维拉苷酶
生产厂家:美国Shire Human Genetic Therapies,Inc.
功能主治:1型高雪氏症(戈谢病)患者的长期酶替代治疗
用法用量: 1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量 VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中,推荐的 VPRIV 起始剂量为60单位/kg,每2周一次,60 min静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 2、从 Imigluce rase 转换为 VPRIV 目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始VPRIV(维葡瑞)治疗,转换为VPRIV。VPRIV(维葡瑞)应在医疗保健专业人员的监督下通过 60 min 静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 3、VPRIV 冻干粉的复溶 r VPRIV(维葡瑞)是一种冻干粉末,在静脉输注前需要使用无菌技术复溶和稀释。VPRIV(维葡瑞)应按以下方法制备: (a)根据个体患者的体重和处方剂量确定待复溶的小瓶数量。 (b)将4.3 mL无菌注射用水 (USP) 注入含有VPRIV(维葡瑞)冻干粉的小瓶中。 (c)轻轻混合。请勿摇晃。复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液 浓度为100 U/mL(4 mL溶液中含400U VPRIV)。 (d)如果需要额外的小瓶,重复步骤 (b) 和 (c)。 (e)目视检查小瓶中复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液。溶液应澄清至略带乳光,无色。如果溶液变色或存在异物,请勿使用。 (f)使用单个注射器,从适当数量的小瓶中抽取计算剂量的药物。使用单独的注射器,从适合静脉给药的100 mL 0.9%氯化钠注射液袋中抽出空气。然后将计算的VPRIV(维葡瑞)剂量直接稀释于0.9%氯化钠注射液中。轻轻混合。请勿摇晃。偶尔可能发生轻微絮凝(描述为白色不规则形状颗粒)。轻微絮凝的稀释溶液可用于给药。 (g)由于VPRIV(维葡瑞)不含防腐剂,立即使用复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液和稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液。如果不可能立即使用,复溶的VPRIV(维葡瑞)溶液或稀释的VPRIV(维葡瑞)溶液可在2℃下储存长达24小时至ºC(36ºF-46ºF)。请勿冷冻和避光。在小瓶复溶后24小时内完成输注。 (h)小瓶仅供一名患者一次性使用。丢弃任何未使用的溶液。 4、重要给药说明 通过在线低蛋白结合0.2或0.22 µm过滤器在 60 min 内给予VPRIV(维葡瑞)稀释液。由于尚未评价VPRIV(维葡瑞)溶液与其他产品的相容性,因此不得在同一输液管路中与其他产品一起输注VPRIV(维葡瑞)。
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维拉苷酶(velaglucerase alfa)维葡瑞治疗效果好不好,维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种用于治疗戈谢病的酶替代疗法。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病,会导致体内葡萄糖脑苷脂酶的活性降低,进而影响脂肪酸代谢,导致脂肪酸在肝、脾、骨骼和中枢神经系统中积累,引起一系列症状。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。
维拉苷酶(velaglucerase alfa)是一种治疗戈谢病的药物,也被称为维葡瑞。戈谢病是一种遗传性疾病,患者体内缺乏一种名为酸性葡萄糖苷酶的酶,导致体内葡萄糖苷脂类物质的积累。维拉苷酶是一种酶替代疗法,可以帮助身体代谢这些脂质,从而改善患者的症状和生活质量。
1. 维拉苷酶的作用机制
维拉苷酶是通过靶向葡萄糖苷脂类物质降解酶来发挥作用的。它是一种重组的人类酸性葡萄糖苷酶,与人体自然产生的酶具有相似的结构和功能。维拉苷酶能够与体内的葡萄糖苷脂类物质结合,在患者体内代替缺乏的酶发挥降解作用,从而减少脂质的积累。
2. 临床研究结果
针对维拉苷酶的临床研究显示,这种治疗方法在改善戈谢病患者的症状和生活质量方面表现出色。研究结果显示,经过维拉苷酶治疗后,患者体内的葡萄糖苷脂类物质积累减少,相关症状明显改善。病人的肝脏、脾脏和骨骼等器官的功能也得到保护和改善。
3. 安全性和耐受性
维拉苷酶作为一种生物制剂,经过严格的安全性和耐受性评估。多项研究表明,维拉苷酶治疗在大多数患者中是安全可靠的。一些常见的副作用可能包括注射部位的反应、发热、头痛等,但通常是轻微和暂时的。在临床应用中,医生会对患者的病情和治疗反应进行监测和管理,以确保治疗的安全性和有效性。
4. 结论
综合以上研究结果和临床应用经验,维拉苷酶(维葡瑞)被认为是一种治疗戈谢病非常有效的药物。它通过酶替代疗法降解葡萄糖苷脂类物质,在缓解患者症状和改善生活质量方面取得了良好的效果。个体患者的病情和治疗反应可能存在差异,因此,建议患者在接受维拉苷酶治疗之前充分咨询医生,以了解个体化的治疗方案及可能的风险和益处。
总的来说,维拉苷酶(维葡瑞)作为一种戈谢病的治疗药物,通过降解体内的葡萄糖苷脂类物质来改善患者的症状和生活质量。在临床实践中,它已经表现出较好的安全性和耐受性。对于具体的患者,还需要医生的指导和监测,以确定最合适的治疗方案。