-02-27 12:52:54
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞有副作用吗,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的副作用主要包括超敏反应(如头痛、头晕、低血压、高血压、恶心、疲乏/无力和发热/体温升高)、关节疼痛(膝关节)、乏力/疲乏、活化部分凝血活酶时间延长和恶心等。此外,还有可能出现头痛、头晕、发热、腹痛、背痛等不良反应。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的药物,戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病。在讨论维拉苷酶维葡瑞是否存在副作用之前,首先需要了解这种药物的治疗效果和安全性。
1. 维拉苷酶维葡瑞:有效治疗戈谢病
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种重组人酸型α-葡萄糖苷酶,通过替代戈谢病患者体内缺乏的酶活性,来改善病情。它被广泛应用于戈谢病的治疗,并且被证明具有显著的疗效。
2. 维葡瑞的安全性研究
为确保患者使用维拉苷酶维葡瑞的安全性,进行了广泛的临床研究。这些研究包括大规模的临床试验,跟踪患者在使用维葡瑞过程中的治疗反应和副作用。
3. 维葡瑞的常见副作用
根据临床试验的结果和长期的实际应用经验,维葡瑞一般被认为是安全有效的药物。但与其他药物一样,它也可能引起副作用。常见的副作用包括:发热、头痛、恶心、呕吐、皮肤反应以及注射部位的反应(如疼痛、红肿等)。这些副作用通常是轻度且暂时的,不会对患者的整体治疗效果造成重大影响。
4. 注意事项和个体差异
尽管维葡瑞被广泛应用于戈谢病的治疗,但每个患者的体质和病情都有所不同。因此,在使用维
黄斌 | 问药网药师
2024-02-27 12:30:23
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美格鲁特(Miglustat)Zavesca一个疗程多少钱,美格鲁特(Miglustat)的参考价:土耳其版规格100mg*84粒,价格大概是13000元左右一盒,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。美格鲁特(Miglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物,其中戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,影响神经系统的功能。许多人可能对美格鲁特(Miglustat)的价格感兴趣,以便评估治疗戈谢病的经济负担。那么,美格鲁特(Miglustat)Zavesca一个疗程需要多少钱呢?接下来,我们将对此进行说明。
1. 美格鲁特(Miglustat):戈谢病的治疗药物
戈谢病是一种遗传性疾病,它影响人体的脂质代谢,导致脂质在细胞内无法正常处理。这可能导致神经系统的损害,引起多个症状,包括智力障碍,肝脾肿大和神经退行性变。
美格鲁特(Miglustat)是一种口服药物,被用作戈谢病的治疗方法之一。它通过抑制一种特定酶的活性,从而减慢脂质的积聚和神经系统的受损。这种药物并不能治愈戈谢病,但可以改善患者的症状和生活质量。
2. 美格鲁特(Miglustat)治疗的疗程
美格鲁特(Miglustat)的使用通常需要长期治疗。每个患者的状况和需求不同,因此疗程的持续时间也会有所不同。一般来说,治疗期限可能为数年,甚至更长。
具体的剂量和使用频率是由医生根据患者的病情来确定的,这可能会影响治疗的总成本。因此,无法给出一个准确的数字来回答一个疗程需要多少钱。
3. 美格鲁特(Miglustat)的价格
药物的价格是由制药公司和不同国家的药品价格政策所决定的。对于美格鲁特(Miglustat)Zavesca的具体价格,它会因地区和国家而异。
如果您对美格鲁特(Miglustat)的价格感兴趣,建议您与您当地的医生、医院或药店进行直接咨询。他们将能够为您提供关于成本和医保方面的信息,并根据您的具体情况提供准确的价格估计。
4. 结论
美格鲁特(Miglustat)是用于治疗戈谢病的一种药物,它可以改善症状和改善患者的生活质量。具体一个疗程需要多少钱会因患者的需要和地理位置而异。如果您需要了解美格鲁特(Miglustat)的价格和成本相关信息,请直接咨询专业的医疗机构或相关机构。他们将为您提供有关此药物费用的详细信息。
李娟 | 问药网药师
2024-02-27 11:10:43
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞每次吃多少,维拉苷酶(velaglucerase alfa)的用法用量需根据患者具体情况制定,一般起始剂量为60U/kg,每两周一次,通过60分钟静脉输注给药。对于正在接受其他酶替代治疗的患者,转换治疗时需在医生指导下进行。使用时需遵循医生的建议和剂量,并密切观察身体状况和药物反应。维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法,能够帮助患者补充缺乏的酶活性。患者和家人可能会对该药物的使用方法和用量产生疑问。在本文中,我们将为您提供有关维拉苷酶维葡瑞的每次用药量的信息。
1. 什么是维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞?
维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种人造的酶替代疗法,用于治疗由于戈谢病引起的酶缺乏。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,患者体内缺乏分解葡萄糖醇脂(glucocerebroside)的酶活性。维拉苷酶维葡瑞通过补充这种酶的不足,有助于改善患者的症状和生活质量。
2. 维拉苷酶维葡瑞的用量是多少?
维拉苷酶维葡瑞的使用剂量是根据患者的年龄、体重和临床情况而定,应由医生根据个体化的治疗方案进行调整。通常,维拉苷酶维葡瑞的推荐剂量是根据每千克体重每两周注射45单位,最大剂量不超过60单位。
3. 如何使用维拉苷酶维葡瑞?
维拉苷酶维葡瑞是一种注射剂,只能由专业医务人员进行注射。注射通常发生在医疗机构,患者应根据医生的建议和指导按照规定剂量接受治疗。注射过程需要遵守严格的无菌操作规程,确保安全和有效性。
4. 是否可以自行调整维拉苷酶维葡瑞的剂量?
绝对不可以自行调整维拉苷酶维葡瑞的剂量。维拉苷酶维葡瑞的剂量应根据医生的指示和监控进行调整。自行调整剂量可能导致疗效不佳或不良反应,因此必须严格按照医生的处方进行用药。
综上所述,维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞是一种用于治疗戈谢病的有效药物,其剂量应根据医生的建议和个体化的治疗方案进行调整。患者应按照医生的指示接受注射治疗,并且绝对不能自行调整剂量。如果您对维拉苷酶维葡瑞的用药有任何疑问或担忧,务必咨询专业医生以获取准确的信息和指导。
陈志明 | 问药网药师
2024-02-27 11:01:56
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美格鲁特(Miglustat)如何贮藏,美格鲁特(Miglustat)储存于20°C-25°C(68°F-77°F)。允许的偏移范围为15℃-30℃(59℉-86℉)。请将本品放置在儿童接触不到的地方。美格鲁特(Miglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物。对于正确的储存和保管美格鲁特,有几项关键的注意事项。本文将为您详细介绍如何储存美格鲁特,并提供必要的指导,以确保其安全和有效性。
1. 储存温度和环境(储存温度和湿度)
美格鲁特的储存温度是非常重要的。它应该被保持在常温下,即20-25摄氏度。避免将美格鲁特暴露于极高或极低的温度环境中,例如阳光直射的地方或冰箱内。同时,确保药物存放的环境相对干燥,避免受潮。
2. 包装和密封性
在储存美格鲁特时,确保药瓶的密封性是至关重要的。药瓶盖应紧闭,并且在每次使用后始终加以密封。这样可以减少空气和湿气对药物的暴露,防止药物降解。
3. 避免震动与摩擦
美格鲁特应放置在避免震动和摩擦的地方。过度的震动和摩擦可能会影响药物的成分和效力。因此,在家庭药柜或药品储存区域中,选择一个安静的位置来储存美格鲁特。
4. 避免儿童接触
美格鲁特应远离儿童的触及范围。将药物存放在儿童无法轻易接触到的地方,以避免误食或误用的可能性。如有需要,请向医生或药剂师咨询关于儿童安全贮藏的建议。
正确的贮藏和储存能够确保美格鲁特的安全性和有效性。遵循上述指导,将美格鲁特储存在适当的温度环境中,保持密封性,避免震动和摩擦,并远离儿童接触。如果您有任何关于药品贮藏或使用的疑问,请咨询专业医疗机构或与您的医生或药剂师进行交流。
黄斌 | 问药网药师
2024-02-27 08:51:10
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)的作用机理是什么,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种酶替代治疗药物,用于治疗戈谢病。戈谢病是一种遗传性疾病,常常由于缺乏戈谢酶活性而引起。维拉苷酶(velaglucerase alfa)的作用机理是通过提供人体缺少的戈谢酶,帮助患者降低遗传缺陷引起的症状和并发症。
1. 维拉苷酶(velaglucerase alfa)的来源和制备方式
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是通过基因重组技术制备而成的人源酶。制备过程中,利用真核细胞表达系统将人类基因中编码戈谢酶的DNA片段插入表达载体中,并通过发酵工艺在细胞培养中大量生产该酶。经过精确的纯化和加工步骤,最终得到纯度高的维拉苷酶药物。
2. 维拉苷酶(velaglucerase alfa)的作用方式
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种酶替代治疗药物,通过补充和提供人体所缺乏的戈谢酶,来纠正患者戈谢病导致的酶活性缺乏。戈谢酶是一种在溶酶体内参与糖脂代谢的酶,能够帮助分解葡萄糖脂质(GlcCer)这一类脂质物质。患者由于遗传缺陷无法产生足够的戈谢酶,导致脂质物质在细胞内积累,引发一系列的病理变化。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)通过输注进入患者体内,进入细胞溶酶体并被细胞摄取。一旦进入细胞,维拉苷酶(velaglucerase alfa)会与葡萄糖脂质(GlcCer)结合,并促进其降解作用。这样一来,细胞内的葡萄糖脂质积累得以减少,从而纠正了戈谢病导致的代谢异常。
3. 维拉苷酶(velaglucerase alfa)的治疗效果和安全性
多项临床试验和长期观察表明,维拉苷酶(velaglucerase alfa)对戈谢病患者表现出显著的治疗效果。该药物能够减轻病症严重性、改善患者的整体生活质量,并且具有较好的安全性和耐受性。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)的常见副作用包括发热、头痛、恶心和皮肤反应等,但这些反应通常都是轻度和临时性的。严重过敏反应和其他严重不良反应较为罕见,但在治疗过程中还是需要密切监测患者的反应情况,并且遵循医生的建议进行使用。
4. 结论
维拉苷酶(velaglucerase alfa)作为一种酶替代治疗药物,通过提供人体所缺乏的戈谢酶,帮助患者纠正了由遗传缺陷引起的病理代谢过程。在戈谢病的治疗中,维拉苷酶(velaglucerase alfa)展现出显著的疗效和较好的安全性,为患者提供了更好的生活质量和治疗选择。在使用药物时,应遵循医生的指导和监控,以确保药物的安全和有效性。
陈志明 | 问药网药师
2024-02-26 15:29:29
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美格鲁特(Miglustat)是什么时候上市的,美格鲁特(Miglustat)于2003年7月获得美国FDA批准上市,目前国内未上市。在本文中,我们将探讨美格鲁特(Miglustat)的上市时间以及其在戈谢病治疗中的作用。戈谢病是一种罕见而严重的遗传性疾病,影响了全球许多人的生活。
1. 美格鲁特(Miglustat)的上市
美格鲁特(Miglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物。该药物于2002年被欧洲药品管理局(EMA)批准上市,用于治疗成年人和儿童。它是戈谢病的首个口服治疗药物,为患者提供了一种替代传统治疗方式的选择。
2. 美格鲁特在戈谢病治疗中的作用
戈谢病是一种由酶缺乏引起的代谢障碍疾病。美格鲁特作为一种酶抑制剂,通过减少特定酶的活性,从而减少过多脂质的积累。这种积累会导致多个器官受损,尤其是神经系统。通过抑制酶的活性,美格鲁特帮助减缓疾病的进展,缓解症状,并提高患者的生活质量。
3. 美格鲁特的疗效和安全性
通过临床研究,美格鲁特已证明在戈谢病治疗中具有一定的疗效。它可以减轻神经系统症状,并在某些情况下改善患者的运动能力和生活功能。每个患者的反应和疗效可能会有所不同。在使用美格鲁特时,患者应密切监测并遵循医生的建议。
4. 结语
美格鲁特作为一种口服治疗药物,为戈谢病患者带来了新的希望。它的上市为患者提供了一种改善生活质量和减缓疾病进展的选择。在使用美格鲁特之前,患者应该咨询专业的医生,并了解相关的治疗风险和效果。
总而言之,美格鲁特作为一种有效的戈谢病治疗药物,为患者提供了更多治疗选择。通过进一步的研究和临床实践,我们可以期待戈谢病患者的生活质量得到进一步改善,并希望在未来能够有更多的创新治疗手段出现。
李娟 | 问药网药师
2024-02-26 15:12:27
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依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga治疗效果好不好,依利格鲁司(Eliglustat)是一种用于治疗加乐森-戴特利病的药物,其疗效如下:1、患者可能会观察到肝脏和脾脏的大小减小,以及相应的症状减轻;2、依利格鲁司胶囊可以减轻Gaucher病患者的症状,包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状;3、有助于减少骨骼问题的发生和进展,提供骨骼保护;4、帮助维持正常的脂质水平,尤其是血液中的葡萄糖脂酶酯和胆固醇水平;该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga是一种用于治疗1型戈谢病成人患者的口服药物,被认为是该疾病的一线疗法。戈谢病是一种遗传性代谢障碍疾病,患者缺少一种特定酶(戈谢酶),导致身体无法正常代谢戈谢脂质。依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的使用为患者提供了一种治疗选择,下面将对其治疗效果进行讨论。
1. 依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的作用机制
依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga可以通过阻断一种特定酶(戈谢酶)的活性,从而减少戈谢脂质的积累。它被认为是一种较为有效的口服治疗药物,可以改善1型戈谢病成人患者的症状和生活质量。
2. 临床试验显示的治疗效果
多项临床试验已经证实了依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga在治疗1型戈谢病方面的有效性和安全性。这些试验表明,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga治疗后可以显著减少患者的戈谢脂质积累,改善心脏、肝脏和骨骼等器官的功能,减轻相关症状。此外,与传统的酶替代疗法相比,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的疗效被认为是可比甚至更好的,并且患者可以通过口服方式使用,避免了酶替代疗法需要静脉注射的不便性。
3. 个体差异和治疗监测
需要注意的是,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的疗效可能会因个体差异而有所变化。一些患者对该药物的反应可能比较明显,而另一些患者则可能对其不太敏感。因此,在使用依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga治疗戈谢病时,临床医生通常会根据患者的具体情况进行监测和调整剂量,以达到最佳治疗效果。
4. 结论
总体来说,依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga被认为是治疗1型戈谢病成人患者的一线口服疗法,其在临床试验中表现出显著的治疗效果。由于个体差异的存在,医生会根据患者的具体情况进行个体化治疗监测和调整。如果您是1型戈谢病患者,建议您与您的医生讨论依利格鲁司(Eliglustat)Cerdelga的治疗选项,以便制定最符合您个体需求的治疗方案。
张胜泉 | 问药网药师
2024-02-26 14:55:57
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麦格司他有仿制药吗,麦格司他(Miglustat)的参考价:土耳其版规格100mg*84粒,价格大概是13000元左右一盒,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。麦格司他(Miglustat)是一种用于治疗戈谢病的药物。戈谢病是一种遗传性代谢疾病,其中患者缺乏一种特定的酶,导致脂质无法被正常代谢,从而累积在体内引发各种症状。麦格司他通过阻断脂质合成途径,减少体内特定脂质的积累,从而帮助缓解患者的症状。
1. 麦格司他的独特性
麦格司他是一种口服药物,经过口服后,它会被消化道吸收并进入血液循环。它通过影响特定的代谢途径,干扰脂质的合成过程。这一机制使得麦格司他在戈谢病治疗中具有独特的作用。
2. 麦格司他的医药专利
目前,麦格司他的原创药物专利尚未过期,这意味着在专利保护期内,其他制药公司不能生产和销售完全相同成分的仿制药。这是为了保护原创药物的研发投入和促进创新。
3. 麦格司他的仿制药
因为麦格司他的专利保护尚未过期,目前市场上还没有麦格司他的仿制药问世。一般而言,在原创药物专利保护期届满后,其他制药公司可以申请生产仿制药。但在专利尚未失效之前,其他公司无法制造和销售相同成分的仿制麦格司他。
4. 麦格司他的价格与可及性
麦格司他作为一种特殊用途药物,其研发和生产成本相对较高。目前,正版麦格司他在市场上的价格较高,这可能对患者的可及性造成一定的困难。仿制药的出现通常能够降低药物价格,增加患者的获得性。因此,当麦格司他的仿制药问世时,有望帮助更多的戈谢病患者获得廉价的治疗选择。
总结起来,目前尚未有麦格司他的仿制药出现。仿制药的问世可能会为戈谢病患者带来更多的治疗选择和更具竞争力的药物价格。尽管如此,麦格司他的疗效和安全性仍然需要经过临床实验的验证和评估,以确保患者的安全和有效的治疗。
陈志明 | 问药网药师
2024-02-26 14:13:28
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