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依特立生是不是靶向药？

　　肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)是一种常见的遗传性疾病，是由于一种名为dystrophin的蛋白质缺失导致的。没有足够的dystrophin，肌肉细胞会死亡和退化，并最终导致肌肉的衰退和无法移动。近年来，针对DMD的新型药物依特立生(eteplirsen)获得了FDA的批准。那么这种药物是不是靶向药，它又是如何工作的？　　首先，什么是靶向药？简单来说，靶向药是一种可靠地干预某种疾病特定分子或细胞信号的药物。与传统的化学疗法或其他非靶向疗法相比，靶向药可以更准确地击败细胞特定的死亡信号（如在癌症中）或增加某种丢失的分子（如在DMD中）。　　在这里，我们来探究一下依特立生这一新颖的DMD治疗药物是否属于靶向药。首先，从药物的作用机理上说，依特立生并不像一般意义上的靶向药。它对dystrophin基因发挥作用的方法和方式更像是一种修复或替换的方法。事实上，依特立生是一种寡核苷酸药物，在人工设计的短RNA上埋入了一个小片段，在此之后，RNA与dystrophin基因的mRNA上有专门的结合点，使得依特立生药物可以扼制一种本来不应该出现的抑制机制。据科学家的解释，这个抑制机制被称为外显子跳跃，缺失的外显子也正是dystrophin基因关键的部分。　　因此，依特立生并不能像一般意义上的靶向药物那样选择性地作用于dystrophin蛋白本身或过程中的特定小分子。即便如此，依特立生对于DMD的治疗仍然是相当重要的。以前，DMD是一个难以治愈的疾病，但现在依特立生承诺可以显著地提高儿童的生命质量。　　具体来看，依特立生被注射到患者静脉内，它会针对某些DMD患病青年人的特定基因变异，增加dystrophin基因的含量。相对于传统的疗法（例如推拿或物理治疗）或基因治疗，研究表明，依特立生确实能改善DMD患者的运动能力和生活质量。但是，由于药物干预的方式具有不可控性和不确定性，以及成本问题，这种药物仍需要进一步的研究和试验，才能更好地发挥作用。　　综上，尽管依特立生并非一种典型的靶向药，但它的出现仍为治愈DMD患者提供了新的选择。在未来，科学家和医生需要更有效地利用现有的分子和蛋白质信息，寻找新的治疗策略和为未来的“靶向药物”奠定基础。

黄斌 | 问药网药师

2023-06-06 12:25:55

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