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DMD是一种罕见的、遗传性的进行性疾病，主要影响男性。该病症由于一种称为“肌酸激酶”基因的变异而引起，这种变异导致患者体内无法正常产生一种叫做“核酸调控蛋白”（dystrophin）的蛋白质。缺乏这种重要的蛋白质会导致患者的肌肉逐渐退化。DMD患者常常在童年时期出现肌肉无力、运动功能下降和心肌病变等症状，可能在20岁左右就会完全丧失走路能力。 对于DMD患者来说，依特立生被认为是一种希望。它通过促进核酸调控蛋白的生成，帮助患者恢复肌肉功能和减轻疾病症状。FDA的批准为这些患者提供了一种新的治疗选择，尤其是那些无法从其他疗法中受益的患者。虽然依特立生不能治愈DMD，但它可以使患者延缓疾病进展、改善生活质量，并提供了一些额外的时间，让患者和他们的家人共同面对这个挑战。 然而，这项创新药物的价格却引起了广泛关注。依特立生的价格是多少钱呢？根据公开报道，该药物的年度成本约为三十五万美元。对于普通家庭来说，这是一个可触及却仍然十分昂贵的数字。这种高昂的价格引发了许多对药物定价的争议和质疑。 支持者认为，药物的研发和开发是一项昂贵和有风险的任务。制药公司需要不断投入大量的时间、人力和金钱才能将新药带到市场上。药物的定价需要覆盖这些开支，保证研究和开发的可持续性，并为未来的创新提供资金。此外，依特立生作为一种罕见病药物，其市场规模相对较小，因此需要覆盖更高的研发成本。 然而，反对者则认为高昂的药价限制了患者的获得药物的机会，尤其是对于那些依赖公共保健体系的患者来说。他们主张制药公司应该降低药价，以便更多的患者能够获得这些救命药物。 在世界各国的医疗保健体系中，药物定价问题一直备受关注。人们希望既能保证创新药物的研发，又能让患者能够负担得起并及时获得药物治疗。因此，相关利益方应该展开讨论并找到平衡点，确保创新药物的研发能够持续，同时不忽视患者的需求和利益。 总的来说，依特立生作为FDA批准的首个针对杜氏肌营养不良症的药物，为DMD患者带来了新的希望。尽管它的价格昂贵，但它为患者提供了改善生活质量的机会。我们期待相关方面能够就药物定价展开更多讨论，以达到公平和可持续的结果，从而让更多的患者能够受益于这一突破性的新药。
黄斌 | 问药网药师
2023-09-06 16:59:38
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杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见而严重的肌肉疾病，主要影响男性患者。该病是由于染色体上的基因缺陷导致的，患者在儿童时期就开始出现肌肉的退化和衰弱。这种疾病没有根治方法，并且导致患者在青春期之前丧失行走能力，最终导致呼吸功能衰竭和其他严重的健康问题。 依特立生是一种经过基因重组技术制造的药物，它的作用机制是通过促进大量产生一种称为肌球蛋白的蛋白质来增强肌肉功能。临床试验表明，依特立生可以减缓病情的进展，并延长患者的行走能力。因此，依特立生的批准被视为杜氏肌营养不良症患者的重大突破。 然而，依特立生的价格也成为了人们关注的焦点。该药物的年度治疗费用高达数十万美元，这使得许多人无法负担。有些人认为这个价格过高，会对患者和家庭造成巨大的经济负担。他们担心这种高昂价格将剥夺许多患者获得必需的治疗，并引发社会不平等现象。 然而，制药公司和支持者认为，依特立生的价格可以被解释为对研发成本的回报。研发一种新药需要耗费大量的时间、资源和资金，而依特立生作为一种稀有病药物市场，需要承担更多的开发成本。制药公司还表示，他们为了帮助患者支付药物费用，将提供各种价格减免和补助计划。 当然，这个问题并不仅仅局限于依特立生。药物价格的高昂一直以来都是备受关注的话题。许多药物的价格在过去的几年中急剧上涨，引发了公众对于医疗成本的担忧。政府和各种组织都在寻找解决这一问题的方法，以确保患者可以获得他们所需的治疗。 在依特立生这个具体案例中，药物的价格是否合理仍存在争议。对于杜氏肌营养不良症患者及其家人来说，获得有效的治疗是至关重要的。因此，寻找一种更可持续的药物价格模式以促进公平和可及性是一个共同的目标。 在解决这个问题的过程中，制药公司、政府和其他利益相关者之间的合作至关重要。他们需要积极参与对于药物价格和可及性的讨论，并寻找对所有人都有利的解决方案。只有通过合作和共同努力，我们才能确保患者既能够获得创新药物的好处，又不会因为高昂的价格而感受到附加的负担。
陈志明 | 问药网药师
2023-09-06 12:29:57
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DMD是一种遗传性疾病，主要影响男性患者。这种罕见的疾病会导致肌肉逐渐失去功能，最终导致患者无法行走和进行日常活动。在过去，对于DMD患者而言，缺乏有效的治疗。然而，依特立生的问世改变了这一现状。 依特立生是一种基因转录矫正药物，通过修复患者基因中的异常，以帮助恢复或延缓肌肉功能的退化。这项治疗需要每周一次的静脉注射，持续进行长达48周。然而，由于研发和生产这种高度定制的药物的成本较高，导致了依特立生的价格上涨。 据了解，依特立生一盒的售价约为30,000美元至50,000美元不等。这个价格无疑给许多患有DMD的家庭带来了巨大压力。不少人认为，虽然这种创新的药物能够显著改善患者的生活质量，但价格过高可能限制了许多人的接触和使用。 然而，有人辩称，这种高昂的价格是由于研发和生产这种个体化药物的制造过程非常复杂和昂贵所致。虽然这种论点有合理性，但对于无法承担这种药物费用的DMD患者和他们的家庭而言，他们仍然面临着巨大的困境。 有关依特立生价格过高的争议不只限于杜氏肌营养不良症领域。高昂的药价已经成为全球医疗领域的热门话题之一。药企以高昂的研发成本作为借口，使药价不断攀升，导致了药价负担过重的问题。这也引发了各界的广泛关注，呼吁政府和医疗机构采取措施来降低药物价格，以确保患者能够获得合理的价格的药物。 总的来说，依特立生作为FDA首个批准用于治疗杜氏肌营养不良症的新药，给DMD患者带来了新的希望。然而，高昂的价格也阻碍了许多患者获得这种药物的机会。我们期望政府、药企和医疗机构能够共同努力，为DMD患者提供可承受的药物价格，以确保他们获得公平的治疗机会。此外，也希望在未来的药物研发和市场定价中，能够更加注重患者的利益，为罕见病患者提供更多的福祉。
问药网 | 问药网官方药师
2023-09-06 11:36:59
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首先，如果您或您的家人被诊断出患有杜氏肌营养不良症，您需要咨询您的医生是否适合使用依特立生。只有医生可以决定是否给您开具处方。依特立生是一种注射剂，只能在医生的监督下使用。 然后，一旦您的医生同意给您开具依特立生处方，您需要到医院或药店购买。依特立生属于处方药物，因此您不能自行购买。请务必带上您的诊断证明和处方，在得到医生的指导下购买。 由于依特立生是一种创新药物，它的制造和分发可能存在一些挑战。因此，在购买时您可能需要考虑以下几个因素： 1. 药品供应：由于依特立生是一种罕见病药物，供应可能比较有限。您可以联系制药公司或医院了解可供性和适当的购买方式。 2. 保险覆盖：依特立生的价格较高，且需要长期使用，因此了解您的医疗保险是否包含这种药物至关重要。您可以联系您的保险提供商了解相关政策和具体保险范围。 3. 患者联系计划：一些制药公司可能提供患者联系计划，以帮助患者购买依特立生。这些计划可以提供药物价格减免、财务援助或其他支持服务。您可以咨询您的医生和制药公司，了解是否有此类计划可供您使用。 最后，作为患有杜氏肌营养不良症的患者或家属，及时获取相关信息并咨询专业医生非常重要。他们可以为您提供最准确的指导，帮助您购买适合的药物。 总之，依特立生作为FDA批准的首个杜氏肌营养不良症治疗药物，给患者和家属带来了一线希望。购买依特立生需要医生的处方，并需要考虑药品供应、保险覆盖和患者联系计划等因素。重要的是，始终与您的医生保持沟通，并获取准确的信息和指导。
李娟 | 问药网药师
2023-09-05 18:17:27
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纳地美定已经被证明是一种有效治疗便秘的药物，但是使用任何药物都有可能出现副作用。下面我们来探讨一下纳地美定的副作用是否大。 首先，需要明确的是纳地美定一般是经口给药。研究表明，它的常见副作用主要包括腹泻、腹痛、恶心和头痛等症状。然而，这些副作用通常是轻微和暂时的，在服药初期可能更为明显，随着身体适应药物，副作用可能会有所减轻。 纳地美定的临床试验也对其副作用进行了评估。一项研究表明，相对于安慰剂，纳地美定在治疗慢性非癌症性疼痛引起的便秘方面，其常见的副作用发生率低于10%。而在另一项针对癌症患者的试验中，纳地美定的副作用发生率为23%。这两项临床试验都认为纳地美定是相对安全的治疗选择。 除了上述的常见副作用之外，一些临床试验还发现纳地美定在过敏反应、失眠、便秘加重和疲劳等方面也存在着一定的副作用风险。然而，这些风险在使用纳地美定的患者中非常罕见，且没能得到全面的证实。因此，目前对这些风险的评估还处在初步阶段。 需要强调的是，纳地美定只能通过医生的处方使用，并且需要遵循医生的指导和建议。对于一些特定的患者群体，如孕妇、哺乳期妇女以及肾脏或肝脏功能受损的患者，应特别慎重使用纳地美定，以免出现严重的副作用。 总的来说，纳地美定作为一种治疗便秘的药物，在临床试验中显示出了良好的疗效和相对较低的副作用发生率。虽然存在一些轻微的常见副作用，但纳地美定在正常使用情况下通常是安全的。然而，每个人的身体状况不同，药物的反应也会有所不同，因此在使用纳地美定之前，最好咨询医生的意见，并注意自身身体的反应。
张胜泉 | 问药网药师
2023-09-05 16:47:28
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杜氏肌营养不良症是由X染色体上的一种基因突变引起的，这种基因编码产生一种叫作功能饥渴的染色体蛋白质。当这种蛋白质缺失或缺陷时，患者的肌肉开始逐渐退化，导致步态异常、肌无力和心脏功能受损。该疾病通常在儿童时期诊断，一般男孩患病的几率更高。随着疾病的进展，患者可能会失去行走能力并逐渐依赖轮椅。 在过去，治疗DMD的方法有限，但依特立生的批准为这些患者带来了新的希望。依特立生是一种核苷酸类药物，作用于DMD基因的缺陷点。它通过改变基因复制过程中的信使RNA，使其更接近正常蛋白质的编码方式。这样，药物可以帮助产生所需的功能饥渴蛋白质，从而延缓疾病的进展。 依特立生的批准是基于一项临床试验的结果，该试验包括了12名DMD患者。研究结果显示，接受依特立生治疗的患者在6分钟步行距离改善方面表现出统计学上的显著优势，相较于未接受治疗的患者。虽然这项试验的参与人数较少，但其结果令人鼓舞，为DMD患者提供了新的疗法。 然而，依特立生并非完美的治疗方法。尽管该药物的批准代表着重要的突破，但其效果仍然有限。依特立生仅适用于一小部分DMD患者，这些患者具有特定的基因突变。此外，该药物的长期疗效尚无法确定，因为临床试验的周期较短。因此，患者和医生需要密切监测治疗效果，并实施个体化治疗计划。 对于DMD患者和他们的家人来说，依特立生的批准无疑是一个重要的里程碑。它为这些患者提供了一种新的治疗选择，可以改善他们的生活质量，延缓疾病的进展。然而，还有很多工作需要做，以进一步发展更有效的治疗方法，并为DMD患者提供更好的未来展望。 总之，依特立生是治疗杜氏肌营养不良症的一种药物，它通过改变缺陷基因产生的信使RNA来延缓疾病的进展。虽然依特立生的批准为DMD患者带来了新的希望，但其效果仍有限，且具体适用范围仅限于特定的基因突变型患者。然而，这一突破为DMD患者提供了一种新的治疗选择，为他们带来了更好的未来展望。
黄斌 | 问药网药师
2023-09-05 09:39:19
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首先，代购纳地美定之前，我们需要了解一些相关的信息。纳地美定是一种处方药，只能在有医生处方的情况下购买和使用。在国外，购买处方药通常需要提供医生处方和相关身份证明。因此，在进行代购时，我们需要联系国外的医疗机构或专业的代购机构，确保我们有合法的处方和相关的购药凭证。 其次，我们需要了解代购的流程和规定。不同国家和地区对于代购药物的规定有所差异，在选择代购渠道时需要严格遵守当地的法律和规定。一些国家可能对代购药物有严格的限制，并且需要支付额外的关税和手续费。因此，在进行代购之前，我们应当详细了解目标国家的相关规定，确保自己能够合法、顺利地购买到纳地美定。 最后，我们需要选择可靠的代购渠道。在有限的渠道和信息下，我们需要寻找正规、信誉良好的代购机构。可以上网搜索相关信息，参考他人的经验和评价，选择与目标国家有良好合作关系的代购机构。在选择代购机构时，我们可以通过电话、邮件等方式与他们进行沟通，了解他们的服务流程以及代购的具体细节，确保自己能够安全高效地购买到纳地美定。 纳地美定作为一种有效的治疗便秘的药物，对于一些患者来说，可能是他们丧失痛苦和恢复健康的唯一希望。然而，在国内尚未上市的情况下，通过国外代购是一种选择。在进行代购时，我们需要了解相关信息，确保合法性和安全性，并选择可靠的代购渠道，为自己和家人的健康提供可靠的保障。同时，我们也应当关注国内药物研发和新药上市的进展，为广大患者提供更多的治疗选择和机会。
李娟 | 问药网药师
2023-09-05 09:32:30
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DMD是由于缺乏一种名为瘤胃蛋白酶（dystrophin）的蛋白质而引起的，这种蛋白质对于肌肉功能的正常维持至关重要。缺乏瘤胃蛋白酶会导致肌肉弱化和衰退，患者逐渐失去肢体功能、呼吸问题以及心脏疾病等并发症的风险增加。 依特立生通过增加体内合成瘤胃蛋白酶的能力来治疗DMD。它是一种人工合成的核酸（oligonucleotide），能够帮助身体正常地产生瘤胃蛋白酶。其工作原理是通过基因突变点上下游的剪切修复，从而改变瘤胃蛋白酶的合成方式，使得完整的蛋白质链得以恢复。 依特立生的适应症主要涉及那些已确认携带定位点删除或受伤害的DMD基因异常的患者。具体而言，适应症包括那些可以通过治疗来形成可剪接异构体外显子内的一个或多个剪切失陷（或被生殖细胞可继承母型变体所预测）的患者。 这是一个相对有限的适应范围，但对于那些因DMD基因异常而受影响的患者来说，依特立生是一个重大的突破。迄今为止，依特立生是唯一一种由FDA批准的治疗DMD的药物。它的批准意味着该药物的安全性和有效性经过了严格的临床试验和科学评估，并最终被确认为可以为患者带来实际的临床益处。 尽管依特立生的适应症范围相对较窄，但作为第一种被FDA批准的DMD治疗药物，它为研究和开发更多针对这种罕见疾病的新疗法铺平了道路。通过了解依特立生的工作机制和其在DMD患者中的应用，研究人员和医生可以进一步探索和开发类似的药物以及其他治疗手段，为DMD患者提供更好的治疗选择。 尽管依特立生的批准对于通过基因治疗来治疗DMD意味着进展，但是我们仍然需要更多的研究来进一步深入了解这种药物的长期效果和潜在副作用。随着DMD研究的发展，我们有望为患者提供更多更好的治疗选择，帮助他们缓解病痛、延长生命，并提高生活质量。
黄斌 | 问药网药师
2023-09-04 18:15:08
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首先，最常见的副作用是腹泻。有些患者在使用纳地美定后会出现排便频率增加和大量水份的排泄。这是因为纳地美定可以促进肠道蠕动，加速食物的通过。腹泻可能会引起一些不适，例如腹痛和腹胀，但这些症状通常是暂时的，并会在药物停用后消失。 其次，还有一些患者可能会出现恶心和呕吐等胃肠道问题。这些副作用通常与个体差异有关，不同的患者可能有不同的反应。如果出现这些不适，建议在医生的指导下停止服用纳地美定，并告知医生症状的具体情况。 另外，一些人还可能出现头痛、头晕和疲劳等中枢神经系统症状。这些副作用通常是由于药物对神经系统的影响导致的，但这些症状通常是暂时性的，并且会在几天内自行缓解。 尽管如此，纳地美定的副作用相对较轻，大多数患者都可以很好地耐受。对于那些无法耐受副作用的患者，医生通常会调整剂量或建议使用其他治疗方法。此外，遵循药物使用说明和医生的建议也可以降低出现副作用的风险。 总的来说，纳地美定是一种有效的治疗便秘的药物，但不可避免地会带来一些副作用。腹泻、胃肠道问题和中枢神经系统症状是最常见的副作用，但大多数患者可以很好地耐受这些副作用。重要的是，患者在使用纳地美定之前要认真阅读药物说明书，并在医生的指导下使用，以确保安全和有效的治疗。
陈志明 | 问药网药师
2023-09-04 10:01:30
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便秘是一种常见的胃肠道问题，它通常指排便不畅或排便次数减少。便秘可能会导致腹胀、腹痛、排便困难等症状，严重时甚至会对生活质量造成严重影响。 纳地美定是一种选择性μ受体拮抗剂，它能够减少受体的活性，从而减少肠道平滑肌的收缩。这种药物旨在缓解因肠道收缩过于频繁而引起的症状，例如排便困难和便秘。 该药物的用法和剂量应根据医生的指导来进行。通常情况下，建议每天使用一片纳地美定。在开始使用纳地美定之前，必须首先进行适当的医学评估和诊断，以确定该药物是否适合你的个人情况。 纳地美定的使用方便，一般不会引起严重的副作用。然而，可能会出现一些轻微或暂时的不适感，例如头痛、恶心和腹泻等。如果不适感持续或加剧，应及时就医。 总体而言，纳地美定被认为是一种安全有效的药物，适用于治疗轻度到中度的便秘。然而，对于长期或严重便秘的患者，建议在使用纳地美定之前先咨询医生。医生将根据患者的个人情况，包括症状的严重程度、病因和其他药物的使用等因素来决定最佳的治疗方案。 此外，纳地美定的治疗效果可能因人而异。也就是说，不同的患者对该药物的反应可能会有所不同。因此，在使用该药物期间，应与医生保持良好的沟通，并定期进行复诊，以确保便秘问题得到适当的管理和治疗。 总之，纳地美定是一种可以帮助缓解便秘症状的药物。它通过增加肠道蠕动，促进排便，改善个体的排便功能。然而，如同任何其他药物一样，使用纳地美定前应先进行医学评估，遵循医生的建议，并定期复诊以监测疗效。如果你有便秘问题，建议及时就医并咨询医生，以确定最合适的治疗方案。
张胜泉 | 问药网药师
2023-09-04 08:10:08
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