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依特立生（eteplirsen）是一种治疗肌肉萎缩性侧索硬化症（DMD）的药物，也是目前市场上针对该病的最先进的基因疗法之一。这种治疗方法主要是通过促进患者体内缺失的短肌苷酸翻译后修饰（DMD基因产物）的生产来改善疾病症状。但是，依特立生也成为了争议的焦点之一，尤其是它的价格。 据报道，依特立生的价格大约在1,000美元/剂量，而需要的剂量因个体治疗方案的不同而异。大多数患者需要两周一次的注射方式，并持续数年。对许多患者来说，这种高昂价格是他们难以承受的负担。 那么，依特立生为什么会这么贵？一方面，这种治疗方法需要利用高科技的技术打造药物，包括基因治疗和特定的制药生产工艺。这些成本是相当高昂的，并且决定了依特立生的价格。 另一方面，制药公司对于药物价格有着很大的发言权，部分原因是他们已经为其资助了研究和开发。 在依特立生的情况下，该药物是由酷睿药业公司开发的，并被Pfizer公司所持有和销售。 公司也会利用专利保 护机制来维护其制药成果。在这里，酷睿药业公司的专利保护也是促使其决定向市场推销高价依特立生的因素之一。 尽管依特立生的价格争议不断，但是该药物的疗效也是不容忽视的。在相关临床试验中，依特立生能够显着地改善肌肉力量，改善肌肉活动度，并促进其肌肉代谢能力。许多患者能够恢复日常生活的能力与生活质量。 综上所述，依特立生是针对一种致命的、无法治愈的疾病的可靠疗法，能够显著改善患者的生活质量。同时，药物的昂贵价格意味着必须考虑药物的治疗效果和成本之间的权衡。未来，随着该领域的不断发展，相信针对这类疾病的新型治疗方法也将进一步拓展，帮助更多患者重获性命和自由。
黄斌 | 问药网药师
2023-06-10 14:46:19
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依特立生(eteplirsen)是一种针对杜氏肌萎缩症(Duchenne muscular dystrophy，DMD)的基因疗法，目前上市地区主要集中在欧美。然而，尽管依特立生未在中国上市，但其仍备受中国消费者和业内人士的密切关注。 首先，依特立生为一种罕见病治疗药物，而中国罕见病疾病患者数量多达2000万人。从民生角度来看，越来越多的中国患者和家庭关注依特立生这种国际先进治疗方案是否可以帮助到中国的患者，并开始为此施压。 其次，依特立生的市场前景广阔。据市场研究机构GlobalData预测，2026年依特立生将会成为全球杜氏肌萎缩症市场的领头羊，市场份额将占到39.7%，而全球杜氏肌萎缩症市场规模预计在2026年将超过96亿美元。这对于拥有全球第二大医疗市场的中国来说，也是一个巨大的商机。 再者，对于国内制药企业来说，引进依特立生的技术和生产方式，将有望提高其科研实力和技术水平。这对中国制药行业在全球舞台上的竞争力也将起到积极的推动作用。 然而，依特立生之所以未在中国上市，主要是因为中国尚未完善的法律法规和审批制度的限制。据悉，依特立生的全球临床试验曾涉及部分中国患者，但在国内推广应用尚有待信号出台。 综上所述，依特立生作为一种潜力巨大的罕见病治疗药物，其未来在中国市场上发展潜力巨大。但目前，务必需要有关部门完善国内法律法规和审批制度，为依特立生等高质量药物在中国市场上的推广铺平道路。
黄斌 | 问药网药师
2023-06-10 14:32:29
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随着技术的发展，仿制药已经成为了医药市场上的重要角色。对于像依特立生这样的罕见病治疗药物，仿制药的出现也成为了患者们获得更加经济的治疗选择的希望。那么，究竟依特立生的仿制药价格是多少呢？ 据了解，目前已经有多家国内外厂商推出了依特立生的仿制药，并开始进入市场销售。不过，这些仿制药的价格并没有太多的取得优势。 有报道称，某家国内制药企业推出的依特立生仿制药售价为每瓶16000元，远不如原研药库存清仓时的价格水平。同时，在海外市场，价格也一直保持高位。 而原研药依特立生的市场价格则更加惊人。据悉，一瓶50毫克的依特立生在美国上市售价为3000美元，而对于一些需要高剂量治疗的患者来说，每年的药费可能高达30万美元以上。这个价格让一些患者和家庭感到“吃不起”。 为什么依特立生仿制药的价格没有像大家预期的那样低呢？首先，依特立生是一款罕见病药物，仿制药的研发和生产成本相对较高。其次，在这个市场上，厂商的竞争还比较初级，尚未形成真正的“价格战”。 但这并不表示仿制药厂商就可以任意涨价。在国内批准上市的仿制药必须满足“与原研药同样的品质、安全、有效性”，如果只是简单的“名不副实”，那么将面临市场淘汰的风险。 同时，在国外市场上，厂商涨价也不是一件容易的事情。最近，一些国外市场监管机构已经开始针对某些药企涨价行为进行调查，如果发现价格虚高的情况，那么就会面临巨额罚款。 总的来说，依特立生仿制药尚处于初期阶段，价格还有可能随着市场的变化而有所调整。患者和消费者应该对市场进行关注，并根据自身的情况评估是否选择仿制药作为治疗方案。同时，监管部门也需要加强对仿制药市场的监管，保护患者和消费者的合法权益。
张胜泉 | 问药网药师
2023-06-10 11:06:57
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近年来，随着基因治疗技术的迅速发展，依特立生这种基因修复药物逐渐走进了公众的视野。依特立生是一种由赛诺菲基因公司生产的基因修复药物，用于治疗由DMD基因缺陷引起的肌肉萎缩症状。然而，这种药物的价格异常昂贵，不仅让患者家庭负担沉重，也引发了公众对药品定价问题的质疑。 依特立生的价格在其发布时就引发了轩然大波，一瓶售价超过40万美元（超过人民币280万元），成为当时全球最昂贵的药物之一。虽然从医学上来看，该药物对于DMD患者的治疗效果非常显著，但这种价格却让患者们望而却步。因此，许多人开始质疑这种高昂的价格是否真的合理。 那么，为什么依特立生的价格如此之高呢？首先，我们需要了解这种药品的研发和生产成本很高。这种药物的研发历时几十年，耗费了大量的科研人力物力和财力资源。其次，该药品的生产量非常有限，这也导致了其价格的高昂。因为只有少数患者需要使用这种药品，生产的数量较少，且需要通过高科技手段进行生产，所以成本也相应很高。 此外，该药品的价格还受到了市场需求和竞争的影响。当患者或者病人的健康和生命受到威胁时，他们通常会愿意为了得到最好的治疗效果而支付高昂的费用。这种需求为制药公司提供了不断增长的市场，也为制药公司提供了制定药品定价的机会。 综上所述，依特立生的高昂价格并不仅仅是药品生产成本的反映，还受到了市场需求和竞争的影响。制药公司需要在保障病人最好治疗效果的同时，也保证公司的盈利和发展。在综合考虑市场平衡、病人收益、药品研发成本和生产效率等多方面因素的基础上，制定合理价格是制下药品的重要任务，也关系到制药公司的形象和社会责任的表现。
张胜泉 | 问药网药师
2023-06-09 19:11:25
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依特立生（eteplirsen）是一种罕见疾病肌肉萎缩型脊髓侧索硬化症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的基因修复药物。DMD是一种遗传性的肌肉疾病，会导致肌肉萎缩和渐进性失能，多发生于男孩身上。现在，众所周知的是，依特立生是一款非常昂贵的药物。 2016年，美国食品与药物管理局（FDA）批准依特立生上市，同时标价为89万美元/年（即每剂剂量为30mg/kg，平均每年需要注射48次，每次的售价为1.2万美元）。这一价格引起了广泛的争议。为什么依特立生要如此昂贵？这对于DMD患者和家庭来说是一场经济的灾难，他们根本无法承受这样的价格。 有许多因素导致依特立生这种药物价格昂贵。首先是研发成本。药品的研发通常都需要数十亿美元和十年时间，而依特立生的研发也不例外。此外，它是一种基因修复药物，目前尚处于刚刚开始应用的早期阶段，需要进行更多的临床试验和研究。因此，高昂的价格可以部分解释为研发和市场需求的投资回报。 其次，制造药品的成本也是导致依特立生价格昂贵的一个因素。依特立生是一种生物制品，需要使用复杂的技术进行制造。这种技术需要高度专业化和管制，成本自然也会相应提高。此外，随着技术的不断进步，生产成本可能会逐步降低，但是在目前的情况下，这些制造成本巨大，从而增加了药品的售价。 还有一个因素是独家授权。在美国，药品开发商通常可以获得为期20年的独家授权，以保护其专利权并获得独特的市场优势。这意味着其他公司在此期间内无法生产同样的药品，而制药公司可以将价格设定为所需的高度。这也是其他国家谨慎考虑授权的原因之一。 总之，依特立生是如此昂贵的原因是多方面的。它是一种罕见的疾病，而其中一些成本是对通常治疗不足的病人进行更多创新，限制制药公司控制售价的生产和分销成本以及为了回报药品的研发和市场前景所支付的价格。要降低药品价格，需要寻求适当的平衡，以确保开发者在合理的时间内获得回报，同时保证公众的利益不受损害。
张胜泉 | 问药网药师
2023-06-09 15:51:48
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近年来，随着基因科技的发展，基因治疗已成为医学领域最热门的话题之一。在这一领域，依特立生(eteplirsen)作为一种治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因治疗药物备受关注，但其高昂的价格却成为了争议的焦点。 作为一种罕见疾病，DMD令医学界束手无策。然而，依特立生却为这些患者和家庭带来了一线生机。该药物基于基因治疗技术，通过治疗基因缺陷来延缓DMD症状的发展。尽管其疗效存在争议，但在一些国家已经获得了批准并投入使用。 然而，令人不解的是，依特立生的高昂价格却成为了争议的焦点。据悉，目前依特立生的价格是每年38万美元，而DMD患者通常需要终身治疗，这意味着这项治疗将造成高昂的治疗费用负担。在此情况下，不仅令家庭陷入财务困境，同时也可能导致患者对其康复治疗的需求减少，甚至遭到抛弃。 当然，作为一种基因治疗新药，依特立生的研发成本较高，这也是其价格较高的重要原因之一。此外，依特立生并未在很多国家得到批准，这也导致了其价格的一定程度的不稳定。 但是，对于DMD患者和家庭而言，其最关心的事情仍是能否获取到有效的治疗和护理。抗议和诉讼措施已经在不同的国家和地区展开，同时越来越多的人也认识到依特立生价格的问题。在未来，全球需要加强基因治疗药物的研发和推广，以实现更加合理的定价与分配。只有这样，我们才能将金钱的桎梏解开，用科技的力量拯救越来越多被罕见疾病苦苦折磨的人们。
问药网 | 问药网官方药师
2023-06-08 09:37:21
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纳地美定是一种能够改善便秘症状的药物，在医学界引起了广泛关注。然而，由于其潜在的滥用和误用风险，它需要特殊的管理措施。 纳地美定是一种针对成年人缓解慢性便秘症状的处方药。这种药物通过作用于中枢神经系统中的μ型阿片受体，能够持续缓解便秘并减轻与便秘相关的疼痛。 与传统的阿片类药物不同，纳地美定不易引起依赖性和滥用。不过，由于其仍然具有一定的滥用风险，许多国家对其进行监管和控制。例如，美国对纳地美定实施特殊的控制管理措施，以确保药物的合理使用。 纳地美定的管理措施主要包括以下几个方面： 1. 限定药物使用范围。纳地美定只能作为特定患者的治疗选择。例如，美国FDA批准纳地美定仅针对长期便秘且没有其他可行治疗方案的成年患者。 2. 注册管理。使用纳地美定的医生和医疗机构必须进行注册，并提交相关的机构和病例报告。 3. 监测滥用和误用情况。纳地美定的销售商需要收集和分析相关数据，以及汇报任何滥用和误用情况。他们还需要执行一些其他的控制措施，如对医生处方纳地美定的数量限制等。 4. 教育和宣传。销售商需要向医生和患者提供关于纳地美定的详细信息，包括用药建议、副作用和注意事项等。 总之，纳地美定是一种非常重要的药物，能够有效治疗慢性便秘症状，但需要特殊管理。通过制定控制措施和教育宣传，我们能够确保纳地美定得到合理的使用，最大程度地减少滥用和误用的风险。
张胜泉 | 问药网药师
2023-06-07 15:24:10
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美国食品药品监督管理局(FDA)于2016年9月19日，批准依特立生的上市。依特立生是由美国生物技术公司Sarepta Therapeutics推出的治疗肌萎缩侧索硬化症(DMD)的药物，属于外显子跳跃剂。而赛沃替尼(Translarna)是治疗有意义的核糖体读码突变引起的DMD的第一种获批的药物，属于细胞修饰剂。两种药物各有其特点，本文探究两者的优劣，以期为患者选择合适的治疗方式做出参考。 依特立生是一种针对DMD基因的突变的治疗药物，其作用机制是促进被跳过的外显子的剪接，从而引导合成正常的肌纤维蛋白，恢复肌肉功能。依特立生的优势在于，可减少病患从不良环境的过流导致颤动和抽搐。该药物可通过通过静脉输入全身液，方便快捷，对于DMD患者而言，无论是成人还是儿童，都有良好的可承受性，不会产生明显的毒副作用。同时依特立生获得FDA批准的速度也比赛沃替尼快很多。 但是依特立生并不是一剂万能药，它对于所有类型的DMD突变并不适用。依特立生治疗效果的提高必须从一开始就正确定位病变基因突变位置。在诊断时发现病变有多处情况下，仅有该美国公司专利的检测方法才能确定适应症。而且该药物治疗效果的持久性还有待进一步研究，因此疗效历时性不是很清晰，具体的疗效仍需要时间检验。 而赛沃替尼是一种通过促进核糖体读码修饰，将错换处理，避免了出现错误，从而达到疗效的药物。该药物的治疗效果已经得到临床实践一个的实际证明。该药物可以通过口服和静脉输入等多种途径治疗DMD，相比依特立生更方便易行，而且对于每一种出现的病理性症状均有较好缓解作用。 但是赛沃替尼也存在着一些不足之处。首先，该药物的适用范围不算很广，因为它只能治疗那些有意义的核糖体读码突变所引起的DMD。其次，赛沃替尼临床的长期疗效和毒副作用都需要进一步研究。 综上，两种药物各有自己的特点，根据患者实际情况选择治疗方式非常重要。一般而言，当患者的病变基因突变位置未定时，一般会优先选择使用赛沃替尼。而对于确定基因突变之后选取才可以使用依特立生。不过，肌萎缩侧索硬化症作为一种罕见病，对于患者的治疗来说还需要众多方面的支持。除药物治疗外，做好对患者的营养、心理等方面全面保障，对于DMD患者而言同等重要。
陈志明 | 问药网药师
2023-06-06 15:35:40
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近日，以依特立生(eteplirsen)为代表的“罕见病药”成为了国内和国外众多患者关注的焦点。该药是一种针对达氏肌萎缩症的基因治疗药物，由美国生物制药公司Sarepta Therapeutics研发，国外市场价格高达40万美元一年。而在国内，由于尚未获得批准上市，患者只能通过代购等方式购买。 那么，依特立生国外代购的真实价格到底有多少？据悉，目前该药在欧美等地区的市场价在每盒10万美元以上，相当于人民币700多万元。而一些代购网站则将其售价卖到了40万人民币一盒，高达市场价的6倍左右。 然而，由于目前依特立生在国内是非法上市的，其代购存在一定的风险。不仅可能会遭遇药品“水货”、假冒伪劣等问题，更有可能遭受到国家法律的追究。因此，一些依特立生的患者家长也表示，他们并不愿意通过代购等渠道购买药品，而希望能够尽快在国内获得批准上市。 从法律角度来看，代购行为属于违法行为。我国对于非法代购行为一直保持高压态势，如采取口岸执法、网络监管等多种方式进行打击。因此，依特立生国外代购存在一定的法律风险，也会给患者和家属带来不必要的麻烦。 此外，代购行为还存在更多的风险。首先，如何保证药品的真实性和质量，成为了患者面临的最大问题。其次，代购渠道和代购者的信誉是否可靠，也是患者需要考虑的因素。再次，在代购过程中如果遇到交易纠纷或者出现其他问题该怎么办，也是患者需要思考的问题。 因此，对于依特立生患者来说，最重要的还是尽快争取在国内获得批准上市。此外，患者和家属也需要保持理性，不要盲目追求进口药，要根据自身情况和医生建议，合理选择治疗方案。 总之，依特立生国外代购多少钱一盒，代购行为的风险与问题也需要患者和家属慎重考虑。唯有合理选择治疗方式，才能真正帮助患者的康复和健康。
李娟 | 问药网药师
2023-06-06 13:31:33
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依特立生（eteplirsen）是一种罕见病药，用于治疗一种遗传病——杜氏肌萎缩症（DMD）。杜氏肌萎缩症是一种基因突变引起的遗传病，患者的肌肉会逐渐退化，最终导致死亡。依特立生是目前唯一通过FDA审批的用于治疗DMD的药物。 然而，依特立生作为一种罕见药物，价格自然是显得“不亲民”。据悉，依特立生疗程费用约为470万美元，也就是大约人民币3100万元。 对于这个高昂的价格，不少患者和家庭感到难以承受。但据了解，美国一些医疗保险公司和政府医疗救助计划已经开始提供覆盖依特立生疗程费用的政策，以帮助更多患者获得治疗。 对于想要购买依特立生的国人来说，面临的困境更大。依特立生还没有在中国境内上市，需要通过一些中介机构或者前往美国购买。同时，因为涉及到诸多因素，导致购买的费用更加高昂。 不过，正是这种价格的高昂，才促使更多企业和机构关注罕见病领域的研发和创新。相比其他药物领域，罕见病医药研究的难度和风险更大，市场规模也相对较小，这就要求企业能够在创新和效益之间找到平衡。 目前，全球罕见病患者达到3亿以上，随着人均寿命的延长和诊断技术的提升，罕见病患者人数还将继续增加。因此，尽管依特立生的疗程费用十分昂贵，但其研究和创新对于罕见病医药领域的发展和推广有着积极的意义和影响。 总之，依特立生治疗DMD的效果十分显著，是一种有潜力改善患者生活质量和延长寿命的药物。尽管价格昂贵，但随着市场的逐渐规模化和研究力度的加大，疗程费用可能会逐渐降低，为更多患者提供从疾病中解脱的希望。
李娟 | 问药网药师
2023-06-06 13:23:01
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