-
杜氏肌营养不良症是由X染色体上的一种基因突变引起的，这种基因编码产生一种叫作功能饥渴的染色体蛋白质。当这种蛋白质缺失或缺陷时，患者的肌肉开始逐渐退化，导致步态异常、肌无力和心脏功能受损。该疾病通常在儿童时期诊断，一般男孩患病的几率更高。随着疾病的进展，患者可能会失去行走能力并逐渐依赖轮椅。 在过去，治疗DMD的方法有限，但依特立生的批准为这些患者带来了新的希望。依特立生是一种核苷酸类药物，作用于DMD基因的缺陷点。它通过改变基因复制过程中的信使RNA，使其更接近正常蛋白质的编码方式。这样，药物可以帮助产生所需的功能饥渴蛋白质，从而延缓疾病的进展。 依特立生的批准是基于一项临床试验的结果，该试验包括了12名DMD患者。研究结果显示，接受依特立生治疗的患者在6分钟步行距离改善方面表现出统计学上的显著优势，相较于未接受治疗的患者。虽然这项试验的参与人数较少，但其结果令人鼓舞，为DMD患者提供了新的疗法。 然而，依特立生并非完美的治疗方法。尽管该药物的批准代表着重要的突破，但其效果仍然有限。依特立生仅适用于一小部分DMD患者，这些患者具有特定的基因突变。此外，该药物的长期疗效尚无法确定，因为临床试验的周期较短。因此，患者和医生需要密切监测治疗效果，并实施个体化治疗计划。 对于DMD患者和他们的家人来说，依特立生的批准无疑是一个重要的里程碑。它为这些患者提供了一种新的治疗选择，可以改善他们的生活质量，延缓疾病的进展。然而，还有很多工作需要做，以进一步发展更有效的治疗方法，并为DMD患者提供更好的未来展望。 总之，依特立生是治疗杜氏肌营养不良症的一种药物，它通过改变缺陷基因产生的信使RNA来延缓疾病的进展。虽然依特立生的批准为DMD患者带来了新的希望，但其效果仍有限，且具体适用范围仅限于特定的基因突变型患者。然而，这一突破为DMD患者提供了一种新的治疗选择，为他们带来了更好的未来展望。
黄斌 | 问药网药师
2023-09-05 09:39:19
-
首先，代购纳地美定之前，我们需要了解一些相关的信息。纳地美定是一种处方药，只能在有医生处方的情况下购买和使用。在国外，购买处方药通常需要提供医生处方和相关身份证明。因此，在进行代购时，我们需要联系国外的医疗机构或专业的代购机构，确保我们有合法的处方和相关的购药凭证。 其次，我们需要了解代购的流程和规定。不同国家和地区对于代购药物的规定有所差异，在选择代购渠道时需要严格遵守当地的法律和规定。一些国家可能对代购药物有严格的限制，并且需要支付额外的关税和手续费。因此，在进行代购之前，我们应当详细了解目标国家的相关规定，确保自己能够合法、顺利地购买到纳地美定。 最后，我们需要选择可靠的代购渠道。在有限的渠道和信息下，我们需要寻找正规、信誉良好的代购机构。可以上网搜索相关信息，参考他人的经验和评价，选择与目标国家有良好合作关系的代购机构。在选择代购机构时，我们可以通过电话、邮件等方式与他们进行沟通，了解他们的服务流程以及代购的具体细节，确保自己能够安全高效地购买到纳地美定。 纳地美定作为一种有效的治疗便秘的药物，对于一些患者来说，可能是他们丧失痛苦和恢复健康的唯一希望。然而，在国内尚未上市的情况下，通过国外代购是一种选择。在进行代购时，我们需要了解相关信息，确保合法性和安全性，并选择可靠的代购渠道，为自己和家人的健康提供可靠的保障。同时，我们也应当关注国内药物研发和新药上市的进展，为广大患者提供更多的治疗选择和机会。
李娟 | 问药网药师
2023-09-05 09:32:30
-
DMD是由于缺乏一种名为瘤胃蛋白酶（dystrophin）的蛋白质而引起的，这种蛋白质对于肌肉功能的正常维持至关重要。缺乏瘤胃蛋白酶会导致肌肉弱化和衰退，患者逐渐失去肢体功能、呼吸问题以及心脏疾病等并发症的风险增加。 依特立生通过增加体内合成瘤胃蛋白酶的能力来治疗DMD。它是一种人工合成的核酸（oligonucleotide），能够帮助身体正常地产生瘤胃蛋白酶。其工作原理是通过基因突变点上下游的剪切修复，从而改变瘤胃蛋白酶的合成方式，使得完整的蛋白质链得以恢复。 依特立生的适应症主要涉及那些已确认携带定位点删除或受伤害的DMD基因异常的患者。具体而言，适应症包括那些可以通过治疗来形成可剪接异构体外显子内的一个或多个剪切失陷（或被生殖细胞可继承母型变体所预测）的患者。 这是一个相对有限的适应范围，但对于那些因DMD基因异常而受影响的患者来说，依特立生是一个重大的突破。迄今为止，依特立生是唯一一种由FDA批准的治疗DMD的药物。它的批准意味着该药物的安全性和有效性经过了严格的临床试验和科学评估，并最终被确认为可以为患者带来实际的临床益处。 尽管依特立生的适应症范围相对较窄，但作为第一种被FDA批准的DMD治疗药物，它为研究和开发更多针对这种罕见疾病的新疗法铺平了道路。通过了解依特立生的工作机制和其在DMD患者中的应用，研究人员和医生可以进一步探索和开发类似的药物以及其他治疗手段，为DMD患者提供更好的治疗选择。 尽管依特立生的批准对于通过基因治疗来治疗DMD意味着进展，但是我们仍然需要更多的研究来进一步深入了解这种药物的长期效果和潜在副作用。随着DMD研究的发展，我们有望为患者提供更多更好的治疗选择，帮助他们缓解病痛、延长生命，并提高生活质量。
黄斌 | 问药网药师
2023-09-04 18:15:08
-
首先，最常见的副作用是腹泻。有些患者在使用纳地美定后会出现排便频率增加和大量水份的排泄。这是因为纳地美定可以促进肠道蠕动，加速食物的通过。腹泻可能会引起一些不适，例如腹痛和腹胀，但这些症状通常是暂时的，并会在药物停用后消失。 其次，还有一些患者可能会出现恶心和呕吐等胃肠道问题。这些副作用通常与个体差异有关，不同的患者可能有不同的反应。如果出现这些不适，建议在医生的指导下停止服用纳地美定，并告知医生症状的具体情况。 另外，一些人还可能出现头痛、头晕和疲劳等中枢神经系统症状。这些副作用通常是由于药物对神经系统的影响导致的，但这些症状通常是暂时性的，并且会在几天内自行缓解。 尽管如此，纳地美定的副作用相对较轻，大多数患者都可以很好地耐受。对于那些无法耐受副作用的患者，医生通常会调整剂量或建议使用其他治疗方法。此外，遵循药物使用说明和医生的建议也可以降低出现副作用的风险。 总的来说，纳地美定是一种有效的治疗便秘的药物，但不可避免地会带来一些副作用。腹泻、胃肠道问题和中枢神经系统症状是最常见的副作用，但大多数患者可以很好地耐受这些副作用。重要的是，患者在使用纳地美定之前要认真阅读药物说明书，并在医生的指导下使用，以确保安全和有效的治疗。
陈志明 | 问药网药师
2023-09-04 10:01:30
-
便秘是一种常见的胃肠道问题，它通常指排便不畅或排便次数减少。便秘可能会导致腹胀、腹痛、排便困难等症状，严重时甚至会对生活质量造成严重影响。 纳地美定是一种选择性μ受体拮抗剂，它能够减少受体的活性，从而减少肠道平滑肌的收缩。这种药物旨在缓解因肠道收缩过于频繁而引起的症状，例如排便困难和便秘。 该药物的用法和剂量应根据医生的指导来进行。通常情况下，建议每天使用一片纳地美定。在开始使用纳地美定之前，必须首先进行适当的医学评估和诊断，以确定该药物是否适合你的个人情况。 纳地美定的使用方便，一般不会引起严重的副作用。然而，可能会出现一些轻微或暂时的不适感，例如头痛、恶心和腹泻等。如果不适感持续或加剧，应及时就医。 总体而言，纳地美定被认为是一种安全有效的药物，适用于治疗轻度到中度的便秘。然而，对于长期或严重便秘的患者，建议在使用纳地美定之前先咨询医生。医生将根据患者的个人情况，包括症状的严重程度、病因和其他药物的使用等因素来决定最佳的治疗方案。 此外，纳地美定的治疗效果可能因人而异。也就是说，不同的患者对该药物的反应可能会有所不同。因此，在使用该药物期间，应与医生保持良好的沟通，并定期进行复诊，以确保便秘问题得到适当的管理和治疗。 总之，纳地美定是一种可以帮助缓解便秘症状的药物。它通过增加肠道蠕动，促进排便，改善个体的排便功能。然而，如同任何其他药物一样，使用纳地美定前应先进行医学评估，遵循医生的建议，并定期复诊以监测疗效。如果你有便秘问题，建议及时就医并咨询医生，以确定最合适的治疗方案。
张胜泉 | 问药网药师
2023-09-04 08:10:08
-
纳地美定的效果一直备受关注，许多患者和医生都对其疗效表示满意。首先，纳地美定能够加速肠道蠕动，提高排便频率和质量。对于慢性便秘患者来说，常常存在排便不畅、干硬的情况，这给他们的生活带来了极大的困扰。而纳地美定能够刺激肠道蠕动，使大便变得柔软、容易排出，从而缓解便秘症状。 其次，纳地美定对于便秘引起的疼痛也有一定的缓解作用。患有便秘的人常常会出现腹胀、腹痛的症状，给他们的生活带来了很大的不便。纳地美定作为一种止痛药，能够缓解肠道张力，减轻疼痛感受，提高患者的生活质量。 此外，纳地美定还可以改善便秘相关的其他症状，如恶心、呕吐等。有些患者在便秘发作时还伴随着恶心、呕吐等不适感，而纳地美定的使用可以缓解这些症状，帮助患者恢复健康。 总的来说，纳地美定作为一种治疗便秘的药物，具有良好的疗效。它可以加速肠道蠕动，提高排便质量和频率，缓解便秘引起的疼痛和不适感，改善患者的生活质量。当然，每个人的体质和病情都不一样，使用药物时还需根据医生的建议进行，以确保药物的安全和有效性。 虽然纳地美定有着较好的疗效，但也不可避免地存在一些副作用。例如，部分患者可能会出现腹泻、恶心、腹胀等不良反应。因此，在使用过程中，患者和医生都需要密切关注患者的反应，并调整剂量以避免不良反应的发生。 需要强调的是，纳地美定并非适用于所有类型的便秘。对于某些严重便秘、结肠功能障碍等病因引起的便秘，纳地美定的疗效也许有限。所以，在使用纳地美定之前，最好先咨询医生，了解便秘的具体原因，以确定是否适合使用纳地美定。 总结起来，纳地美定作为一种治疗便秘的药物，效果不错。它能够加速肠道蠕动，改善排便质量和频率，缓解便秘引起的疼痛和不适感，提高患者的生活质量。然而，每个人的体质和病情都不一样，所以在使用纳地美定之前，最好还是先咨询医生，以确保药物的安全和有效性。
张胜泉 | 问药网药师
2023-09-03 14:00:18
-
纳地美定的用法和剂量应遵循医生或药剂师的建议，并严格按照药物说明书的指导使用。这是因为每个人的病情和身体状况是不同的，所以每个人所需的纳地美定剂量也会有所不同。通常情况下，起始剂量为每日1毫克（mg），随着个体反应调整剂量，最大剂量不超过每日25毫克。 更重要的是，纳地美定的用量不应根据自己的感觉或种种想法作出调整。对于任何使用纳地美定过程中出现的问题或疑虑，都应与医生或药剂师进行咨询。只有在医生的指导下，根据药物的具体情况采取相应的措施，才能确保恰当的治疗效果。 在治疗便秘时，纳地美定的用量需要根据个体的具体状况进行调整。例如，对于年龄较大、肝功能异常或存在其他慢性疾病的患者，医生可能会建议更加小心地使用药物，并酌情调整剂量。此外，怀孕或哺乳期妇女应在医生的指导下使用药物。 但无论如何，在使用纳地美定治疗便秘时，患者应遵循以下几点来确保药物的有效性和安全性： 1. 如何用药：按医生或药剂师的建议正确用药，并遵循药物说明书上的说明。不要自行增加或减少剂量，也不要中断或终止治疗。 2. 用药时间：按照医生的指示规定用药的时间和频率。如果忘记一次用药，不要立即补充双倍剂量，而是在下一次用药时间补充。 3. 监测副作用：使用纳地美定时，要特别注意药物是否引起任何副作用。如果出现不适症状，如腹痛、恶心、呕吐或腹泻等，应立即与医生或药剂师进行联系。 4. 配合健康饮食：除了使用纳地美定，还需进行一些生活方式调整来帮助消除便秘。如增加膳食纤维摄入量、饮食均衡、多喝水和适度运动等。 总而言之，纳地美定是一种治疗便秘的药物，但用量需要根据个体情况进行调整。患者务必遵循医生或药剂师的指导并严格按照药物说明书上的剂量来使用。同时，也要注意并报告任何可能的副作用或不适症状，以确保用药的安全和有效。最后，生活方式的调整也是促进排便的重要因素，患者应注意饮食健康、均衡，保持适当的运动和充足的水分摄入，以维持良好的排便习惯。
陈志明 | 问药网药师
2023-09-03 13:25:35
-
依特立生是一种基因修复疗法，通过修复患者体内SMN1基因的突变，从而增加患者体内的生存运动神经元（survival motor neuron，SMN）蛋白水平，改善肌肉功能和延缓疾病进展。尽管依特立生并不能治愈DMD，但它被视为一种重要的里程碑，为DMD患者提供了一种希望和机会。 然而，依特立生的高价格引起了广泛的关注和争议。据报道，依特立生每个疗程（通常为12个月）的费用高达30万美元。这一价格让很多人为之震惊，特别是考虑到这种药物的目标患者大多是儿童和青少年。众多社会团体和患者家长对于这种高昂的药价产生了质疑和不满，并提出了公正定价的呼吁。 制药公司对于依特立生的高价格进行了辩解，称这是因为研发和生产的高成本以及潜在利润风险所造成的。研发一种药物需要巨额的投资，并且需要进行长期的、复杂的临床试验。另外，依特立生的生产也面临着一系列的挑战，包括高度复杂的制造过程和高成本的生产设备。制药公司也指出，他们将通过提供各种价格补贴和优惠计划，在一定程度上减轻患者和家庭的经济负担。 然而，尽管制药公司的辩解，高昂的药价依然是一个严重的问题。许多人认为，药价的高涨不仅给家庭造成了沉重的经济负担，还可能导致一些患者无法继续接受治疗。这对于那些依赖于这种药物来延缓疾病进展的人来说，无疑是一个灾难。 为了解决药价的问题，社会需要采取一系列的措施。首先，政府应该推动建立更加透明和公正的药品定价机制，确保药价与药物的研发成本和价值相匹配。其次，政府和制药公司可以加强合作，提供更多的价格补贴和优惠计划，以减轻患者和家庭的负担。最后，社会应该加强对杜氏肌营养不良症和其他罕见疾病的研究和关注，鼓励开发更多种类和更低价格的治疗方法。 依特立生的问世为DMD患者带来了新的希望，但高昂的药价确实给人们敲响了警钟。解决药价问题是一个多方面的任务，需要政府、制药公司和社会广泛合作，才能为患者提供更加平等和可负担的治疗资源。我们期待未来药价能够更加合理，从而让更多的患者受益。
陈志明 | 问药网药师
2023-09-03 08:14:52
-
在确定纳地美定的用量时，医生将综合考虑多个因素。首先，医生会评估患者的症状的严重程度以及便秘的原因。其次，医生还会考虑患者的年龄、性别、体重、肝功能和肾功能等因素，以确定适合的用量。 一般来说，纳地美定的初始建议用量是每天1片。这个剂量可以根据患者的需要和耐受能力进行调整。如果患者对初始剂量的反应不够理想，医生可能会增加剂量至每天2片。然而，剂量的最高限度是每天3片。 需要注意的是，纳地美定的使用时间通常不超过12周。如果便秘症状超过12周持续存在，患者应该咨询医生重新评估情况，并考虑其他治疗方法。 除了建议的用量外，还有一些注意事项需要患者了解。首先，纳地美定只能通过医生处方购买和使用。其次，患者需要严格按照医生的指示使用药物，不能随意停药或改变剂量。最后，在使用纳地美定时，患者需要告知医生所用的其他药物，以避免潜在的药物相互作用。 纳地美定在治疗便秘方面具有显著的疗效。一项研究显示，使用纳地美定的患者在治疗后的第一个治疗周期的前4天内，平均每天排便次数增加到每天2次以上。此外，纳地美定还有助于改善排便质量，减少排便困难和腹痛的发生。 总之，纳地美定是一种用于治疗便秘的有效药物。然而，正确的用量是确保其疗效和安全性的关键。患者在使用纳地美定之前，应该咨询医生，了解适合自己的用量，并按照医生的指示正确使用药物。同时，在使用药物时，需要遵守医生的建议，并在出现任何不良反应时及时告知医生。只有这样，才能最大程度地发挥纳地美定的治疗效果，缓解便秘症状，提高生活质量。
陈志明 | 问药网药师
2023-09-02 18:15:46
-
杜氏肌营养不良症是一种由缺乏一种名为“肌肉运动蛋白复合物”的蛋白质引起的疾病。这个复合物对于肌肉的正常发展和运动功能至关重要。因此，缺乏这个复合物会导致肌肉逐渐损失控制力和功能。常见的症状包括肌肉无力、肌肉肥大和功能受限。由于这些症状，患者经常需要使用轮椅来帮助行动，并可能在他们成年后变得完全不能行动。 在过去，杜氏肌营养不良症的治疗方法非常有限。然而，依特立生的批准为这些患者带来了新的希望。依特立生是一种基因治疗药物，通过增加产生肌肉运动蛋白复合物的基因的表达来帮助改善患者的症状。这个药物通过注射进入患者的体内，然后通过改变基因的功能，从而增加肌肉运动蛋白复合物的产生。这样一来，肌肉的功能可以得到改善，从而减轻肌肉无力和其他症状。 依特立生的批准对于杜氏肌营养不良症患者和他们的家人来说是一项里程碑。这种罕见的疾病的治疗一直受到挑战，因为它是由一个缺失的基因引起的，而这个基因是非常复杂的。然而，依特立生的出现证明了基因治疗的潜力和可能性，为其他罕见疾病的开发带来了希望。 然而，尽管依特立生是一项重要的进展，它并不能完全治愈杜氏肌营养不良症。这个治疗仅仅减轻了患者的症状，并延缓了疾病的进展。因此，患者仍然需要接受其他治疗措施来帮助他们保持肌肉功能，并提高他们的生活质量。 尽管依特立生的批准为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望，但这只是刚刚开始。研究人员正在进行更多的研究，以改进这类药物的效果，并寻找更好的治疗方法。同时，患者和家庭成员也需要得到适当的支持和指导，以更好地管理这个疾病的挑战。 总的来说，依特立生作为一种新药，为杜氏肌营养不良症患者带来了新的希望。尽管它并不能完全治愈这种疾病，但它大大减轻了患者的症状，并延缓了疾病的进展。这种创新的治疗方法为其他罕见疾病的研究和发展提供了新的道路，为患者带来更好的生活质量。
黄斌 | 问药网药师
2023-09-01 19:59:22
热门问答排行
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
