-
依特立生的疗效主要基于其针对特定基因突变的机制。该药物通过促进肌肉蛋白质的合成来增强肌肉功能，并减缓疾病的进展。临床试验结果显示，依特立生可以延缓病情加重的速度，提高患者的运动能力和生活质量。一些研究还表明，依特立生还可以改善心肌功能，减少心脏病风险。 然而，依特立生的疗效并非无可争议。一些学者和患者家长对其实际效果提出了质疑。一方面，一些研究表明该药物在改善肌肉功能方面的效果并不明显。其中一项研究发现，依特立生治疗的DMD患者在6分钟步行距离和肌肉力量方面没有明显改善，且治疗效果还存在差异。另一方面，该药物的长期疗效尚未得到充分验证，因为目前的试验时间较短。 此外，依特立生的治疗费用也成为争议的一点。根据报道，这种药物的价格高昂，可能给患者和家庭带来沉重的经济负担。一些保险公司可能不愿意承担这种昂贵的药物费用，这也限制了患者的使用。 虽然依特立生在治疗DMD方面有一定的效果，但其确切疗效和长期效果仍然需要更多的研究和观察。此外，由于其昂贵的价格，这种药物的普及性也受到了限制。因此，政府和相关机构需要进一步努力，通过政策和措施，确保更多的患者能够获得这种治疗。 总的来说，虽然依特立生作为一种治疗DMD的新药具有潜在的疗效，但其实际效果仍然存在争议。更多的研究和观察是必要的，以更好地评估其疗效和长期效果。同时，对于这类高价药物，我们也需要思考如何确保患者能够获得平等的医疗保健机会。只有以科学为依据，合理调整价格，才能真正使患者受益并摆脱疾病的困扰。
李娟 | 问药网药师
2023-09-08 09:50:42
-
杜氏肌营养不良症是由于缺乏产生一种名为二尾蛋白的基因而引起的。这种基因是肌细胞中产生肌肉蛋白所必需的。因此，缺乏这种基因会导致肌肉无法正常发育和运作，使得患者在儿童时期经历肌肉微弱，难以行走等症状。长期以来，杜氏肌营养不良症一直缺乏有效的治疗方法，导致患者生活质量受到极大的限制。 依特立生作为一种基因治疗药物，能够对杜氏肌营养不良症进行针对性的治疗。它通过修复缺乏的二尾蛋白基因，为患者提供正常的生长。该药物的研究和临床试验表明，在患者身上产生了显著和持久的改善效果。具体来说，依特立生有助于恢复患者肌细胞中的二尾蛋白产生，从而减轻肌肉退化和衰弱的症状，提高患者的生活质量。 然而，值得注意的是，依特立生目前并没有在中国国内上市。尽管FDA已经批准其在美国上市，并且它在美国和部分欧洲国家得到了临床应用，但在中国国内尚未获得批准。这可能是由于国内相关部门对于新药上市的审批流程和标准较为严格，需要更多的临床数据和研究结果的支持。 对于中国的杜氏肌营养不良症患者及其家庭而言，依特立生的上市无疑是一件令人期待的好消息。因为它代表着一种全新的治疗方法和希望，在一定程度上改善患者的健康状况和生活质量。然而，该药在中国是否能够尽快上市，还需要相关部门对其安全性和有效性进行更详细的评估和审查，以确保其在国内市场的合理使用和良好效果。 总之，依特立生作为FDA批准的首个针对杜氏肌营养不良症的新药，在临床上取得了显著的成果。然而，该药在中国国内的上市仍然需要进一步的审核和评估。对于患有杜氏肌营养不良症的患者及其家庭来说，他们期望能够早日获得这种新药的帮助和治疗，以改善患者的生活质量。因此，我们期待着依特立生能够早日在中国获得批准上市，并成为为杜氏肌营养不良症患者带来福音的一种新选择。
李娟 | 问药网药师
2023-09-07 14:14:20
-
那么，在哪里才能购买到这种重要的药物呢？ 首先，作为一种处方药，依特立生必须在医生的建议下才能购买和使用。所以，想要购买依特立生的家庭必须首先前往专科医生那里，如神经学家、儿科医生或者遗传学家等进行咨询。这些专业医生会对患有杜氏肌营养不良症的患者进行详细的检查和评估，并根据患者的具体情况判断是否适合使用依特立生。 一旦获得专业医生的处方，家庭就可以到正规的药房或医疗机构购买依特立生了。在购买之前，家庭可以先了解一下附近的药房或医院是否有依特立生这种药物的供应。如果有，可以直接前往购买。但需要注意的是，依特立生是一种需要冷藏存储的药物，所以，在购买时要确保药物的质量和保存条件是否符合要求。 如果附近的药房或医院没有依特立生的库存，或者其他原因无法获得这种药物，家庭可以考虑通过其他途径购买。一种选择是通过在线药店进行购买。在一些国家，一些在线药店可以提供处方药物的销售服务，并且可以将药物送货上门。但是，家庭在选择这种方式购买时一定要注意选择正规、有信誉的在线药店，并且确保药物的质量和有效性。 另外，家庭还可以通过参加临床试验来获得依特立生。在依特立生获得FDA批准之前，该药物曾经进行了多项临床试验。在一些国家，患者和他们的家庭可以自愿参与这些试验，得到免费或者补贴价格的依特立生。如果家庭愿意参与临床试验，可以咨询所在地的医院或者杜氏肌营养不良症患者支持组织，了解当地是否有正在进行的临床试验，并且符合什么样的条件可以参与。 总的来说，在购买到依特立生这种首个杜氏肌营养不良症新药之前，家庭需要首先咨询专科医生，获得专业医生的处方。然后，根据医生指导，选择合适的途径进行购买，可以是正规的药房、医疗机构或者在线药店。同时，家庭还可以考虑通过参与临床试验的方式获得依特立生。无论选择哪种方式，都需要确保药物质量和有效性，并且根据医生的指导正确使用。这样，杜氏肌营养不良症患者及其家庭才能充分享受到依特立生带来的好处和希望。
黄斌 | 问药网药师
2023-09-07 14:09:28
-
依特立生作为一种含有药物的RNA干扰疗法，通过干扰基因转录过程中的核糖核酸（RNA）产生，来纠正杜氏肌营养不良症患者肌肉细胞中存在的一个缺陷基因。它能够刺激肌肉细胞产生较为健康的蛋白质，从而改善肌肉发育和功能。 然而，依特立生的高昂价格引起了很多争议。据报道，这种疗程的价格每年超过30万美元，这对许多患有杜氏肌营养不良症的家庭来说是个惊人的数字。这意味着如果一个患者需要终生使用这种疗程，家庭需要支付数百万美元的费用。 这个价格引发了公众对制药公司定价策略的质疑和批评。许多人认为，价格过高不仅仅是不公平的，而且也让许多患者无法获得最新的治疗方法。他们认为，依特立生的高昂价格阻碍了病患获得最佳治疗的权利。 制药公司辩称，高昂的价格是为了回收研发成本和激励创新。他们表示，研发新药需要大量的资金和时间，并且许多研究项目最终都以失败告终。如果制药公司不能保证回收这些研发成本，他们可能会因为缺乏经济回报而放弃投资，这将导致更少的新药研发。 这个争论引发了对美国药品定价机制的重新审视。倡导改革的人们认为，需要出台更为严格的药品定价规定，以确保药品价格的合理性和公平性。他们主张政府应该更积极地干预药品市场，确保患者能够获得合理的价格和可承受的医疗费用。 然而，也有人认为，只有让制药公司获得合理的回报，才能够鼓励他们继续投资于新药研发。他们认为，如果价格受到过度限制，制药公司可能不再愿意开发针对罕见病的新药，这将对病患造成更大的伤害。 总的来说，依特立生作为一种治疗杜氏肌营养不良症的新药，为很多患者带来了希望。然而，其高昂的价格仍然是一个争议的焦点。我们需要权衡制药公司合理回报的需求和病患合理医疗费用的权益，以确保公众的利益得到最好的平衡。同时，政府应该在药品定价方面加强监管，确保患者能够获得合理的价格，同时提供创新的动力，以推动更多的研发治疗罕见病的新药。
张胜泉 | 问药网药师
2023-09-06 19:50:51
-
纳地美定的定代购商通常是一些在国外生活或旅行的人，他们会在自己的网络平台上提供纳地美定代购的服务，供需要的人购买。那么，接下来我将介绍一下如何购买纳地美定代购的步骤。 首先，你需要在互联网上搜索一下纳地美定代购的信息。你可以使用搜索引擎来找到一些可靠的定代购商的网站或在线市场，如淘宝、京东等。搜索时，最好使用关键词“纳地美定代购”以及你所在地区的名称，这样可以更准确地找到代购商。 接下来，你需要进入代购商的网站，仔细了解他们的服务内容和购买流程。一般来说，代购商会在网站上列出纳地美定的价格、规格和购买数量限制等详细信息，同时也会提供与代购相关的政策和保障。你可以根据自己的需求选择适合的纳地美定产品，并记住其价格和规格。 然后，你可以通过代购商提供的联系方式与他们取得进一步的联系。在联系代购商之前，最好提前准备一些问题，比如付款方式、发货时间、退货政策等等。代购商通常会提供电子邮件、在线客服或电话等多种联系方式，你可以选择一种最便捷的方式与他们交流。 当你与代购商联系好后，确认好购买的纳地美定的规格和价格，你可以开始付款。代购商通常会提供多种付款方式，如支付宝、微信支付、银行转账等，你可以根据自己的实际情况选择最适合的付款方式。 一旦完成购买并付款，代购商会安排发货。根据你所在的地区和代购商的发货政策，你可能需要等待一段时间才能收到纳地美定。通常来说，国内的发货时间较短，大约为1-3个工作日，而国际的发货时间可能会较长，需要7-15个工作日。 最后一步，当你收到纳地美定后，请仔细检查包装，确保产品的规格和数量与你所购买的一致。如果有任何问题或质量问题，你可以及时与代购商取得联系，进行退货或换货。 总而言之，纳地美定代购是一种为了更方便地购买纳地美定而采取的方式。通过网络的力量，我们可以很容易地找到可靠的定代购商并购买到适合的纳地美定产品。但是在购买过程中，我们需要保持警惕，选择可靠的商家并确保产品的质量和安全性。希望通过这篇文章的介绍，能够对纳地美定代购的购买过程有一个更加全面的了解。
黄斌 | 问药网药师
2023-09-06 17:14:42
-
DMD是一种罕见的、遗传性的进行性疾病，主要影响男性。该病症由于一种称为“肌酸激酶”基因的变异而引起，这种变异导致患者体内无法正常产生一种叫做“核酸调控蛋白”（dystrophin）的蛋白质。缺乏这种重要的蛋白质会导致患者的肌肉逐渐退化。DMD患者常常在童年时期出现肌肉无力、运动功能下降和心肌病变等症状，可能在20岁左右就会完全丧失走路能力。 对于DMD患者来说，依特立生被认为是一种希望。它通过促进核酸调控蛋白的生成，帮助患者恢复肌肉功能和减轻疾病症状。FDA的批准为这些患者提供了一种新的治疗选择，尤其是那些无法从其他疗法中受益的患者。虽然依特立生不能治愈DMD，但它可以使患者延缓疾病进展、改善生活质量，并提供了一些额外的时间，让患者和他们的家人共同面对这个挑战。 然而，这项创新药物的价格却引起了广泛关注。依特立生的价格是多少钱呢？根据公开报道，该药物的年度成本约为三十五万美元。对于普通家庭来说，这是一个可触及却仍然十分昂贵的数字。这种高昂的价格引发了许多对药物定价的争议和质疑。 支持者认为，药物的研发和开发是一项昂贵和有风险的任务。制药公司需要不断投入大量的时间、人力和金钱才能将新药带到市场上。药物的定价需要覆盖这些开支，保证研究和开发的可持续性，并为未来的创新提供资金。此外，依特立生作为一种罕见病药物，其市场规模相对较小，因此需要覆盖更高的研发成本。 然而，反对者则认为高昂的药价限制了患者的获得药物的机会，尤其是对于那些依赖公共保健体系的患者来说。他们主张制药公司应该降低药价，以便更多的患者能够获得这些救命药物。 在世界各国的医疗保健体系中，药物定价问题一直备受关注。人们希望既能保证创新药物的研发，又能让患者能够负担得起并及时获得药物治疗。因此，相关利益方应该展开讨论并找到平衡点，确保创新药物的研发能够持续，同时不忽视患者的需求和利益。 总的来说，依特立生作为FDA批准的首个针对杜氏肌营养不良症的药物，为DMD患者带来了新的希望。尽管它的价格昂贵，但它为患者提供了改善生活质量的机会。我们期待相关方面能够就药物定价展开更多讨论，以达到公平和可持续的结果，从而让更多的患者能够受益于这一突破性的新药。
黄斌 | 问药网药师
2023-09-06 16:59:38
-
杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见而严重的肌肉疾病，主要影响男性患者。该病是由于染色体上的基因缺陷导致的，患者在儿童时期就开始出现肌肉的退化和衰弱。这种疾病没有根治方法，并且导致患者在青春期之前丧失行走能力，最终导致呼吸功能衰竭和其他严重的健康问题。 依特立生是一种经过基因重组技术制造的药物，它的作用机制是通过促进大量产生一种称为肌球蛋白的蛋白质来增强肌肉功能。临床试验表明，依特立生可以减缓病情的进展，并延长患者的行走能力。因此，依特立生的批准被视为杜氏肌营养不良症患者的重大突破。 然而，依特立生的价格也成为了人们关注的焦点。该药物的年度治疗费用高达数十万美元，这使得许多人无法负担。有些人认为这个价格过高，会对患者和家庭造成巨大的经济负担。他们担心这种高昂价格将剥夺许多患者获得必需的治疗，并引发社会不平等现象。 然而，制药公司和支持者认为，依特立生的价格可以被解释为对研发成本的回报。研发一种新药需要耗费大量的时间、资源和资金，而依特立生作为一种稀有病药物市场，需要承担更多的开发成本。制药公司还表示，他们为了帮助患者支付药物费用，将提供各种价格减免和补助计划。 当然，这个问题并不仅仅局限于依特立生。药物价格的高昂一直以来都是备受关注的话题。许多药物的价格在过去的几年中急剧上涨，引发了公众对于医疗成本的担忧。政府和各种组织都在寻找解决这一问题的方法，以确保患者可以获得他们所需的治疗。 在依特立生这个具体案例中，药物的价格是否合理仍存在争议。对于杜氏肌营养不良症患者及其家人来说，获得有效的治疗是至关重要的。因此，寻找一种更可持续的药物价格模式以促进公平和可及性是一个共同的目标。 在解决这个问题的过程中，制药公司、政府和其他利益相关者之间的合作至关重要。他们需要积极参与对于药物价格和可及性的讨论，并寻找对所有人都有利的解决方案。只有通过合作和共同努力，我们才能确保患者既能够获得创新药物的好处，又不会因为高昂的价格而感受到附加的负担。
陈志明 | 问药网药师
2023-09-06 12:29:57
-
DMD是一种遗传性疾病，主要影响男性患者。这种罕见的疾病会导致肌肉逐渐失去功能，最终导致患者无法行走和进行日常活动。在过去，对于DMD患者而言，缺乏有效的治疗。然而，依特立生的问世改变了这一现状。 依特立生是一种基因转录矫正药物，通过修复患者基因中的异常，以帮助恢复或延缓肌肉功能的退化。这项治疗需要每周一次的静脉注射，持续进行长达48周。然而，由于研发和生产这种高度定制的药物的成本较高，导致了依特立生的价格上涨。 据了解，依特立生一盒的售价约为30,000美元至50,000美元不等。这个价格无疑给许多患有DMD的家庭带来了巨大压力。不少人认为，虽然这种创新的药物能够显著改善患者的生活质量，但价格过高可能限制了许多人的接触和使用。 然而，有人辩称，这种高昂的价格是由于研发和生产这种个体化药物的制造过程非常复杂和昂贵所致。虽然这种论点有合理性，但对于无法承担这种药物费用的DMD患者和他们的家庭而言，他们仍然面临着巨大的困境。 有关依特立生价格过高的争议不只限于杜氏肌营养不良症领域。高昂的药价已经成为全球医疗领域的热门话题之一。药企以高昂的研发成本作为借口，使药价不断攀升，导致了药价负担过重的问题。这也引发了各界的广泛关注，呼吁政府和医疗机构采取措施来降低药物价格，以确保患者能够获得合理的价格的药物。 总的来说，依特立生作为FDA首个批准用于治疗杜氏肌营养不良症的新药，给DMD患者带来了新的希望。然而，高昂的价格也阻碍了许多患者获得这种药物的机会。我们期望政府、药企和医疗机构能够共同努力，为DMD患者提供可承受的药物价格，以确保他们获得公平的治疗机会。此外，也希望在未来的药物研发和市场定价中，能够更加注重患者的利益，为罕见病患者提供更多的福祉。
问药网 | 问药网官方药师
2023-09-06 11:36:59
-
首先，如果您或您的家人被诊断出患有杜氏肌营养不良症，您需要咨询您的医生是否适合使用依特立生。只有医生可以决定是否给您开具处方。依特立生是一种注射剂，只能在医生的监督下使用。 然后，一旦您的医生同意给您开具依特立生处方，您需要到医院或药店购买。依特立生属于处方药物，因此您不能自行购买。请务必带上您的诊断证明和处方，在得到医生的指导下购买。 由于依特立生是一种创新药物，它的制造和分发可能存在一些挑战。因此，在购买时您可能需要考虑以下几个因素： 1. 药品供应：由于依特立生是一种罕见病药物，供应可能比较有限。您可以联系制药公司或医院了解可供性和适当的购买方式。 2. 保险覆盖：依特立生的价格较高，且需要长期使用，因此了解您的医疗保险是否包含这种药物至关重要。您可以联系您的保险提供商了解相关政策和具体保险范围。 3. 患者联系计划：一些制药公司可能提供患者联系计划，以帮助患者购买依特立生。这些计划可以提供药物价格减免、财务援助或其他支持服务。您可以咨询您的医生和制药公司，了解是否有此类计划可供您使用。 最后，作为患有杜氏肌营养不良症的患者或家属，及时获取相关信息并咨询专业医生非常重要。他们可以为您提供最准确的指导，帮助您购买适合的药物。 总之，依特立生作为FDA批准的首个杜氏肌营养不良症治疗药物，给患者和家属带来了一线希望。购买依特立生需要医生的处方，并需要考虑药品供应、保险覆盖和患者联系计划等因素。重要的是，始终与您的医生保持沟通，并获取准确的信息和指导。
李娟 | 问药网药师
2023-09-05 18:17:27
-
纳地美定已经被证明是一种有效治疗便秘的药物，但是使用任何药物都有可能出现副作用。下面我们来探讨一下纳地美定的副作用是否大。 首先，需要明确的是纳地美定一般是经口给药。研究表明，它的常见副作用主要包括腹泻、腹痛、恶心和头痛等症状。然而，这些副作用通常是轻微和暂时的，在服药初期可能更为明显，随着身体适应药物，副作用可能会有所减轻。 纳地美定的临床试验也对其副作用进行了评估。一项研究表明，相对于安慰剂，纳地美定在治疗慢性非癌症性疼痛引起的便秘方面，其常见的副作用发生率低于10%。而在另一项针对癌症患者的试验中，纳地美定的副作用发生率为23%。这两项临床试验都认为纳地美定是相对安全的治疗选择。 除了上述的常见副作用之外，一些临床试验还发现纳地美定在过敏反应、失眠、便秘加重和疲劳等方面也存在着一定的副作用风险。然而，这些风险在使用纳地美定的患者中非常罕见，且没能得到全面的证实。因此，目前对这些风险的评估还处在初步阶段。 需要强调的是，纳地美定只能通过医生的处方使用，并且需要遵循医生的指导和建议。对于一些特定的患者群体，如孕妇、哺乳期妇女以及肾脏或肝脏功能受损的患者，应特别慎重使用纳地美定，以免出现严重的副作用。 总的来说，纳地美定作为一种治疗便秘的药物，在临床试验中显示出了良好的疗效和相对较低的副作用发生率。虽然存在一些轻微的常见副作用，但纳地美定在正常使用情况下通常是安全的。然而，每个人的身体状况不同，药物的反应也会有所不同，因此在使用纳地美定之前，最好咨询医生的意见，并注意自身身体的反应。
张胜泉 | 问药网药师
2023-09-05 16:47:28
热门问答排行
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
2025-03-10
-
哌柏西利(Palbociclib)BIOPALB的治疗效果如何
2025-03-10
